重磅丨多发性骨髓瘤迎来新组合疗法

近日，美国FDA批准新药DARZALEX（daratumumab）联合VELCADE（bortezomib，硼替佐米，一种蛋白酶体抑制剂[PI]）、美法仑（melphalan）和强的松（prednisone）（VMP），用于治疗不适合自体干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤（MM）患者。

Darzalex（daratumumab）是首款获批用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体，具有广谱杀伤活性，靶向结合MM肿瘤细胞表面高表达的跨膜胞外酶CD38分子，可通过多种机制诱导肿瘤细胞的快速凋亡，延长病人的存活期，并且没有严重的髓细胞生长抑制作用。

2015年11月，美国FDA批准Darzalex作为一种单药疗法用于既往接受至少3种方案（包括一种PI和一种免疫调节剂[IMiD]）治疗失败的MM患者，以及对PI和IMiD均难治的MM患者。

2016年11月，Darzalex的2种三联方案（联合来那度胺和地塞米松，联合硼替佐米和地塞米松）获FDA批准，用于既往接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤（MM）患者。

2017年6月，FDA批准了Darzalex (Daratumumab)联合泊马度胺和地塞米松，用于治疗对来那度胺（lenalidomide）和蛋白酶体抑制剂（PI）耐药的复发性多发性骨髓瘤患者。临床试验结果显示在这类患者中，该新型组合疗法的总体缓解率（ORR）达到了59.2%。

此次FDA批准DARZALEX和VMP组合疗法，标志着该药物有了第五种适应症。

此次批准是基于随机、开放标签、多中心3期临床试验ALCYONE（MMY3007）的数据。

数据显示：

与单用VMP相比，DARZALEX®联合疗法可减少50%的疾病进展或死亡风险（HR 0.50；95%CI 0.38-0.65；P<0.001）；

单独VMP组的中位PFS为18.1个月，而联合疗法组的中位PFS尚未达到。与单独使用VMP相比，DARZALEX®联合疗法也显著改善了总体缓解率（91%对74%）；

严格完全缓解率（18%对7%）、完全缓解率（43%对24%）、部分反应率（71%对50%）和微小残留病灶（MRD）阴性率（22%对6%）均显示出明显改善。

研究者在一份声明中表示：“复发后的多发性骨髓瘤可能变得更难以治疗。DARZALEX联合疗法能给新诊断的、不适合接受骨髓移植的多发性骨髓瘤患者带来深入和持久的缓解。该治疗方案将成为这些患者重要的治疗新选择。”