【药闻速递2023.5.22】罗沙司他一项中国III期研究成功；可重复给药！FDA批准首个外用基因疗法

药闻速递

国内药闻

FibroGen宣布，「罗沙司他（Roxadustat）」在中国进行的III期临床研究（治疗贫血）取得积极数据，对于正在接受化疗的非髓系恶性肿瘤受试者，在主要终点（第9-13周平均Hb水平较基线的平均变化）方面，与重组人促红素α相比，这款HIF-PH抑制剂表现出非劣效性。

Axsome等药企共同启动「索安非托片」的3期临床研究，针对适应症为阻塞性睡眠呼吸暂停综合征（OSA）患者的日间过度嗜（EDS）。这款创新双效多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂，已在美国获批用于治疗与发作性睡病或OSA相关的白天过度嗜睡。

康宁杰瑞发布公告称，由于总生存期（OS）暂未达到统计学显著性差异，PD-L1/CTLA-4双抗「KN046」一线联合治疗鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的研究未能完成揭盲。独立数据监察委员会建议进一步收集后续的OS数据直至最终OS分析。

由威斯克生物/川大华西医院研发的「重组双价新冠病毒蛋白疫苗（Sf9细胞）」、「重组三价新冠病毒三聚体蛋白疫苗（Sf9细胞）」获批临床，拟用于新冠病毒变异株的感染预防。全球范围内，这两款疫苗是率先进入临床试验的针对XBB、BA.5和Delta变异株的新冠疫苗。

原启生物科技申报的「靶向GPRC5D嵌合抗原受体自体T细胞注射液」临床试验申请（IND）已经获得受理。这是国内首款申报临床的GPRC5D CAR-T细胞治疗产品，也是原启生物第二款申报临床的CAR-T细胞治疗产品。

国际药闻

Krystal Biotech宣布，「Vyjuvek（为皮肤细胞提供两个COL7A1基因的正常拷贝，生成功能性VII型胶原蛋白）」获得FDA批准上市，用于治疗6个月大及以上年龄的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。它是首个FDA批准且可重复给药的的外用基因疗法，也是为DEB患者带来首款获批疗法。

艾伯维/Genmab宣布，FDA批准其「epcoritamab-bysp」上市，用于治疗复发难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）。这是FDA批准的首款应用于DLBCL领域的双抗产品，同时也是FDA批准的第2款CD3/CD20双抗。

艾伯维宣布，美国FDA已批准「Rinvoq（乌帕替尼）」新适应症，用于对TNF阻断剂反应不足或不耐受的中度至重度活动性克罗恩病（CD）成人患者的治疗。此前，这款JAK1抑制剂已在欧盟获批该适应症，成为全球首款获批治疗中重度CD的口服产品。

外媒报道，FDA就Intercept Pharmaceuticals「奥贝胆酸（FXR激动剂）」召开胃肠药物咨询委员会。专家们认为（反对 VS 支持 VS 弃权：12 VS 2 VS 2），25mg剂量对于肝纤维化2~3级非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的风险大于益处。针对是否能以加速批准的审评方式批准其上市时，专家小组以15:1的投票结果表示反对。

武田宣布，美国FDA已经接受其「TAK-755」的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，用于治疗ADAMTS13酶缺失导致的先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。如果获批，该产品有望成为首款治疗cTTP的重组ADAMTS13酶替代疗法。

礼来发表“FIC”PD-1激动剂「Peresolimab」治疗中重度活动性类风湿关节炎的II期数据，第12周时，700mg剂量组（每4周静脉注射1次）的DAS28-CRP评分较基线变化值，显著高于安慰剂组（P<0.001），但是ACR50/70指标未展现出类似益处。

Moderna报告其「mRNA-3927（编码PCCA和PCCB亚基蛋白以恢复肝脏中功能性PCC酶活性）」治疗丙酸血症的1/2期中期数据（这是mRNA疗法作为细胞内蛋白质替代疗法的首次临床试验结果），产品展现初步疗效，且未观察到剂量限制毒性或因药物相关治疗伴发不良反应（TEAEs）。

Kymera Therapeutics公布其在研IRAK4降解剂「KT-474（SAR444656）」的I期积极数据，在化脓性汗腺炎（HS）和特应性皮炎（AD）患者中，该产品具有与健康志愿者相似的安全性、PK和PD。在血液和皮肤中，实现与IRAK4降解相关的全身抗炎作用。