2025年5月13日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 诺和诺德长效生长激素III期研究成功

5月12日，诺和诺德公布了III期REAL8篮子试验的数据，结果显示：每周给药一次的Sogroya（帕西生长素）在改善小于胎龄儿（SGA）、努南综合征（NS）、特发性矮小症（ISS）的青春期前儿童的年生长速率（通过52周时身高生长速度HV测量）方面，与每日给药一次的生长激素Norditropin（somatropin）相当。此外，在患有努南综合征（NS）的儿童中，Sogroya较每日一次的生长激素具有优越性，同时在小于胎龄儿（SGA）的儿童中，Sogroya较每日低剂量的生长激素也具有优越性。Sogroya是一种人生长激素类似物，与当前的每日生长激素类似。目前该药已被FDA批准用于治疗生长激素分泌不足的儿童和成人患者。

2. 礼来公布替尔泊肽头对头司美格鲁肽III期详细结果

5月11日，礼来公布了SURMOUNT-5研究的详细结果。该研究是一项开放标签IIIb期临床试验，旨在针对肥胖或伴有至少一种合并症（如高血压、血脂异常、阻塞性睡眠呼吸暂停、心血管疾病）的超重成人（且不合并糖尿病）患者，评估GIP/GLP-1双受体激动剂替尔泊肽（tirzepatide）与GLP-1单受体激动剂司美格鲁肽（semaglutide）的有效性与安全性。在第72周时，替尔泊肽达到主要终点和所有五个关键次要终点，且在整个试验中显示出相较司美格鲁肽的优越性。该研究的详细结果已在第32届欧洲肥胖大会上公布，并同步发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。在主要终点方面，使用替尔泊肽治疗的受试者在第72周时平均体重减少了20.2%，而司美格鲁肽组平均体重减少了13.7%，替尔泊肽与司美格鲁肽相比实现了1.47倍的相对体重减轻。替尔泊肽组平均体重减轻了50.3磅（22.8公斤），司美格鲁肽组平均体重减轻了33.1磅（15.0公斤）。

3. 荣昌生物「维迪西妥单抗」一线治疗尿路上皮癌III期成功

5 月 12 日，荣昌生物发布公告，称其自主研发的抗体偶联药物（ADC）维迪西妥单抗（代号：RC48，商品名：爱地希®）联合特瑞普利单抗对比化疗治疗 HER2 表达的一线局部晚期或转移性尿路上皮癌的 Ⅲ 期临床研究（RC48-C016）达到无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）两项主要研究终点。RC48-C016 研究是一项随机对照、多中心 Ⅲ 期临床研究，于 2022 年6 月启动，全国 74 家临床研究中心参与，共入组 484 例受试者。结果显示，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗对比化疗治疗 HER2 表达的一线局部晚期或转移性尿路上皮癌的 Ⅲ 期临床研究（RC48-C016），在预先设定的独立数据监察委员会（IDMC）中期分析中显示强阳性结果，研究结果具有统计学显著差异和重大临床获益。在主要亚组分析中，不论患者是否接受过顺铂治疗以及不论 HER2 表达状态，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗相比化疗均显著改善 PFS 和 OS，且安全性良好，不良反应可控。荣昌生物计划向国家药监局递交该适应症的新药上市申请。

4. 诺和诺德公布司美格鲁肽治疗MASH最新结果

近日，诺和诺德在 2025 年欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上，展示了正在进行的 ESSENCE 试验第一阶段结果的一项后续分析。ESSENCE 试验在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者中评估司美格鲁肽 2.4 mg 每周一次的疗效。ESSENCE 试验分为两个阶段，共计划纳入 1200 名受试者，在标准治疗的基础上，按 2:1 的比例随机接受司美格鲁肽 2.4 mg 或安慰剂治疗 240 周。分析表明：在第 72 周时，基于组织学和非侵入性检测（NIT）标准评判，相较于安慰剂，接受司美格鲁肽 2.4 mg 治疗的受试者有更高比例实现了治疗应答。在疾病活动度方面，司美格鲁肽 2.4 mg 治疗组有 90.3% 的患者满足了至少一项治疗应答标准，安慰剂组这一比例为 59.2%。此外，司美格鲁肽 2.4 mg 治疗组有 45.7% 的患者满足了所有应答标准（ALT、FAST和组织学）， 安慰剂组这一比例为 10.4%。在纤维化相关标准中也观察到类似结果。

