未来十年，什么样的医疗创新才会得到青睐？

以前瞻性的观念来预测未来十年的发展，特别是对2030年创新卫生技术在临床方面的应用展望，是一项非常艰巨的任务。

正如大家知道的卫生技术一般包括药物、医用耗材、医疗仪器和设备、用于诊断、治疗、预防的程序与方案、相关的组织管理系统与后勤支持系统等，涉及到的范围是相当广的。本文只能讨论到其中部分的内容，挂一漏万。

当前在人工智能和信息化的时代，科学技术正在飞速地发展，所谓的“创新技术”往往是一些以价值为导向的医疗技术，甚至超出我们想象，具有 “颠覆性”意义。

01：创新技术的特点

创新技术的最终目标是要为患者提供最低成本、最高质量、最为安全的医疗技术，为提高人群健康水平服务。但在其发展过程中由于研发成本的高昂、加以专利的保护，因此，在创新技术发展的初期，治疗费用往往是非常高的，如治疗脊髓型肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma 的价格超过200万美元，是目前世界上最昂贵的药物。

随着技术的不断成熟，医务人员的学习曲线在不断提高、服务数量不断增加，发展新技术的固定成本会不断分摊，单位成本也就呈现不断下降的趋势，使这一创新技术得到推广和使用。再加上政府价格政策的调整，最后使人们能看得起病，用得上这一创新技术，逐步实现创新技术的覆盖。如过去胸部疾患一般都是通过X光透视或摄片来诊断，现在已广泛使用CT扫描来诊断，大大提高了诊断几率。

创新技术有以下三个特点：首先是技术上的创新，如肿瘤的免疫治疗、靶向精准治疗、基因诊断等。其次是有明显临床治疗功效的提高，如肿瘤治疗中不仅具有明显的延长无进展生存期（PFS），而且有明显延长的总生存期（OS）。最后一个特点就是有巨大的科学溢价效应，为未来新技术的进一步发展提供更多的启示和方法。

02：未来的创新药物

在药物方面其颠覆性的创新首先要算基因编辑技术（CRISPR），目前全球有2600多个基因治疗的临床试验已经完成或正在进行，并进行了近1000个再生医学试验和7000多个医学试验。

另一种创新技术是典型的免疫治疗，即嵌合抗原受体T细胞免疫（CAR-T）治疗。CAR-T 细胞疗法是将患者自身免疫T细胞激活，通过体外培养扩增，再回输到体内，从而特异性识别肿瘤细胞用于治疗肿瘤。CAR-T等技术已经产生了治疗方案，如Kymriah和Luxturna。

基因编辑技术

基因疗法则是通过用健康细胞取代患者因基因突变致病的细胞来治疗某些疾病。美国食品药品监督管理局（FDA）将在2025年后每年批准10-20种基因和细胞疗法。

此外，随着新冠肺炎流行和公共卫生应急事件的发生，对抗病毒药品和病毒疫苗研发越来越得到业内重视。除了原有的直接抗丙型（DAAs）和抗乙型肝炎病毒药物曾一度引起社会关注外，今后药企在原有抗流行性感冒的奥司他韦和抗艾滋病的洛匹那韦/利托那韦，以及最近发现的瑞德西韦基础上将开展广泛的研究。抗冠状病毒的疫苗，包括DNA疫苗、mRNA疫苗等均可能快速开展人体临床试验和流行病学现场实验。

抗肿瘤药物始终是药物创新的主要方向。PD-1/PD-L1抗肿瘤免疫疗法随着众多临床试验的完成，适应症不断扩大，价格也会不断地下降。目前多种抗肿瘤的单抗制剂，如曲妥珠单抗、贝伐珠单抗、利妥昔单抗的专利期已到期，其生物类似药的研发和竞争将日益激烈。

随着全球人口老龄化，尽管难度很大，研究治疗老年痴呆症（AD）和帕金森病（PD）神经系统的治疗药物，也会成为研发重点。

孤儿药能带来明显的临床效益。美国从2015年以来48%的孤儿药得到了FDA的批准，孤儿药的价格要比非孤儿药的价格高出5倍以上。2017年孤儿药的费用占总药费的9.6%，达到430亿美元。

