中科院胡新德博士做客π学院直播间

2022
05/31

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生物世界
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基因治疗可能为中枢神经系统单基因和特发性疾病提供靶向性的长期解决方案。

基因治疗是目前最火热的研究领域之一,随着分子生物学技术的不断发展,基因治疗在神经科学基础研究中日益展现出广阔的应用前景。

影响中枢神经系统的疾病对患者的生活质量和身心健康造成严重影响,然而目前使用的传统药物疗效不持久,并且存在较高的脱靶风险,相比之下,基因治疗可能为中枢神经系统单基因和特发性疾病提供靶向性的长期解决方案。成功的基因治疗需要使治疗性转基因在靶细胞中有效表达,并且要尽量减少副作用,因此运载工具的效率和靶向性极为关键。  

小病毒·大应用

AAV病毒载体凭借其高效转基因转导的能力、高度可工程化的细胞靶向性、低毒性和克服物理屏障(包括血脑屏障 )的优势,成为神经科学基础研究中极具应用前景的基因递送工具,为人们带来了众多临床成功案例和令人振奋的前景。

5月31日14:00-15:00,中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心胡新德博士将做客π学院直播间,带来主题为“AAV在神经科学研究中的应用”的线上直播课程。届时胡新德博士将从AAV的基本生物学特性、AAV在神经科学基础研究中的应用以及AAV介导的动物体内基因编辑等方面进行详细介绍和干货分享,欢迎大家一同参与讨论!

关于派真生物

派真生物(PackGene)是一家专注于重组腺相关病毒(rAAV)载体包装的CRO & CTDMO 科技公司, 为细胞与基因治疗(CGT)企业的重组AAV载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批,提供快速、经济、高质量、规模化的一站式 CMC 解决方案。自2014年成立以来,作为 AAV 载体 CRO 服务领域的引领者,派真生物已经为20多个国家的客户提供上万批次的 AAV 定制样品,客户涵括全球顶级跨国制药公司与各类研究机构。在 CTDMO 服务领域,派真生物基于包括 π-Alpha™293 细胞 AAV 高产平台和 π-Omega™ 质粒高产平台在内的五大技术平台,以完整的质量和分析体系,为药企 AAV 与质粒的 GMP 规模化生产需求提供合规服务。

派真生物以“让老百姓用得起基因治疗”为使命,以加速创新基因药上市为己任,致力于成为全球基因药研发生产的长期合作伙伴。派真生物以创新技术作为发展的基础,以先进的载体生产技术以及突破性的载体工具两大方向为双轮驱动,来塑造派真生物在基因治疗领域 CRO、CTDMO 领域的国际品牌。

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领域,技术,提供,基因治疗,神经

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