2025年5月27日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 天广实第三代CD20抗体申报上市

5 月 26 日，天广实宣布自主研发的第三代 CD20 抗体 MIL62 的新药上市许可申请（NDA）已获 NMPA 受理，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），有望成为首个获批该适应症的国产药物。2025 年 3 月，MIL62 治疗 NMOSD 的临床 III 期试验达到预设终点并完成揭盲。该临床试验为中国 NMOSD 首个达到主要终点的临床 III 期试验，也为国内针对 NMOSD 的临床实践提供了首个前瞻性随机对照的循证学临床证据。目前，中国已经上市了三款进口生物大分子药物用于 NMOSD 的治疗，尚无国产药物获批。基于各产品临床 III 期试验数据之间已公布数据的比较，MIL62 单药治疗 NMOSD 的患者复发率低于两款进口药物，可更有效的降低患者复发风险。

2. 国产血友病新药拟纳入优先审评

5月26日，CDE网站显示，舒泰神的凝血因子X（FX）激活剂STSP-0601拟纳入优先审评，用于伴抑制物的血友病A或B成人患者出血按需治疗。今年1月，舒泰神宣布STSP-0601治疗伴抑制物的血友病A或B患者的IIb期研究达到预设的主要有效性终点。结果显示，STSP-0601用于伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗的疗效显著，12h有效止血率为81.94%，优于单组目标值（OPC），差异具有统计学意义（P＜0.0001）。进一步分析结果显示，STSP-0601治疗的首次出血访视的12h有效止血率为88.00%，STSP-0601治疗的靶关节出血访视有效止血率为86.96%，且无论是血友病类型A或B，都可以实现有效止血。STSP-0601止血起效快，在实现有效止血的出血访视中，平均给药次数（±标准差）为1.9±0.7次，77.12%的出血访视给药1~2次即可有效止血。

3. 百济/安进DLL3/CD3双抗SCLC新疗法中国研究结果积极，拟申报上市

5月26日，百济神州宣布其与安进公司（Amgen）在中国联合开展的注射用塔拉妥单抗（tarlatamab）2期临床研究DeLLphi-307已取得积极结果。DeLLphi-307（NCT06502977）研究旨在评估塔拉妥单抗用于治疗既往接受过至少二线治疗（包括含铂化疗）失败的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）中国患者的疗效、安全性以及耐受性，其主要研究终点为客观缓解率（ORR）。详细数据将在近期举行的医学大会上公布。百济神州已经与安进公司达成全球肿瘤战略合作，其中包括共同推进塔拉妥单抗在中国的开发和商业化，计划于年内递交相关适应症的上市申请。Tarlatamab商品名Imdelltra，中文名塔拉妥单抗，是由美国安进（Amgen）公司研发的一款DLL3/CD3双特异性抗体药物。5月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）已经加速批准Tarlatamab，用于在铂类化疗后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。

4. 信达减肥药玛仕度肽III期临床结果发布

5月26日，信达生物在微信公众号宣布：减肥药玛仕度肽的III期临床研究结果近日在《新英格兰医学杂志》上发布，研究结果显示：第32周主要终点时，玛仕度肽4mg、6mg和安慰剂组体重平均分别降低10.97%、13.38%和0.24%，减重降幅≥5%的受试者比例分别达76.3%、84.0%和10.9%。结果显示，玛仕度肽达成主要终点及所有关键次要终点。玛仕度肽是信达生物开发的GCG/GLP-1双受体激动剂，预计今年在中国上市。信达生物表示，这次公布的临床试验结果是中国代谢和内分泌疾病领域临床第一次登上全球最权威期刊。除了减重效果，研究显示玛仕度肽还能降低血压、血脂（甘油三酯、总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇）、血尿酸、转氨酶水平等心血管代谢指标，降低超重或肥胖受试者的肝脏脂肪含量。

5. 复宏汉霖首次公布PD-L1 ADC临床数据

复宏汉霖在 2025 ASCO 大会上首次公布了 HLX43（PD-L1 靶向 ADC）的Ⅰ期研究数据，这是全球进度最快的 PD-L1 ADC，目前已在 Ⅱ 期临床阶段。本次公布的是一项 I 期临床研究结果，旨在评估 HLX43 在晚期/转移性实体瘤患者中的安全性、耐受性和药代动力学特征。该研究分为两部分，第一部分为剂量递增阶段，第二部分为剂量扩展阶段。截至 2023 年 6 月 27 日，第 1 部分研究共入组 18 例患者，其中非小细胞肺癌有 12 例，头颈部鳞状细胞癌、宫颈鳞状细胞癌、胸腺鳞状细胞癌、鼻咽癌、子宫癌肉瘤或小细胞肺癌患者各有 1 例。数据显示，研究者评估的 ORR 为 31.3%。在第二部分中，仅收集了 21 例接受 2 mg/kg HLX43 治疗的患者的数据，研究者评估的 ORR 为 38.1%，DCR 为 81.0%；未达到完全缓解，8 例患者（6 例鳞状非小细胞肺癌和 2 例非鳞状非小细胞肺癌）达到部分缓解。