03：未来的创新医疗设备和诊断技术

医疗保健正在发展数字化、基因组学、人工智能和互联网+医疗等各种创新技术。在卫生经济和结果研究方面也从过去的单纯临床结果的评价(CAO)或根据患者报告的结果(PRO)，转向更多地应用系统综述、荟萃分析、上市后研究、观察研究和真实世界研究。过去很多直视的腹部或胸部开刀手术，目前都可以用腔镜手术来替代，缩短了从数据到信息，转化成知识和运用到临床的时间。不同创新技术已高度融合。

在医疗仪器发展方面，除了大型设备外，正在向个性化、便捷化方向发展。如可通过数据和算法，测量每个人的健康指数。

英国国家医疗服务体系（NHS）为患者提供穿戴设备和APP，帮助患者做好疾病管理。又如可为患者佩带健康监测仪、简易呼吸器，通过手机为孕妇产前和胎儿健康进行监测(FEM Tech)，内容包括妊娠糖尿检测、先兆子痫、生活方式指导等。

美国国家卫生研究所（NIH）推行All of Us 研究计划（一个健康宣传项目），收集了100万以上的人群数据。这说明未来健康从你关注个人卫生习惯开始。

盥洗室内安装的镜子，可以通过3D成像技术随时监测照镜人的健康状况，给照镜子的人一个健康分值

在创新诊断方面，运用芯片技术可同时进行多项医学实验检查或综合测试各种生物标记物。在病理学方面可以通过google深度学习系统来诊断肿瘤。利用个人信息数字化预测未来的健康状况。人工智能虽然不能代替医生，但能够帮助医生诊断和治疗疾病。

04：未来的创新思维方法

2019年全球卫生经济与结果研究（ISPOR）协会的大会上, 有人曾提出这样一个问题, 创新技术是否需要创新的思维方式? 笔者认为这个结论是肯定的。随着全球医疗环境的持续变化，医疗保险和卫生服务系统的变革，促进了医学科学的快速发展，包括医疗技术和靶向药物以及信息技术的发展，立法监管、医疗保险、支付方式和卫生服务系统的改革。

颠覆性的创新技术将会对医疗保险、卫生健康部门以及医药产业带来新的挑战和机遇。

当前，健康正面临着多重挑战，如医疗费用的快速增长、“看病贵、看病难”、个人和社会的负担增加；人口老龄化；卫生服务的可及性有待进一步提高；以及临床服务实践差异很大。另外，健康信息利用低效；碎片化医疗缺乏整合性的服务；重复检查、医疗资源浪费；对创新技术需要一个漫长的过程去适应。

价值评估随着创新技术的发展也在发生变化。

首先是对医疗保险的支付，以前是按项目支付，也就是按服务的量来支付，而创新技术的发展具有较高的价值，因此医保的支付方式也应该转变为按价值来支付。如按治疗的结果和治疗的质量来支付，或者对一些高成本、高差异性的服务和手术项目可以探索打包支付。如髋关节置换手术，因为预付制或打包支付可以推动医疗资源的更合理使用，将医疗服务的提供者和支付结合起来。医保部门也可以按药品的价值招标采购，按绩效支付医疗机构，促进医保基金的可持续性发展。

从医疗服务角度来分析，从重点关心急性病和慢性病患者的治疗应转向关注群众的健康和预防，从对急性病人的单一治疗服务转向连续性和整合性的医疗服务。医疗服务的信息不能只是回顾性地收集，还应该是前瞻性和预测性的。

以价值为基础的卫生保健是根据患者总的支付成本获得一组健康结果，通过全生命周期的保健提高对患者的价值。价值在卫生系统中体现在以人为中心提供质量、安全、有效、及时、公平、效率的服务。

近年来许多国际组织提出了不同的价值评估框架，但没有一个单一的价值评估框架能够同时反映多个利益相关者的决策和观点。因此可以从政府、医保、医疗、医药、患者等不同方面来分析各自的价值。

不管从什么角度来分析，核心价值指标主要是成本和临床结果。前者包括直接成本、间接成本、节约成本和净成本。后者包括治疗效果、健康产出、与其他治疗方法的比较效果、ICER/QALY的阈值。其他还有很多要素指标，如分析公平性、希望价值、知识价值、保险价值、科学溢价、依从性、选择权、疾病的严重程度以及对社会生产力的影响等。