《专门规定》给企业带来什么红利

【原创】编辑：杨红桃

《中药注册管理专门规定》（以下简称《专门规定》）即将在2023年7月1日施行，对于中药制药企业而言，最关心的事情无疑是政策会给企业发展带来什么样的红利。世界中医药学会联合会真实世界研究专业委员会副会长李林凭借多年对行业及行业政策制定的研究经验表示，《专门规定》对企业红利主要集中在缩短新药研发周期，达到降费提速的目的。

真实世界研究有助缩短周期

据了解，美国《21世纪治愈法案》中要求FDA制定指导方针，明确监管机构在哪些情况下可以采用真实世界证据进行决策，其中包括对已上市药物的新适应症或扩大适应症的决策。

李林副会长说：“就真实世界研究最终目的是否是降费提速咨询了一位FDA官员，也非常认同。在过去的应用中，RCT证据常用来支持创新药物的批准，而真实世界证据主要用于新药上市后的监测。为了加速获得新疗法，美国食品药品管理局（FDA）一改传统批准模式，允许使用真实世界证据代替临床试验证据来支持药物的批准。随后，真实世界研究成为制药巨头拓展的重要方向。”

我国药监部门于2020年1月发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，指出真实世界研究可以为新药注册上市提供有效性和安全性的证据。根据相关政策的制定与实施，真实世界研究必将助力我国创新药的研发与审评，促使我国真实世界研究逐步与国际接轨。

近年来，我国启动了真实世界数据研究用于创新药械评价与监管的探索与实践，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区为我国首个开展真实世界数据试点的地区。2021年3月，国家药监局批准美国Blueprint Medicines Corporation申报的创新药普拉替尼胶囊上市，这也是我国首个使用境内真实世界数据辅助临床评价获得批准的进口药品。

李林副会长说：“不论是美国的<21世纪治愈法案>，还是我们的<专门规定>”主要以患者出发，加速审批尽快用上安全有疗效的创新药。这也是为什么在规定里反复提全过程审评审批加速。目的也是希望能够通过符合中药规律新的监管措施来提升审评审批速度，降低研发费用，极具新的动能。”

惊愕：节约研发费达80%左右

一家中药制药企业人士给算了一笔账：假设研发一种脾胃病用药，观察周期是15天，在这期间做RCT时1例花费大约在3.5万到4万元。并且在RCT临床要求下，至少要做二期和三期。假如二期是200例，加上20%脱落率大约需要做到240例左右。假如三期是400例，加上脱落率大约需要480例。照这样计算就要做720例。如果1例是3.5万元，需要支出2520万元。如果1例是4万元，需要支出2880万元。

据了解，临床费用大概占到药品研发费用的70%左右，如果按照70%来计算，按照现有审评机制差不多需要4114万元。

李林副会长说：“如果说我们用真实世界研究方法去做这三类的中药新药（古代经典名方中药复方制剂），可能就用不了这么多钱。现在也有案例，例如2022年12月，国家药监局公布首个按古代经典名方目录管理的中药复方制剂（即中药3.1类新药）苓桂术甘颗粒通过技术审评，获批上市。在公报里提到这个研发费用是920万元，这是按照3.1类审批下来的，可能因为没有临床试验所以是920万元。”

据了解，在苓桂术甘颗粒通过技术审评获批上市之前，2021年3月2日，国家药品监督管理局批准清肺排毒颗粒、化湿败毒颗粒、宣肺败毒颗粒上市。也是中药注册分类改革后首次按照《中药注册分类及申报资料要求》（2020年第68号）“3.2类 其他来源于古代经典名方的中药复方制剂”审评审批的品种。

“从2020年抗疫以来，到2021年3月获批上市，仅仅用了一年多一点时间。”李林副会长说，“从这四个方变药的过程，我们可以感觉到<专门规定>从今年7月1日施行以后，会大大的缩短企业新药研发的周期，减少企业新药研发的费用投入，这便是带给企业的红利。”（本文来源于世界中医药学会联合会真实世界研究专业委员会副会长李林 2023年2月13日分享内容。资料收集：刘健）