回顾：2017年全球癌症治疗的五大里程碑

到目前为止，FDA在2017年已经批准了45种令人印象深刻的新药——这比2016年增加了一倍之多。其中有十几种都是肿瘤新药，在这一年里为癌症治疗带来了更多的选择，包括套细胞淋巴瘤、默克尔细胞癌和滤泡性淋巴瘤。

以下是2017年的五大重要突破：其中包括已上市药物的新组合，和个性化免疫细胞治疗—CAR-T，这都为成千上万走投无路的癌症患者带去了希望。

5月23日：FDA首次通过了基于疾病基因而非肿瘤位置的癌症药物。

Merck的免疫肿瘤药物Keytruda获批可用于治疗具有微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）特征的肿瘤。约5%的结直肠肿瘤有以上两种特征，但在其它实体肿瘤中也有发现过，如乳腺癌、胃肠道肿瘤和前列腺癌。

MSI-H和dMMR型肿瘤无法准确修复细胞内的DNA。免疫检查点通常会阻止免疫系统识别和攻击这些有缺陷的细胞，而Keytruda可阻断免疫检查点来发挥作用。在此之前，Merck招募了149名实体瘤患者进行临床试验，遍及15种实体瘤类型，且肿瘤中都带有MSI-H或dMMR变异，并获得了一份令人满意的治疗成果：39%的受试患者对药物至少出现了部分应答，78%的受试患者应答良好，持续时间至少半年以上。

8月30日：FDA批准了首个CAR-T治疗药物——诺华生产的Kymriah，用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病。

早些年，CAR-T药物治疗的试验结果太过理想，以至于让人不敢相信：之前无法治疗的血液癌症在使用CAR-T药物后治愈率可达到70%以上。但是在这个不断发展的癌症研究领域里，这些结果一直停滞不前，只有诺华率先获得了FDA批准。

Kymriah，是一种基因修饰的自体T细胞免疫治疗。通过收集患者自身的T细胞，进行遗传修饰使其具备识别并杀死癌细胞的能力，然后再回输入患者体内。由于治疗过程复杂，无法一次性治疗，其价格高达47.5万美元。但诺华已与美国医疗保险和医疗补助服务中心达成协议，仅对治疗后出现病情缓解的病人收取费用。

10月18日：FDA批准第二个CAR-T药物Yescarta上市。

10月18日，Kite Pharma的Yescarta成为第二个获FDA批准上市的CAR-T疗法，可用于既往接受二线或多线系统治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者的治疗，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、原发纵膈大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤，以及源于滤泡性淋巴瘤的DLBCL。Yescarta定价同样不菲，达到了37.3万美元。不过分析师对其持乐观态度，并预测2018年其销售额将达2.5亿美元。

12月10日：蓝鸟生物有望获得第三种血液癌症CAR-T药物批准。

美国生物技术公司蓝鸟生物在12月10日公布了其CAR-T治疗方案对多发性骨髓瘤的实验结果。该治疗方案由蓝鸟生物同Celgene公司合作开发，它同之前获批的两种CAR-T药物不同，其靶点为骨髓瘤细胞上的蛋白质BCMA。参与临床试验的18名患者之前尝试过多种治疗方案，但均失败。其中17名患者对蓝鸟生物的CAR-T药物应答良好。蓝鸟生物在2017年美国血液学会年会上报告称，有10名患者的癌细胞几乎完全消失。

12月20日：FDA批准了今年第12个癌症组合疗法。

肿瘤免疫治疗兴起的同时，有人预测到多种药物的组合疗法可帮助战胜之前无法治愈的癌症。在2017年有多家公司成功说服FDA，之前获批上市药物的组合治疗比单个治疗方案的疗效更好，包括肿瘤免疫治疗和靶向药物。因此有12种癌症药物新组合获得上市批准，这一数字远超过2016年的5种。

就在最近，罗氏研发的单克隆抗体Perjeta联合赫赛汀和化疗的联合方案获批可被用于手术后高复发风险的HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗。而在2017年早些时候，FDA同样加速批准了Keytruda联合礼来公司的培美曲塞和卡铂作为转移性非鳞状非小细胞肺癌的一线治疗。

毫无疑问，在2018将会出现更多的免疫肿瘤进展和联合治疗方案。

参考文献：https://www.forbes.com/sites/arleneweintraub/2017/12/21/five-milestones-of-2017-in-the-war-on-cancer/#59a9802741de