这款RET抑制剂效果不俗

作为国内第一个获批的RET突变类肿瘤靶向药，普拉替尼由Blueprint Medicines开发，基石药业获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权，于2021年3月23日获批在我国上市。时至今日，已经将近2年了，它的临床疗效到底如何呢？另外，该种药物的价格几何，普通人是否用得起，也成为患者关注的焦点。

普拉替尼是高选择性RET抑制剂，用于治疗局部晚期或转移的转染重排（RET）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、需接受全身性治疗的晚期或转移的RET突变甲状腺髓样癌（MTC）以及需要接受全身性治疗且经放射性碘治疗无效（如适用放射性碘治疗）的晚期或转移的RET融合阳性甲状腺癌成人患者。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者占1%-2%，常见于不吸烟的年轻人群。

对于该种药物的疗效，近日，同济大学附属上海市肺科医院周彩存教授在丁香园联合中国抗癌协会共同举办的「2022 年肿瘤时间年度盘点」中表示，今年普拉替尼用 ARROW 中国队列数据更新，对在基线时有可测量病灶的患者经 BICR 评估，普拉替尼在初治的中国 RET 融合阳性 NSCLC 患者（n = 30）中 ORR 达到 80.0%，DCR 达到 86.7%。普拉替尼用于中国 RET 融合晚期非小细胞肺癌患者的有效性和安全性得到进一步验证。

何女士53岁，在2021年4月中旬，她出现了呼吸急促，不舒服，喘不上气来的症状。当天晚上被亲戚送到医院后，确诊肺癌。“我主要是失眠，腿没有力气，发麻、血压高。那个时候，我心里很纠结，很压抑。”何女士回忆起自己当时的状态。

当时，普拉替尼在国内刚刚获批上市，何女士很幸运地用上了该种药物，每过一两个月，她就会去复查一遍，各项指标都很不错。

普拉替尼凭借治疗晚期RET突变肺癌不俗的效果，为越来越多的肺癌RET患者带来了福音，但是药物价格如何，普通人是否用得起，也是患者关注的主要问题。

据调查报告显示，超过九成的RET患者表示，总的治疗费用给家庭带来了中度及以上的经济负担。经医保报销后，RET患者的自费支出平均数在22万元左右，多次复发的RET患者，平均自费费用甚至达到了60万元。

在沉重的经济负担下，RET患者最大的呼声是希望能有更多的“药品折扣”。这些呼声，在一定程度上将会促使更多药物进入医保，也会使各地的城市惠民保等商业保险尽快落地，并尽快纳入像普拉替尼这类癌症特效药，以缓解RET患者的经济负担。

据媒体报道，已经有100多个城市的惠民保将普拉替尼这类特效药纳入报销目录之中，另外目前PAP的政策有四个阶段：买一赠一、买四赠六、买二赠十、买二赠直到进展。并且大部分城市都支持带病投保。这在一定程度上大大减轻了RET患者的经济负担。

此外，各位患者及家属朋友可以多留意慈善赠药的渠道，普拉替尼用药患者已经可以通过申请慈善赠药来减轻经济负担。

“后来就有赠药这些政策出来之后，确实是缓解了一些压力。所以说这个药我们会一直用下去。感恩医生，感谢普拉替尼，给我一个全新的生命，有好心态面对这个病魔。跟病魔打仗。大家加油，这不可怕。”何女士对自己战胜病魔很有信心。

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