青蒿素又有新用途 竟还能治疗先天性耳聋?

2019
06/19

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医界科普
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据统计,50%的盲聋残疾人患Usher综合征。

最近屠呦呦教授又刷爆了朋友圈!

屠呦呦教授及其团队经过多年攻坚,在解决青蒿素的“抗药性”难题上取得了重大突破,并在“青蒿素治疗红斑狼疮等适应症”“传统中医药科研论著走出去”等方面取得新进展,获得世界卫生组织和国内外权威专家的高度认可。

什么?青蒿素还能治疗红斑狼疮?这已经刷新了很多人的认知。

然而,更让人意想不到的是,有研究称青蒿素还有助治疗先天性耳聋!

看到这条新闻的第一眼,小编的内心是这样的:“这一定是伪科学,是蹭热度的噱头!”

可一看新闻来源是新华社!小编只留下一脸震惊和对青蒿素伟大发现的深深崇拜。

青蒿素真的能治疗先天性耳聋?一起来看看怎么回事吧。

近期一项发表在PNAS杂志上的新研究发现,“抗疟明星”青蒿素除了治疗疟疾,还有助于治疗Usher综合征导致的先天性耳聋

Usher综合征(Usher Syndrome, USH)又称遗传性耳聋-视网膜色素变性综合征,是一种破坏性常染色体隐性遗传的感觉障碍疾病。

这是一种由特定基因突变导致的先天性耳聋。

据统计,50%的盲聋残疾人患Usher综合征。Usher综合症的具体危害是什么呢?

内耳的感觉细胞表面有毛发状突起,被称为“毛细胞”,是很多动物平衡系统和听觉系统的关键细胞。它可以把声波振动转化为能被神经传输的信号,大脑收到这些信号后再“翻译”成有用信息。

然而,Usher综合征的这种特定的基因突变会使毛细胞失去功能,从而导致失聪、平衡障碍等

比如,人类clarin1基因(CLRN1)中的致病性突变c.144T>G就会导致USH3A(Usher综合征的一个亚型)。尽管很多患者出生时听力正常,但随后的几十年会出现进行性视觉和听觉丧失,并伴有平衡障碍。

该项研究的通讯作者Kumar N. Alagramam博士一直在探索使CLRN1突变蛋白到达毛细胞质膜的方法,以改善Usher综合征患者的听力。

他们以存在这种基因突变的斑马鱼为实验对象,发现青蒿素可以帮助内耳的感觉细胞识别一种必需的蛋白质,并通过细胞内非常规分泌途径将其转运到专门的细胞质膜上,有助于重建内耳的听觉细胞功能。

青蒿素可以使斑马鱼内耳中产生更多的有用蛋白质,帮助毛细胞重新建立起听觉连接

据介绍,能否在游动时保持平衡和准确感知水流,是斑马鱼存活的关键,而这些能力都需要毛细胞发挥作用。

在这项研究中,经过青蒿素治疗后,发生基因突变的斑马鱼存活率从5%升高到45%

进一步的斑马鱼活体研究表明,青蒿素还能有效恢复毛细胞机械信号转导功能,减弱Usher综合征引起的毛细胞恶化。

Alagramam认为,青蒿素有望用于减轻人类因特定基因变异导致的失聪等问题,未来也可用于研究基因问题导致的其他感官障碍。

屠呦呦教授获得诺奖之后,曾在一次采访中提到:“青蒿素这个药物来之不易,而且其疗效也不止于抗疟,我在这个药物上做了一辈子,非常希望它能物尽其用。”

正如屠呦呦教授所期待的那样,青蒿素的新用途正越来越多的被发现。

世卫组织全球疟疾项目主任佩德罗·阿隆索等权威专家认为,屠呦呦团队是在传统医学和现代医学之间架起了一座桥梁,让中医疗法不仅在中国广泛应用,而且因有效治疗而被越来越多的国家认可。

希望随着研究的深入和医学的进步,青蒿素能给我们带来更多的惊喜,中国科学家在青蒿素研究的国际舞台上继续发出更多声音。

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关键词:
先天性耳聋,青蒿素,用途,Usher,毛细胞,斑马鱼,综合征

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