5. CytomX公布EpCAM ADC结直肠癌临床数据

5月12日，CytomX公布EpCAM ADC药物CX-2051的积极临床数据，在18位结直肠癌患者中取得了28%的确认响应率，10 mg/kg剂量下取得43%响应率。受此消息推动，CytomX盘前暴涨54%。CytomX作为屏蔽肽技术的前驱，CX-2051同样采用了屏蔽肽技术，由靶向EpCAM抗体组成，连接子采用AAA的结构。CX-2051主要在结直肠癌种进行一期临床探索，探索剂量为2.4-10 mg/kg，虽然未来还有望探索更高剂量，但是目前已经将7.2, 8.6和10 mg/kg扩展以确定RP2D。整体的18例可评估患者中，5位达到PR，其中7位10 mg/kg患者中，3位出现响应，响应率达到43%。7.2, 8.6和10 mg/kg扩展组整体患者的疾病控制率达到94%；初步的PFS达到5.8个月，3位出现患者仍然还在进行治疗，没有患者因为TRAE而终止治疗。不良反应整体可控，并且可逆，同时没有4到5级的不良反应。

6. 百济神州BCL-2抑制剂新适应症报上市

5 月 12 日，CDE 官网显示，百济神州的 BCL-2 抑制剂索托克拉片又有四项上市申请获得受理。根据公开资料，本次申请的适应症为既往接受过抗 CD20 治疗和 BTKi 治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。该适应症已在今年 4 月被 CDE 纳入优先审评。国内尚无 BCL-2 抑制剂获批治疗 MCL，索托克拉有望成为首个获批此适应症的 BCL-2 抑制剂。根据百济神州最近发布的 Q1 财报，索托克拉用于治疗 R/R MCL 的 Ⅱ 期临床试验预计将进行数据读出。索托克拉用于治疗 R/R MCL 的 Ⅲ 期 CELESTIAL 试验（BGB-11417-302）已完成首例受试者入组。今年 4 月 28 日，CDE 已受理索托克拉片的首个上市申请，并将其纳入优先审评，用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。

7. 泽璟制药「吉卡昔替尼」新适应症报上市

5 月 12 日，CDE 官网显示，泽璟制药的 1 类新药盐酸吉卡昔替尼片（曾用名：盐酸杰克替尼片）的一项新适应症上市申请获得受理。根据该药的研究进度推测，本次申请的适应症可能为重症斑秃。吉卡昔替尼是一种新型 JAK 和 ACVR1 双抑制剂类药物，2022 年 10 月，吉卡昔替尼的首个上市申请获受理，用于治疗中、高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（Post-PV-MF）和原发性血小板增多症后骨髓纤维化（Post-ET-MF）。2024 年 6 月，泽璟制药宣布吉卡昔替尼治疗重症斑秃的 III 期临床主试验达到了主要疗效终点。

8. 诺华「司库奇尤单抗」新适应症国内报上市

5 月 12 日，CDE 官网显示，诺华司库奇尤单抗注射液新适应症上市申请获受理。这是该产品在中国申报上市的第 6 项适应症，注册分类为 3.1 类，即境外生产的境外已上市、境内未上市的生物制品申报上市。司库奇尤单抗是全球首个获批的全人源白介素（IL）-17A 抑制剂，2019 年 4 月，司库奇尤单抗进入中国市场，用于治疗符合系统治疗或光疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成年患者。从上市至今，司库奇尤单抗已相继获批 5 项适应症。诺华在 2025 年 2 月完成了司库奇尤单抗治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎的中国 III 期临床研究。

行业资讯

1. 特朗普计划降低 30%-80% 药价

当地时间 5 月 11 日晚间，特朗普在社交平台上宣布，5 月 12 日上午 9 点（北京时间 21 点）将在白宫签署一项行政命令，推行最惠国政策，将美国药价与其他国家支付的较低价格挂钩，使处方药和药品的价格下降 30% 到 80%。特朗普表示，这将为美国节省数万亿美元。目前尚不清楚该计划是否针对联邦医疗保险（Medicare）、医疗补助（Medicaid）或其他政府医疗相关项目。

2. 中美发布联合声明，取消91%关税

5 月 12 日，新华社发布中美日内瓦经贸会谈联合声明，中美取消 91% 关税，由 125% 降至 34%，其中 24% 暂缓 90 天，保留 10%。双方承诺将于 2025 年 5 月 14 日前采取以下举措：美国将（一）修改 2025 年 4 月 2 日第 14257 号行政令中规定的对中国商品（包括香港特别行政区和澳门特别行政区商品）加征的从价关税，其中，24% 的关税在初始的 90 天内暂停实施，同时保留按该行政令的规定对这些商品加征剩余 10% 的关税；（二）取消根据 2025 年 4 月 8 日第 14259 号行政令和 2025 年 4 月 9 日第 14266 号行政令对这些商品的加征关税。中国将（一）相应修改税委会公告 2025 年第 4 号规定的对美国商品加征的从价关税，其中，24% 的关税在初始的 90 天内暂停实施，同时保留对这些商品加征剩余 10% 的关税，并取消根据税委会公告 2025 年第 5 号和第 6 号对这些商品的加征关税；（二）采取必要措施，暂停或取消自 2025 年 4 月 2 日起针对美国的非关税反制措施。