6. 辉瑞KAT6抑制剂取得优异疗效，即将启动乳腺癌三期临床

2025年5月，辉瑞KAT6抑制剂PF-07248144治疗ER+/HER2-转移性乳腺癌的一期临床最新数据在ASCO会议的摘要中公布，推荐剂量扩展队列（RDE）共入组107例患者，所有患者均接受过CDK4/6抑制剂和ER抑制剂疗法治疗，35例患者接受5mg PF-07248144单药治疗，43例患者接受5mg PF-07248144+氟维司群联合治疗，29例患者接受1mg PF-07248144+氟维司群联合治疗。1mg、5mgPF-07248144+氟维司群治疗组ORR分别为24.1%、37.2%，CBR分别为37.9%、55.8%，mDOR分别为4.6个月、15.8个月，mPFS分别为3.6个月、10.7个月。安全性方面，最常见的3级及以上副作用为中性粒细胞贫血，3级发生率为20.7%、39.5%，4级发生率为0%、7%，该副作用可以逆转且可以通过剂量调整来控制，未发生肺炎副作用。辉瑞正在计划启动一项关键三期临床试验。

7. 信达公布EGFR/HER3双抗ADC专利

近期PCT专利公开，信达公布了其EGFR/HER3双抗IBI3005的专利（WO2025103355）。双抗设计方面，信达这次比较简约，直接采用了罗氏的EGFR/HER3双抗Duligotuzumab(Duligo)的序列，整体上和映恩一样，采用二价结构。此外，信达还对Duligo半胱氨酸进行了突变，形成了仅在轻链偶联的DAR4 ADC，这也和其一期临床中0.5-15 mg/kg探索剂量比较相符。ADC构建方面，采用信达的拓扑异构酶抑制剂毒素ADC平台NT3，在VA的侧链进行了亲水基团的修饰，毒素方面在SN38基础上进行改造。临床前的试验结果显示，在胃癌、结直肠癌和肺癌等多个肿瘤模型中，IBI3005显示出比百利天恒ADC更强的肿瘤抑制效率。

行业资讯

1. 估值51.88亿元！先通医药提交港股IPO

5月26日，北京先通医药提交港股上市申请，中金公司和中信证券担任联席保荐人。先通医药是中国放射性药物市场的领跑者及领导者，致力于开发及商业化具有成为中国首个上市、同类首创或同类最佳潜质的放射性药物。先通医药成立于2005年，2014年开始研发放射性药物。从2017年以来，先通医药累计融资29亿元，其中多轮机构股东以老股转让形式退出。核心产品XTR008是一款处于注册阶段的177Lu标记靶向SSTR的放射性配体，用于NENs的治疗。作为中国潜在首个靶向SSTR的治疗用放射性配体，已基于在中国完成XTR008针对不可切除或转移性、进行性、G1或G2 SSTR阳性GEP-NETs患者的III期注册临床试验中期分析，于2025年3月向药监局提交NDA。药监局于2025年4月受理该项NDA，预计将于2026年获得NDA批准。XTR005（商品名为欧韦宁®）为中国首个亦为唯一一个获准上市的针对AD生物标志物的PET诊断用放射性配体，亦是近20年来中国首个获准上市的创新性PET示踪剂。

2. GLP-1新锐派格生物港股上市

5 月 27 日，GLP-1 新锐派格生物正式登陆港交所，中金公司担任独家保荐人。发行价每股 15.60 港元，发行市值 60.21 亿港元，募资 3 亿港元。根据招股书，派格生物计划将募集所得款项的 50.2% 用于长效 GLP-1 受体激动剂 PB-119 的商业化和适应症拓展，34.5% 用于 GLP-1/GCG 双重受体激动剂 PB-718 的进一步开发，5.3% 用于其他管线候选产品的研发，1% 用于业务开发活动及加强海外业务，剩下 9% 用作营运资金。