FDA授予Vebreltinib（APL-101）孤儿药指定

Apollomics Inc.2022年11月15日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予vebreltinib（APL-101）孤儿药指定用于治疗MET基因组肿瘤畸变的非小细胞肺癌（NSCLC）。FDA于8月授予了孤儿药称号。

“虽然NSCLC是最常见的肺癌类型，但一部分患者的肿瘤中存在MET基因组失调，使其对治疗的抵抗力更强，从而出现了未满足的医疗需求。”Apollomics联合创始人兼董事长兼首席执行官Guo-Liang Yu博士表示“我们很高兴获得了vebreltinib的孤儿药资格，因为患者需要新的和更好的治疗选择。通过基因组检测，我们可以确定从像vebreltinib这样的靶向治疗中获益最大的患者。孤儿药资格认定为vebreltinib项目带来了显著的发展益处，最显著的是获批后的7年市场独占权。”

Apollomics正在进行的全球II期SPARTA研究正在评估vebreltinib在MET基因组失调的NSCLC和其他实体瘤患者中的疗效。

SPARTA的主要目的是根据实体瘤疗效评价标准(RECIST)或肿瘤类型的相关评价标准，通过总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)评估疗效。次要目的包括不良事件的发生率和严重程度以及其他疗效指标，包括至疾病进展时间、无进展生存期和总生存期。

c-MET酪氨酸激酶受体的失调与恶性肿瘤的发展有关，可通过多种机制引起，包括基因融合和扩增、受体和/或其配体肝细胞生长因子(HGF)的过度表达以及活化突变的获得。一类激活突变导致外显子14由于MET mRNA的异常剪接而被跳过。约3-4%的NSCLC发生MET外显子14跳跃，已证实是一种致癌驱动因素。MET扩增是另一种潜在的致癌驱动因子，在约3%的新诊断NSCLC患者以及接受靶向TKI治疗（如EGFR抑制剂）的一些NSCLC患者中发生，这些患者对治疗耐药。

关于vebreltinib(APL-101)

Vebreltinib是一种靶向c-MET的新型小分子激酶抑制剂。它是一种1b类高选择性c-MET抑制剂。Vebreltinib已在多种临床前c-MET失调的人胃癌、肝癌、胰腺癌和肺癌异种移植动物模型和人源性异种移植模型(PDX)中表现出较强的肿瘤抑制作用。

在1期临床试验中，在携带导致MET外显子14跳跃的突变的NSCLC受试者和携带MET融合和/或外显子14跳跃且有脑渗透证据的继发性多形性胶质母细胞瘤(sGBM)患者中，vebreltinib(PLB1001)表现出普遍耐受良好的安全性特征，初步证据表明具有临床活性。

关于非小细胞肺癌(NSCLC)

肺癌是一种恶性癌细胞在肺组织中形成的疾病。2017年，美国估计有55.8万肺癌和支气管癌患者，2020年新发病例估计超过22.8万。肺癌也是致死率更高的癌症之一，相对5年生存率在20%左右。NSCLC是最常见的肺癌类型，约80%-85%的肺癌属于这一类。

图片来源： （已获授权）香港迈极康医疗

资料来源：Apollomics Inc. Receives FDA Orphan Drug Designation for Vebreltinib (APL-101) for Treatment of Non-Small Cell Lung Cancer with MET Genomic Tumor Aberrations

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