2025年5月1全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 强生重磅肌无力疗法获FDA批准上市

当地时间4月30日，强生公司（Johnson & Johnson）宣布，美国FDA已批准其抗体疗法Imaavy（nipocalimab）上市，用于治疗抗AChR、抗MuSK抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人与12岁以上儿童患者。根据新闻稿，该疗法是获批用于治疗该类患者群体的首款新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂。此外，根据此前的新闻稿，该疗法也是在抗体阳性gMG患者中，与标准治疗（SOC）联合使用时，在改善患者日常生活活动（MG-ADL）评分方面上显著优于安慰剂的首个FcRn阻断剂。此前公布的3期研究数据显示，从基线开始，nipocalimab可使总IgG的中位水平降低最多达75%。此外，研究还观察到常见的致病性IgG（如抗AChR抗体和抗MuSK抗体）水平在24周内显著下降。

2. 诺华重磅核药第二项新适应症在国内拟纳入优先审评

4 月 29 日，CDE 官网显示，诺华的镥 [177Lu] 特昔维匹肽注射液新适应症被拟纳入优先审评，用于治疗既往接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。值得一提的是，此前该药用于治疗 PSMA 阳性 mCRPC、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者的新适应症已被 CDE 纳入优先审评。如若此次通过公示，将成为该药物的第 2 次优先审评。

3. 复星医药MEK1/2抑制剂拟纳入突破性治疗品种

4月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，上海复星医药产业发展有限公司申报的FCN-159片拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为儿童朗格汉斯组织细胞增生症（LCH）。公开资料显示，这是复星医药研发的创新型小分子化学药物芦沃美替尼（曾用名：复迈替尼）。该产品此前已经有两项适应症的上市申请先后被CDE受理，并纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。

4. 阿斯利康AKT抑制剂一项前列腺癌III期临床失败

4月29日，阿斯利康公布了一个决定，根据他们的数据审查，AKT抑制剂Truqap联合疗法不太可能在CAPItello-280试验完成时达到无进展生存期 (rPFS) 和总生存期 (OS) 这两个主要终点。尽管该试验中Truqap的安全概况与既往试验一致，但这项试验的失败进一步引发了人们对这款首创AKT抑制剂重磅炸弹潜力的新疑问。Truqap在特定亚型的HR阳性、HER2阴性乳腺癌中获得了首个 AKT抑制剂的FDA批准，在PTEN缺陷的de novo转移性激素敏感性前列腺癌中也报告了显著的rPFS获益。然而，在三阴性乳腺癌的III期试验（结果公布于2024年9月）和转移性去势抵抗性前列腺癌的III期试验（决定停止公布于 2025年4月29日）中，Truqap未能达到主要疗效目标。

5. 罗氏首次公布TIGIT单抗肺癌III期完整失败数据

近日，罗氏在 2025 年 AACR 大会上公布了 Tiragolumab（TIGIT 单抗）联合Tecentriq（阿替利珠单抗）治疗 NSCLC 的 III 期临床 SKYSCRAPER-01 数据。SKYSCRAPER-01 是一项全球性随机双盲 III 期研究，旨在 PD-L1 高表达、未经治疗的局部晚期不可切除或转移性 NSCLC 患者中评估 Tira + Atezo 与 Tecentriq 单药治疗的效果。022 年 5 月，罗氏宣布该试验性联合疗法未能达到 PFS 主要终点；2024 年 11 月 26 日，罗氏最终分析显示，该研究未达到总生存期主要终点。详细数据在本次 2025 年 AACR 大会上公布。中位随访 9.9 个月，经研究者评估，Tira + Atezo 组的中位 PFS 为 7.0 个月，Pbo + Atezo 组为 5.6 个月（HR 0.78；95% CI 0.63, 0.97；p=0.02）。在 OS 数据上，Tira + Atezo 组的中位 OS 为 23.1 个月，Pbo + Atezo 组为 16.9 个月（HR 0.87；95% CI 0.71, 1.08；p=0.22）。

6. 宜联生物全球首创VEGF ADC申报IND

4月30日，宜联生物全球首创VEGF ADC新药YL242的临床试验申请获得NMPA受理。根据AACR年会上的公开信息，YL242采用宜联生物TMALIN技术平台构建，靶向游离VEGF，采用蛋白酶裂解三肽linker，毒素采用拓扑异构酶I抑制剂C24。YL242在血液中高度稳定，在肿瘤微环境中被特异性酶切割释放毒素，作用机制上同时结合了Payload的细胞毒性和VEGF抗体的血管抑制效应。

行业资讯

1. 17亿美元！诺华收购Regulus Therapeutics

4月30日，巴塞尔，诺华公司今天宣布已达成协议以17亿美元收购总部位于圣地亚哥的生物制药上市公司Regulus Therapeutics，该公司专注于开发microRNA疗法。Regulus的主要资产Farabursen是一种潜在的一流下一代寡核苷酸，靶向miR-17，用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）。达成的协议完全符合诺华的治疗领域重点，并利用了诺华在肾脏疾病方面的优势和专业知识。交易包括8亿美元的预付款，以及在实现未来监管里程碑后可能额外支付的9亿美元，总对价将约为17亿美元。该交易已获得两家公司董事会的一致批准。

2. 超10亿美元！礼来达成RNA靶向寡核苷酸药物合作开发协议

4月29日，圣地亚哥，Creyon Bio宣布与礼来达成全球授权和多靶点研究合作，重点是发现、开发和商业化治疗多种疾病的新型RNA靶向寡核苷酸（oligo）药物。作为合作的一部分，Creyon将利用其业界首个人工智能驱动的Oligo工程引擎，在核酸药物开发以前无法实现的时间尺度上，为礼来公司提名的靶点设计和优化新药候选物。根据协议条款，Creyon将获得1300万美元的预付款，其中包括现金和购买Creyon股权，如果实现某些里程碑，Creyons也有资格获得超过10亿美元的开发和商业化付款。礼来公司被授予独家许可，可以领导每个靶点的候选管线，如果礼来公司决定在达到某些里程碑后继续前进，那么它将负责进一步的研究、开发和商业化。

3. 百济神州「泽布替尼」专利侵权案胜诉

4月30日，百济神州宣布，美国专利商标局（USPTO）作出了一项最终书面决定，宣布艾伯维旗下Pharmacyclics LLC在专利授权后复审（PGR）程序中受到百济神州质疑的第11672803号美国专利（'803专利）的全部权利无效。Pharmacyclics可对USPTO的最终书面决定提出上诉。2023年6月15日，Pharmacyclics指控百济神州BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼）侵犯了其BTK抑制剂Imbruvica（伊布替尼）于2023年6月13日授权的一项专利，并在美国特拉华州地方法院提起诉讼，请求法院判决认定百济神州就百悦泽开展的相关活动导致及将导致他人侵犯其专利。2023年6月16日，百济神州做出回应，称将对Pharmacyclics发起的专利侵权指控开展坚决辩护，并于同年11月向USPTO提交了PGR申请，质疑'803专利中某些权利的有效性。