FDA授予FORE8394孤儿药指定，治疗CNS恶性肿瘤

2023年03月21日讯 / 香港迈极康hkmagicure / --FORE Biotherapeutics公司3月20日宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予口服小分子抑制剂FORE8394孤儿药称号(ODD)，用于治疗原发性脑和中枢神经系统(CNS)恶性肿瘤。这是FORE Bio和FORE8394项目获得的第一个孤儿药认定。

FORE8394是一种研究性、新型、小分子、下一代、可口服的突变BRAF选择性抑制剂，正在FORTE中进行评估，FORTE是一项全球2期临床研究，对象是患有晚期不可切除实体瘤或原发性CNS肿瘤的成人和儿童参与者，这些实体瘤或原发性CNS肿瘤具有BRAF改变（NCT05503797）。

Fore Biotherapeutics的首席医疗官Stacie Shepherd博士说：“获得孤儿药指定是另一项重要的监管成就，加强了FDA对FORE8394改善BRAF改变脑肿瘤患者临床结果的潜力的认识。”“这一指定将帮助我们继续加快新型BRAF抑制剂的开发，我们期待与支持FORTE的全球研究人员社区密切合作，并为有需要的患者推进FORE8394的开发。”

关于FORE8394

FORE8394旨在针对广泛的BRAF突变，同时保留野生型RAF。临床前研究和临床试验表明，其独特的作用机制不仅可以有效抑制第一代RAF抑制剂靶向的组成型活性BRAFV600单体，还可以破坏组成型活性二聚体BRAF 2类突变体、融合体、剪接变异体等。

与第一代RAF抑制剂不同，FORE8394不会诱导RAF/MEK/ERK通路的反常激活。因此，作为“悖论破坏者”，FORE8394可以治疗对当前RAF抑制剂的获得性耐药性，更普遍地说，比第一代RAF抑制剂具有更高的安全性和更持久的疗效。

FORE Bio公司此前公布了正在进行的1/2a期临床试验的中期数据，该试验评估FORE8394在具有激活BRAF改变的晚期实体瘤和CNS肿瘤中的作用，为BRAF突变（V600+）癌症患者提供持久抗肿瘤活性的证据。

研究结果显示，在未使用过MAPK抑制剂的BRAF V600+人群中确认的单药ORR为43%，中位反应持续时间为17.8个月；

71%的患者的临床获益超过24周。此外，在包括高级别和低级别胶质瘤在内的原发性中枢神经系统肿瘤中也观察到了FORE8394的疗效。

安全性方面，FORE8394具有良好的耐受性，任何不良事件都是短暂且可控的。

这些数据于2022年9月在欧洲肿瘤内科学会大会(ESMO)上公布。2022年9月30日，FORE8394获得了FDA的快速通道授权。

1/2a期临床试验的成熟数据预计将于2023年年中公布。

图片来源：（已获授权）香港迈极康医疗中心

参考资料：FORE Biotherapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for FORE8394 for the Treatment of Primary Brain and CNS Malignancies

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