FDA批准Biogen阿兹海默症新药引众怒，3名专家组成员辞职！

2021

06/16

医诺维

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事实上，FDA可以不遵循专家委员会的投票结果。

当世界因Biogen的阿兹海默症新药Aduhelm获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市而沸腾时，FDA专家顾问委员会3位专家却“愤”而离职。其中2位专家曾投票反对该药上市，1位专家因过往经历而没有参与到Aduhelm的专家咨询委员会会议中。

2020年11月，在Biogen递交了Aduhelm的新药上市申请后，11位专家中有10位在咨询委员会会议中因Biogen没有提供充分的证据证明该药物能够减缓认知能力下降而投出了反对票，1位专家投了弃权票。尽管专家组以压倒性的反对票否定了该药物，但是几天前FDA仍批准了该疗法。

在得知这一消息后，曾投出反对票的圣路易斯华盛顿大学神经学家Joel Perlmutter当天便提出辞职，他表示辞职是“由于 FDA 的这项裁决，没有与我们的顾问 委员会 进一步讨论 。 ”

另一位投了反对票并辞职的专家组成员Aaron Kesselheim自2015年以来便一直在 FDA 神经系统治疗咨询委员会任职。在写给 FDA 代理专员Janet Woodcock的一封信中，他提出批准Biogen的Aduhelm“可能是美国近期历史上做出的最糟糕的药物批准决定”。

事实上，FDA可以不遵循专家委员会的投票结果，但是从此前的批准来看，这种情况往往出现在专家组投票相近的时候。而对于Biogen的Aduhelm，专家组几乎全部持反对票。

另一个矛盾的地方在于，FDA神经科学办公室主任Billy Dunn曾在咨询委员会会议上明确表示“不考虑淀粉样蛋白作为疗效的替代物”，但是在此次批准中，FDA却是根据淀粉样蛋白水平作为替代终点通过了Aduhelm的上市许可。

对于这种变化，Billy Dunn解释说：“我们意识到，公众对Aduhelm非常看好，并且有不同的证据支持阿杜单抗的进一步应用。在加速批准该药物之前，FDA充分考虑了内部和外部的意见。”

然而，在专家组的专家看来，FDA做出的这一加速批准决定无疑是危险的。

专家委员会成员之一、布里格姆与妇科医院监管、治疗学和法律项目主任Aaron Kesselheim表示，这一决定不仅为老年痴呆症治疗药需要展示什么样的证据才能获批树立了“危险的先例”，而且可能开启了先河，表明“当一家公司的主要临床终点没有达到FDA批准所需的水平时，该公司可以在最后一刻寻求（加速批准）”。

毋庸置疑，Aduhelm的获批让科研人员再次燃起了向阿兹海默症进军的信心，但究竟该如何评价FDA的这一加速批准决定，仍然值得我们思索。

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