治疗SMA联盟医院都有谁|魏子柠

导   读:

最近，湖南一个刚满周岁的小孩，得了脊髓性肌肉萎缩症，这种病的英文名字简称SMA。医院向患者家属推荐了治疗这病的特效药——诺西那生钠注射液，可价格竟然高达70万。而同样是这种药，在澳大利亚患者只需41澳元就可以买到，也就是200多元人民币。

这个事瞬间就上了热搜，恶评如潮，闻者无不愤怒！骂医院心太黑的有，骂有关部门不作为的有，引发了天大的网络争议。

可这背后到底是怎么回事呢？其实远不象一些人想象的那么简单。要想弄明白这个事要从四个关键点说起。

第一个关键点是，SMA到底是一种什么病？

其实，SMA是一种遗传性神经肌肉疾病，是全球数千种罕见疾病中的一种。根据患者发病年龄、临床症状等，可以分为4种类型。1型就是在出生6个月之内发病的，比例占到45%左右。2型就是在出生6～18个月内发病的，比例占到35%左右。3型就是在出生18个月以后发病，比例占到20%左右。4型就是成人型，比例占到5%左右。

这四种类型的临床症状各有不同，但共同的特征就是肌无力。新生儿发病率大约为万分之一，目前我国大约有3万人患有这种疾病，其中80%的为1型和2型。

第二个关键点是，诺西那生钠注射液又是一种什么药呢？

诺西那生钠注射液，是由总部设在美国的Biogen (渤健)公司研发的，专门治疗SMA的药物。2016年12月在美国上市，是全球首个治疗SMA的靶向药物。诺西那生钠注射液，目前已在全球50个国家和地区获批上市，其中40多个国家纳入了医保，给予全部或部分报销。通过有关部门的努力，2019年，诺西那生钠注射液在我国正式上市，成为我国首个能治疗SMA的药物，每年需要注射6支。

第三个关键点是，这种药为什么这么如此昂贵呢？

这种药物昂贵的主要原因，是因为它治疗的是罕见病。而治疗罕见病的药物研发成本和研发失败率都很高，是全球新药研发的高风险领域。

即使罕见病新药有幸问世，也因为适用人群小，相比于巨大的研发投入和失败成本，药企的商业回报也远低于非罕见病药物。

所以，为了鼓励罕见病药物研发，提高患者治疗的可及性，全球多个国家和地区，都推出了关于罕见病药物的相关法律，将其纳入医保的报销体系。

第四个关键点是，国内外价格相差为何如此悬殊呢？

其实，诺西那生钠注射液，在国际市场上的价格，并没有那么悬殊。比方说，美国单支的采购价格是12.5万美元，相当于人民币80多万；澳大利亚的单支采购价格是11万澳元，相当于人民币将近60万；我国的单支采购价格为699700元。目前我国还没有把这种药物纳入医保目录，患者需要全额自费。澳大利亚、日本等国已经纳入医保，澳大利亚患者自付费用为41澳元，相当于人民币200多元。在日本患者几乎是免费的。

目前，在诺西那生钠注射液尚未纳入我国医保的情况下，患者要想减轻就医负担，一是可以求助中国初级卫生保健基金会、北京美儿SMA关爱中心，以及其他的社会公益组织。一旦得到援助，治疗费用会明显减轻。二是希望尽早纳入医保报销目录，有效解决看病贵问题，我们也希望这一天早日到来。

目前，中国SMA治疗联盟有25家医院，分布在华北、东北、华东、华中、华南、西南和西北等地区，有需要的患者可以直接到这25家医院就医。他们分别是：

华北地区：北京大学第一医院、首都儿科研究所附属儿童医院、首都医科大学附属儿童医院、北京协和医院，天津市儿童医院。

华东地区：上海复旦大学附属儿童医院、上海交通大学医学院附属新华医院，山东大学齐鲁儿童医院、山东省立儿童医院，南京医科大学附属儿童医院，苏州大学附属儿童医院，江西省儿童医院，浙江大学医院院附属儿童医院，福建医科大学附属儿童医院、附属协和医院。

东北地区：吉林大学第一医院。

华中地区：中南大学湘雅医院、华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院。

华南地区：中山大学附属第一医院、广东省人民医院、广州市妇女儿童中心，深圳市儿童医院。

西南地区：四川大学华西第二医院/华西妇产儿童医院，重庆医科大学附属儿童医院。

西北地区：西安交通大学附属第二医院。

来源：医改界