2025年3月1日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 诺华肾病新疗法获欧盟CHMP积极意见，即将获批

3月1日，诺华（Novartis）宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已采纳积极意见，建议批准"first-in-class"口服补体替代通路因子B抑制剂Fabhalta（iptacopan）上市，用于治疗患有C3肾小球病（C3G）的成年患者。新闻稿指出，如果获得批准，Fabhalta将成为首款针对C3G的获批疗法。CHMP的积极意见基于3期临床试验APPEAR-C3G的数据。研究显示，接受Fabhalta及支持性治疗的患者在6个月内与安慰剂组相比，蛋白尿水平下降35.1%，差异统计学显著且具有临床意义。此外在一项长期扩展研究中，Fabhalta治疗超过3年后，最初的蛋白尿下降得以维持，同时估算肾小球滤过率（eGFR）也保持稳定。

2. 欧盟批准基孔肯雅热重组疫苗

3月1日，Bavarian Nordic今日宣布，欧盟委员会已批准Vimkunya（基孔肯雅热重组疫苗），用于建立主动免疫，以预防12岁及以上人群感染基孔肯雅热病毒（CHIKV）所致的疾病。根据新闻稿，该疫苗是首个在欧洲获批适用于12岁及以上人群的基孔肯雅热疫苗。值得一提的是，Vimkunya在本月获美国FDA批准，且Bavarian Nordic最近还向英国药品和健康产品管理局（MHRA）提交了上市许可申请（MAA），预计该疫苗有望于2025年上半年在英国获得批准。基孔肯雅热是由CHIKV引起的蚊媒病毒性疾病，虽然死亡率低，但发病率高；近50%的基孔肯雅热患者有使人衰弱的长期症状，且可能随年龄增长而加重。

3. 苏庇医药抗体疗法获FDA优先审评资格

2月28日，Sobi公司宣布，美国FDA已接受为Gamifant（emapalumab）递交的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗斯蒂尔病（Still's disease）成人和儿童患者中的噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）/巨噬细胞活化综合征（MAS），这些患者对糖皮质激素应答不足、不耐受或为出现MAS复发。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计在2025年6月27日之前完成审评。Gamifant是一种单克隆抗体，能够结合并中和干扰素γ（IFN-γ），本次申请基于两项研究EMERALD和NI-0501-06的合并数据分析，共纳入39例患者。53%的患者在第8周达到完全缓解，85%的患者在研究期间曾达到完全缓解。治疗2周后，患者平均每周糖皮质激素使用剂量减少了70.1%。

4. 神州细胞抗PD-1单抗联合疗法获批，一线治疗肝癌

2月28日，NMPA官网公示，神州细胞控股子公司神州细胞工程递交的菲诺利单抗注射液（SCT-I10A）与贝伐珠单抗注射液（SCT510）联合疗法的上市许可申请已获得批准。根据神州细胞此前发布的新闻稿，该药本次获批的适应症为：适用于既往未接受过系统治疗的不可切除或转移性肝细胞癌患者。菲诺利单抗为神州细胞自主研发的重组人源化抗PD-1 IgG4型单克隆抗体注射液，首个适应症头颈部鳞状细胞癌已经于2025年2月获NMPA批准上市。

5. 诺华启动瑞米布替尼 vs 奥瑞利珠单抗III期研究

2月26日，全球临床试验收录网站clinicaltrials显示，诺华启动了BTK抑制剂Remibrutinib（瑞米布替尼）的非劣效III期研究。Remibrutinib是诺华开发的一款新型、高选择性、口服、共价不可逆BTK抑制剂，本次研究是一项多中心、随机、开放标签、非劣效性临床试验（n=360），旨在评估复发性多发性硬化症（RMS）患者从奥瑞利珠单抗转换至Remibrutinib或坚持接受奥瑞利珠单抗治疗的疗效和安全性。研究的主要终点是第24个月时患者出现新发T2病灶或T2病灶扩大的年化发生率。

6. 国产BCMA CAR-T在自免疾病中取得显著疗效

2 月 28 日，普瑞金生物宣布，其自主研发的靶向 BCMA CAR-T 细胞治疗药物在开展的针对狼疮肾炎的 IIT 临床试验中取得积极结果。该临床试验目前已完成了 6 例患者的入组，以及全部的 6 个月随访， 所有入组患者的病情均为狼疮肾炎 Ⅳ型 或Ⅳ + V 型。数据显示，在接受 BCMA CAR-T 细胞治疗后，全部患者在回输 CAR-T 细胞后 3 个月内实现了疾病相关抗体的完全转阴，以及临床症状的完全缓解或部分缓解。更为重要的是，这种缓解状态持续至 6 个月，且在 BCMA CAR-T 治疗后，患者不再需要使用任何其他狼疮肾炎治疗药物。

行业资讯

1. 近13亿美元！礼来达成分子胶合作

2月28日，Magnet Biomedicine宣布与礼来（Eli Lillyand Company）达成合作与许可协议，两家公司将在肿瘤学领域共同发现、开发并商业化分子胶疗法。此次合作将通过Magnet的TrueGlue发现平台，识别能够诱导蛋白质接近和协同作用的分子胶，以靶向在多种医疗需求尚未满足疾病中的"难以成药"靶点。根据协议条款，Magnet将获得最高达4000万美元的预付款、近期付款等款项。同时，在实现特定的开发、监管和商业里程碑后，Magnet有望额外获得总额超过12.5亿美元的里程碑款项。

2. 赛生药业引进卫材一款小分子抗癌新药

2月28日，赛生药业宣布，已就成纤维细胞生长因子受体（FGFR）选择性酪氨酸激酶抑制剂tasurgratinib （研发代码：E7090）与卫材（Eisai）达成授权许可协议。Tasurgratinib是一种口服新型酪氨酸激酶抑制剂，对FGFR1、FGFR2和FGFR3表现出选择性抑制活性。根据协议条款，赛生药业将负责tasurgratinib在中国的产品开发和商业化。赛生药业将向卫材支付预付款，根据开发进展、监管批准支付里程碑款项，并在产品上市后根据销售额支付销售里程碑款项以及一定比例的特许权使用费。