2025年5月10日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 翰森制药「阿美替尼」第4项适应症在华获批

5月9日，国家药监局（NMPA）官网显示，翰森制药的三代EGFR-TKI阿美替尼（阿美乐）获批新适应症，用于辅助治疗肿瘤切除术后的具有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。此次批准是基于ARTS（HS-10296-302）研究的数据。这是一项多中心、随机、对照、双盲III期临床试验（n=214），中位随访时间为27.6个月时，阿美替尼组中位DFS尚未达到（95% CI：29.1-NR），安慰剂组为19.4个月（95% CI：11.2-26.2），风险比（HR）为0.166（95% CI：0.094-0.294），具有统计学意义（p＜0.0001）。此外，阿美替尼组DFS达到2年的患者比例为88.2%，显著高于安慰剂组（40.6%）。

2. 荣昌生物「维迪西妥单抗」获批治疗乳腺癌肝转移患者

5月9日，国家药监局网站显示，荣昌生物的维迪西妥单抗（商品名：爱地希）获批新适应症，用于治疗存在肝转移的HER2阳性晚期乳腺癌患者。此次批准主要是基于III期RC48-C006研究的积极结果。这是全球首个证实HER2 ADC在HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌患者中取得阳性结果的确证性III期研究。最终分析结果显示，截至2023年12月31日（中位随访17.2个月），根据独立审查委员会（IRC）评估，与拉帕替尼联合卡培他滨相比，维迪西妥单抗显著延长了HER2阳性晚期患者的无进展生存期（PFS），疾病进展或死亡风险降低了44%（PFS：9.9个月 vs 4.9个月，HR=0.56，双侧P=0.0143）。

3. 国内首款长效镇痛新药获批上市

5月9日，国家药监局网站显示，南京清普生物的美洛昔康注射液（QP001）获批上市。这是国内首款长效镇痛新药，单次注射可实现24h持续强效镇痛。据公开资料，QP001注射液由清普自主知识产权的难溶药物增溶技术平台（SimSolTM）开发，是旗下非阿片类镇痛新药管线的首款产品。目前，该产品也已在美国申报上市，可用于治疗各类急性疼痛，尤其适用于术后疼痛。相比现有同类药物，QP001在镇痛强度、安全性和镇痛维持时间上均有显著优势。

4. 强生「古塞奇尤单抗」在华获批治疗溃疡性结肠炎

5月9日，强生宣布特诺雅达（古塞奇尤单抗注射液（静脉输注））和特诺雅（古塞奇尤单抗注射液）在华获批用于治疗对传统治疗或生物制剂应答不充分、失应答或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。这是中国首个用于治疗UC的IL-23抑制剂。此次UC适应症批准是基于关键的IIb/III期QUASAR研究的数据。结果显示，与安慰剂相比，接受古塞奇尤单抗治疗的患者早在第1周就显现出显著的症状改善，且该改善效果在12周内持续增强。接受古塞奇尤单抗200mg皮下注射每4周1次维持治疗的患者中，有50%在第44周达到了主要终点临床缓解，相比之下，接受安慰剂治疗的患者中仅有19%达到了临床缓解（p<0.001）。

5. 赛诺菲「卡普赛珠单抗」申报上市

5月8日，CDE网站显示，赛诺菲的卡普赛珠单抗（Caplacizumab，英文商品名：Cablivi）申报上市。根据此前的优先审评进度，此次申报的适应症应为与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）（也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP））的成人和12岁及以上体重至少40kg的青少年患者。卡普赛珠单抗是纳米抗体龙头企业Ablynx开发的一款靶向血管性血友病因子（vWF）的二价单域抗体，2018年1月，赛诺菲以39亿欧元（约46亿美元）的总交易额收购Ablynx，获得包括卡普赛珠单抗在内的多款抗体药物。同年8月，卡普赛珠单抗首次在欧盟获批上市，用于结合血浆置换和免疫抑制疗法治疗aTTP成人患者。

6. 和誉医药「匹米替尼」拟纳入优先审评

5月9日，和誉医药CSF-1R抑制剂匹米替尼（ABSK021）拟纳入优先审评，用于需要系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。匹米替尼为一款同类最佳的高选择性CSF-1R抑制剂。全球关键三期临床显示，根据独立盲审委员会评估部分1的ORR为54%，优于同类产品（非头对头）。和誉医药今年将递交中国、美国的TGCT上市申请，同时还在探索cGvHD、PDAC等更多适应症。

7. 阿斯利康PD-L1单抗一项III期研究成功

5月9日，阿斯利康宣布Imfinzi（度伐利尤单抗）联合标准治疗（SOC）治疗高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的III期POTOMAC研究取得了积极的高水平结果。该研究是一项随机、开放标签、多中心、全球性临床试验（n=1018），评估了Imfinzi联合卡介苗（BCG）治疗接受过经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）但未接受过BCG治疗的高危NMIBC患者的疗效和安全性。结果显示，治疗一年后，与BCG（诱导治疗和维持治疗）组相比，度伐利尤单抗+BCG（诱导治疗和维持治疗）组患者的无疾病生存期（DFS）显著延长且具有临床意义。该研究尚未到达评估总生存期（OS）的节点，不过描述性分析表明患者的生存期没有受到损害。

8. GSK口服小分子靶向药物III期临床成功

当地时间 5 月 8 日，GSK 宣布其 III 期临床试验 GLISTEN 取得了积极结果，Linerixibat可显著改善原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 中的胆汁淤积性瘙痒（持续性瘙痒）。GLISTEN 是一项双盲、随机、安慰剂对照的 III 期临床试验（NCT04950127），旨在评估回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）靶向抑制剂 Linerixibat 治疗 PBC 患者胆汁淤积性瘙痒的疗效和安全性。主要终点是使用数值评定量表 (NRS) 计算 24 周内每月瘙痒评分相对于基线的变化。完整数据已在 2025 年欧洲肝病学会年会（EASL）中公布。该试验达到主要终点，在 24 周治疗期间，接受 Linerixibat 治疗的患者（n=119）较安慰剂组（n=119）瘙痒症状显著改善。以 0-10 数值评定量表评估最严重瘙痒程度为衡量标准，两组之间的最小二乘均值差为 -0.72，说明 Linerixibat 具备治疗 PBC 患者持续性瘙痒的潜力。

行业资讯

1. 13.45亿美元！齐鲁引进明慧医药B7-H3 ADC

5月9日，明慧医药宣布已与齐鲁制药达成一项独家许可与合作协议，旨在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）开发、生产和商业化其B7-H3 ADC（MHB088C），该药刚刚进入临床三期。根据协议，齐鲁制药将获得MHB088C在上述区域的独家权利，明慧医药则有望获得总额高达13.45亿元人民币的付款，其中包括2.8亿元的首付款和近期里程碑付款，以及10.65亿元人民币的开发、监管和销售里程碑付款，以及高达两位数的净产品销售分成。明慧医药将保留大中华区外的MHB088C全球权利，并继续推进这些地区的开发工作。