Balversa(erdafitinib厄达替尼)与膀胱癌

厄达替尼，英文erdafitinib，商品名Balversa，2019年4月12日经美国FDA批准上市，用于治疗有FGFR3或FGFR2基因突变的含铂化疗期间或之后进展的局部晚期或转移性膀胱癌患者，包括接受新辅助或辅助铂化疗12个月内有疾病进展的患者。

厄达替尼Balversa(erdafitinib)的获批是基于一项多中心、开放性单臂试验BLC2001（NCT02365597）数据，该项试验纳入了87名患者。这些患者被诊断为局部晚期或转移性尿路上皮癌，且在先前接受的至少一次化疗中或化疗后出现疾病进展，同时患者具有某些FGFR3基因突变或FGFR2或FGFR3基因融合。患者接受厄达替尼Balversa(erdafitinib)的起始剂量为8mg每日一次，在第14天和第17天之间血磷水平低于5.5mg/dL目标值的患者，剂量增加至9mg每日一次。有41%的患者起始剂量增加至9mg每日一次。一直使用，直到患者疾病进展或出现不能耐受的毒性反应。

治疗的结果是：所有病人客观缓解率ORR（肿瘤缩小30%以上）为32.2%，完全缓解率CR（肿瘤完全消失）为2.3%，部分缓解率PR为29.9%，中位持续缓解时间DOR为5.4个月。

对于不同的基因突变类型，厄达替尼的疗效不一样。对FGFR3点突变的患者，治疗后客观缓解率ORR为40.6%；对FGFR3融合突变的患者，客观缓解率ORR为11.1%；而对FGFR2融合突变的患者，ORR为0%，也就是治疗无效。

了解膀胱癌

膀胱癌会影响位于盆腔内的膀胱。膀胱癌始于膀胱最内层的移行细胞。

癌细胞异常生长和分裂，形成肿瘤，并最终侵入您周围的组织、器官和身体的其他部位。

膀胱癌的类型包括：

非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)是一种未影响膀胱肌肉，也未扩散到膀胱壁内层以外的癌症。

NMIBC也称为浅表性膀胱癌或早期癌症。80%的膀胱癌患者患有NMIBC。

当癌细胞攻击膀胱肌肉以及附近的身体部位（如淋巴结、组织和器官）时，就会诊断出肌肉浸润性膀胱癌(MIBC)。

MIBC是导致转移性尿路上皮癌发生率增加的原因。

也就是说，膀胱癌细胞和症状可能要到很晚才会出现，但膀胱癌的第一个也是最常见的症状是尿液中的血液。

Balversa(erdafitinib厄达替尼)与膀胱癌

厄达替尼Balversa(erdafitinib)是一种口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。Erdafitinib曾经获得FDA授予膀胱癌的突破性疗法认定，该药物的新药申请也获得了优先审评资格。FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任理查德・帕兹德说：“我们正处于一个更加个性化的精准医学时代。Balversa代表了第一个针对FGFR遗传变异的转移性膀胱癌患者的治疗方案”。