Zynteglo(betibeglogene autotemcel)上市,这是第一个基于细胞的基因疗法,用于治疗需要定期输血的β地中海贫血的成人和儿童患者。
当地时间2022年8月17日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了由bluebird bio公司开发的基因疗法Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel)上市,这是第一个基于细胞的基因疗法,用于治疗需要定期输血的β地中海贫血的成人和儿童患者。
β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码β珠蛋白的基因发生突变,患者体内的血红蛋白水平显著下降,甚至缺失。为了生存,患者不得不终身接受输血治疗。虽然输血可以暂时缓解与严重贫血相关的症状,包括疲劳、虚弱和呼吸急促,但它们并不能从根本上治疗疾病,并可能产生因为铁过载和多器官损伤导致的严重并发症。
Zynteglo已于2019年6月率先在欧盟获批上市。FDA此前授予其孤儿药资格、突破性疗法资格和优先审评认定。
Zynteglo的安全性和有效性是在两项多中心临床研究中确定的,其中包括需要定期输血的β-地中海贫血成人和儿童患者。有效性是基于实现输血独立性建立的,当患者在至少12个月内无需任何红细胞输血的情况下维持预定的血红蛋白水平时,就可以实现这一点。在接受Zynteglo的41名患者中,89%的患者实现了输血独立。最新随访结果显示,这一疗效表现出良好的持久性。
Buebird bio首席执行官Andrew Obenshain说“FDA对Zynteglo的批准为β-地中海贫血患者提供了免于繁重的常规红细胞输血和铁螯合剂治疗的可能性,并为他们的日常生活开启了新的可能性。经过十多年的研究和临床开发,以及临床医生、患者及其家属的坚持不懈,Zynteglo的获批标志着基因治疗领域的一个分水岭。作为首个在美国获批用于治疗β地中海贫血患者的离体慢病毒载体基因疗法,我们正在迎来一个新时代,在这个时代,基因疗法有可能改变现有的治疗模式,以治疗目前带来终生护理负担的疾病。”
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