针对RET基因的靶向药物——普拉替尼

关于RET基因

Proto-Oncogene Tyrosine-Protein Kinasereceptor Ret，即 RET基因，是我们每个人都会携带的原癌基因。

RET基因改变和野生型基因过度表达(RET基因扩增)会驱动肿瘤形成。其中RET基因改变包括RET融合和点突变。

肿瘤的形成主要与RET基因融合相关。已在多种类型的肿瘤中发现RET基因融合，其中包括甲状腺乳头状癌、肺部恶性肿瘤、胸膜间皮瘤、结直肠癌和胰腺癌等。

RET基因融合在肺部肿瘤上表现出一定的特性，常见于部分年轻、非吸烟的肺腺癌患者中。相比肺部恶性肿瘤常见的EGFR突变，肺恶性肿瘤中RET融合突变的比例只有1%~2%，虽然比例不高，精准治疗时代下，明确基因改变尤为重要，也为合适的治疗方式提供依据。

针对RET基因的靶向药物

在2020年，随着普拉替尼被美国FDA批准用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者以及RET突变或融合的甲状腺髓样癌和其它类型的甲状腺癌患者。

普拉替尼获批的适应症

1、用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗。

2、既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。

3、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者。

4、需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

注：普拉替尼获批的适应症同样并不针对RET扩增！

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