第一种肝癌肝靶向口服药物有望

Medivir制药公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予MIV-818孤儿药物称号（ODD），用于治疗最常见的原发性肝细胞癌（HCC）。孤儿药物称号为药物开发人员提供了诸多好处，包括临床试验的税费抵免以及长达7年的营销排他性。

2020年3月，Medivir制药公司宣布，在1/2期试验(NCT03781934)的1b期中，对第一个晚期肝癌患者使用了MIV-818。先前完成的Ia部分试验显示，接受MIV-818治疗的9名患者中有5人患有稳定的肝脏疾病。1b期旨在明确治疗的安全性、耐受性和进一步的疗效。 MIV-818（Troxacitabine，曲沙他滨）是一种口服核苷类似物，可精准靶向肝脏，具有高水平的抗肿瘤活性。该药物旨在选择性治疗肝癌细胞并使副作用最小化，很可能成为肝癌患者第一种肝靶向的口服药物（口服胶囊）。 总的来说，开放标签、非随机的1/2期研究的目标患者为102例。该研究的2期将包括2组患者:1组HCC（肝癌）患者和1组肝内胆管癌患者。该试验预计于2021年12月31日完成。

肝癌是全球第五大最常见的癌症，但在欧洲和美国却是罕见的疾病。尽管有疗法可用，但中晚期肝癌的治疗益处很低，死亡率仍然很高。肝癌是一种非常多样化的疾病，具有多种癌细胞类型，并且没有肿瘤特异性突变，这导致了分子靶向药物在肝癌中的有效性很低。总体治疗效益有限，加上中晚期肝癌患者的总体预后较差，导致医疗需求远未得到满足。