FDA将K药的加速批准转为完全批准：用于一线治疗膀胱癌

尿路上皮癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤，早期治疗以手术为主，局部晚期或转移性患者主要接受药物治疗。近几年，主要以PD-1，PD-L1单抗为主的免疫疗法也取得了突破性进展，提高了患者的总生存期。

2021年8月31日，默克公司宣布，在与FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)的会议结束后，FDA将pembrolizumab (Keytruda，帕博利珠单抗)的加速批准转为完全批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，这些患者无法接受基于顺铂的治疗，并且他们的肿瘤PD-L1表达呈阳性。

帕博利珠单抗

默克研究实验室临床研究副总裁Scot Ebbinghaus博士表示:“虽然该治疗领域已经有所发展，但对于新诊断的某些类型的晚期尿路上皮癌患者（无法接受含铂化疗）来说，治疗需求仍未得到满足。我们相信Keytruda将继续为这些没有其他治疗选择的患者带来益处，并且也正在推进该方面的研究来帮助更多患有膀胱癌和其他类型癌症的患者。”

尽管验证性3期KEYNOTE-361试验未达到预期的效果，但是Pembrolizumab用于治疗尿路上皮癌的适应症，最终获得了批准。

2020年6月，报道了验证性3期KEYNOTE-361试验(NCT02853305)的结果，该试验评估了pembrolizumab联合化疗对比单独标准护理化疗用于一线治疗晚期或转移性尿路上皮癌患者的疗效。该研究结果表明，未达到预先设定的总生存期(OS)或无进展生存期(PFS)的双重主要终点。

虽然在最终分析中，接受pembrolizumab联合化疗的患者在总生存期和无进展生存期方面均有所改善，但根据预先设定的统计方案，这些结果均不具有统计学显著性。

在总体人群中，pembrolizumab组的中位无进展生存期(PFS)为8.3个月，而单独化疗组为7.1个月，pembrolizumab使疾病复发或死亡风险降低了22%。同样地，两组患者的中位总生存期（OS）相似，分别为17.0个月和14.3个月。

在PD-L1综合阳性评分至少为10分的患者中，pembrolizumab组的中位OS对比对照组，没有优势，两组分别为16.1个月和15.2个月。

目前，Pembrolizumab已经有30个适应症，也被批准作为新辅助或辅助含铂化疗后或12个月内的尿路上皮癌患者的一线维持治疗（无论PD-L1状态如何）。