盘点：国外基因编辑公司汇总

文|苗先锋

基因编辑是通过精确识别靶细胞DNA片段中靶点的核苷酸序列，利用核酸内切酶蛋白对DNA靶点序列进行切割，从而完成对靶细胞DNA目的基因片段的精确编辑。本文对全球主要基因编辑公司进行盘点：

Caribou Biosciences

Caribou Biosciences公司成立于2011年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，专注于利用生物工具CRISPR / Cas9系统开发专有的潜在治疗药物，Intellia获得了CRISPR先驱之一的女科学家Jennifer Doudna授权的相关知识产权。

目前披露三轮融资，共融资4446万美元，投资者包括： Anterra Capital、Jenny Rooke、Novartis Venture Funds，F-Prime Capital，5 Prime Ventures，Mission Bay Capital，Maverick Ventures。

2015年1月，诺华牵手Intellia展开一项长达5年的研发合作计划，主要致力于加速发展CRISPR/Cas9技术在CAR-T细胞治疗和造血干细胞中的应用。

2016年5月，Jennifer Doudna与人联合创办的 Caribou Biosciences宣布完成了3000万美元的B轮融资。

2017年2月，杜邦公司一直和CaribouBiosciences公司合作,目前已经培育了CRISPR编辑的玉米和小麦,并进入了田间试验阶段。

Editas Medicine

Editas medicine成立于2013年11月，创始人为张锋，Jennifer Doudna，George Church等。2013年11月25日获得Flagship Ventures等的4300万美元A轮投资。

2015年5月27日，CAR-T治疗巨头Juno Therapeutics宣布与Editas medicine独家合作，Juno将给予2500万美元的预付款，以及未来五年的2200万美元科研经费。2015年8月，Editas Medicine融资1.2亿美元，用于开发能精准地编辑基因以及治疗致命性遗传病的技术，投资者包括微软联合创始人比尔·盖茨(Bill Gates)和谷歌。2017年3月，爱尔兰著名制药公司Allergan同美国基因编辑领域的领导者Editas Medicine宣布双方达成了一项战略性的研发合作联盟。

Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics是2014年成立的生物技术公司，主要致力于CRISPR/Cas9技术在治疗领域的发展，例如白血病、癌症等。主要关注体内疗法，例如转甲状腺素蛋白淀粉样变性、α1-抗胰蛋白酶缺乏症和乙肝病毒；体外疗法，例如血液干细胞移植和CARTs等。的联合创始人之一为加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna教授。Doudna教授领导的科研小组在2012年于国际顶尖学术期刊Science上发表了CRISPR/Cas9技术。

2014年，Intellia Therapeutics曾获得Atlas Venture和诺华的首轮融资，并于2015年1月，与诺华展开一项长达5年的研发合作计划。2015年9月，完成了7000万美元的B轮融资，由 OrbiMed HealthCare Fund Management 领投， Fidelity Management and Research Company、 Janus Capital Management、Foresite Capital、 Sectoral Asset Management、 EcoR1 Capital 等基金跟投。

Sangamo BioSciences

Sangamo公司研发的锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术能够利用白蛋白基因位，白蛋白是肝脏特定的“安全位点”，且能够高效表达，被锌指磷酸酶（ZFN）编辑后，能够有效地接受治疗所用的目的基因并将其表达成蛋白质。采用这一方法，患者的肝脏就能够持续地表达凝血因子IX，达到治疗水平。传统的AAV cDNA基因疗法是非整合式的，有可能随着肝脏细胞的分裂而逐渐被“洗掉”，而Sangamo的基因编辑方法能够将治疗的目的基因稳定整合进入肝脏，持续稳定地表达。

2016年9月，Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格。（引资生物谷《Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格》）

eGenesis

由GeorgeChurch和他的中国学生杨璐菡在2015年联合创办，主攻基因编辑技术方向研究。这家从哈佛走出的公司，和同样诞生于查尔斯河畔流淌着两所世界级名校血液的数家生物医疗公司一起，站在了以基因编辑为人类生命谋福利的边界上。

eGenesis由哈佛大学遗传学教父George Church教授和青年华人科学家杨璐菡于2014年联合创立，总部设在马萨诸塞州布鲁克林，是一家致力于利用CRISPR技术为全球十万患者提供安全、有效的人体移植细胞、组织和器官。

公司正在开发可供人类器官移植使用的转基因猪。通过CRISPR / Cas9基因编辑技术尽可能地去除特异性的猪基因，以使猪器官可以移植到人体内。2017年3月获得3800万美元A轮融资。

Agenovir

Agenovir总部位于加利福尼亚州南旧金山，公司将CRISPR / Cas9基因编辑技术用于治疗病毒性疾病。作为新型人类治疗剂的研究和开发的领导者，Agenovir的使命是开发创新的治疗，破坏或消除病原性病毒基因组，给遭受破坏性、持续性病毒感染的患者带来希望。公司目前专注于宫颈癌、肛门癌、疣、巨细胞病毒和Ebstein-Barr病毒感染等特定领域。

Poseida Therapeutics

Poseida Therapeutics公司同样由 George Church 教授联合创立，总部位于加利福尼亚州。公司使用诸如CRISPR的基因组编辑技术，在高度未满足的医疗需求领域开发针对性的治疗药物。该公司的技术平台具有广泛的适用性，最初的应用将专注于多发性骨髓瘤、前列腺癌和β-地中海贫血的基因疗法。

Exonics Therapeutics

Exonics Therapeutics是一家新成立的公司，总部设在马萨诸塞州波士顿。专注于开发基因编辑技术（诸如CRISPR/Cas9），可永久性纠正大多数引起杜氏肌营养不良（duchenne muscular dystrophy，DMD）和其他神经肌肉疾病的遗传突变。公司的创始人和首席科学顾问Eric Olson教授的实验室已经证明了使用腺相关病毒(AAV)来递送基于CRISPR/Cas9技术有效载荷的能力，其可以识别和校正抗肌萎缩蛋白基因外显子突变的发生，这种方法有可能永久性治疗多达80%的儿童患者。

Synthego

Synthego公司由前SpaceX工程师Paul Dabrowski 和 Michael Dabrowski 兄弟二人于2012年创立，总部位于硅谷，是一家基因组工程解决方案的领先提供商，客户包括世界上31个国家的领先机构，以及全球前十大生物大学中的9家。

公司的旗舰产品CRISPRevolution是一个为CRISPR基因组编辑和研究设计的合成RNA组合，以提高研究的速度，同时减低成本。

目前共披露三轮融资4980万美元，当前所有投资者：Founders Fund，Menlo Ventures，8VC，Alexandria Real Estate Ventures，AME Cloud Ventures，Jennifer Doudna。