FDA批准首款基因疗法，百万美元药物登陆美国；风暴再袭平安夜！丨贝壳日报

FDA批准首款基因疗法

百万美元药物登陆美国

美中药源：今天FDA批准了Spark Therapeutic的基因疗法Luxturna（通用名voretigene neparvovec），用于治疗RPE65变异导致的视网膜营养不良。这是美国批准的第一款真正意义上的基因疗法，也是世界上第一个AAV2递送的基因疗法。

今年10月FDA专家组以16：0的绝对优势支持该药物上市， PDUFA日期是明年一月。今天提前批准显示FDA对颠覆性创新药物的友好态度，FDA局长今天说基因疗法可能成为很多罕见病的主流疗法，并承诺FDA将尽量减少审批障碍。虽然ONCE没有公布价格，但业界普遍估计可能售价高于百万美元。Luxturna获得FDA突破性药物、孤儿药、和优先审批资格，ONCE获得一张可以转让的优先评审券。

提前两个月！

FDA今日批准青光眼新药上市

药明康德：今日，位于加州的Aerie Pharmaceuticals宣布，美国FDA批准了其青光眼新药Rhopressa（netarsudil ophthalmic solution）0.02%上市，治疗罹患开角型青光眼或高眼压的患者，降低他们的眼内压。值得一提的是，这款新药的原定审评截止日期是2018年2月28日，今天的获批比预期提早了足足两个多月！

中国自主细胞疗法价格有望降至10万

第一财经日报：近日，Kite Pharma和复星医药两家公司的合资公司复星凯特生物科技有限公司在上海张江宣布落成细胞治疗基地，当前实验室年生产细胞能力可满足500名癌症患者的临床需要。复星凯特正在全面推进Yescarta的技术转移、制备验证等工作，使其有望成为第一个在中国实现转化落地获批的细胞治疗产品。

优先审评！

Tagrisso有望成非小细胞肺癌一线疗法

药明康德：昨日，阿斯利康(AstraZeneca)公司宣布，美国FDA接受了该公司就使用Tagrisso(osimertinib)作为一线疗法治疗携带EGFR基因突变的非小细胞肺癌患者 (non-small cell lung cancer, NSCLC) 的补充新药申请 (supplementary new drug application, sNDA)。同时，FDA授予了osimertinib优先审评资格。之前，osimertinib已经获得了FDA颁发的突破性疗法认定。

阿斯利康公司研发的osimertinib是一种第三代口服不可逆EGFR-TKI，它不但能够抑制激活性EGFR基因突变，而且可以抑制携带EGFR T790M抗性突变的EGFR功能。它对中枢神经系统肿瘤转移也表现出临床疗效。FDA已经批准osimertinib作为二线疗法治疗在接受过其它EGFR-TKI疗法后症状继续恶化的携带EGFR T790M突变的NSCLC患者。

1.3亿美元购买优先审评券

诺华的目标是？

药明康德：今日，总部位于加州的Ultragenyx Pharmaceutical宣布已和诺华（Novartis）达成协议，后者将以1.3亿美元收购其优先审评券（Priority Review Voucher）。

Ultragenyx是一家专注于研发罕见病新药的生物医药公司。一个多月前，其新药Mepsevii获美国FDA批准上市，治疗儿童和成人的Sly综合征。这款罕见病新药的问世，也为Ultragenyx带来了这张优先审评券。

肿瘤新抗原靶向疗法

A&B轮1.61亿美元

创鉴汇：日前，Neon Therapeutics公司宣布B轮融资额外增加了3600万美元（B轮累计1.06亿美元），加速推进创新的肿瘤新抗原疫苗和T细胞免疫疗法。原有投资者Partner Fund Management 领投了B轮投资并参与了本次B轮扩融，本次扩大融资参投者还包括原有投资者Fidelity Management & Research Company, Access Industries, Wellington Management, Pharmstandard International, Arrowmark Partners, Nextech Invest, Hillhouse Capital Group和Casdin Capital。本次融资距离公司2015年A轮5500万美元约2年时间，迄今A&B轮融资额累计1.61亿美元。

东方启音获2500万美金B轮融资

动脉网：12月19日，国内首家致力于言语治疗（Speech & Language Therapy）的专业机构东方启音言语治疗（中国）有限公司宣布，获得北极光创投、斯道资本（原富达亚洲风险投资）及F-Prime基金（原富达生物科技基金）共同领投，长岭资本跟投的2500万美金B轮融资。

其中斯道资本与F-Prime基金为东方启音的A轮投资人。

A轮4750万美元

试图打响“共享医疗”第一枪

创鉴汇：位于犹他州盐湖城的健康科技企业Collective Medical Technologies近日宣布，A轮融资已经筹集了4750万美元的资金，致力于利用IT科技构建患者诊疗管理信息网络平台。本次投资由投资机构Kleiner Perkins领投，跟投者包括Bessemer Venture Partners，Maverick Ventures，Kaiser Permanente Ventures，Providence Ventures，Peterson Ventures和Epic Ventures。

该公司开发的不区分诊疗信息数据源的通用型医疗信息管理共享网络平台，可以串联起全美国无数的医院、诊所、护理机构以及成千上万各类专业医务人员，紧密沟通反馈协作，有利于每次转诊过渡医疗做出最佳决策，最终改善患者诊疗结局。

风暴再袭平安夜！

上海彻查医院、药企、药商

赛柏蓝：12月19日，上海卫计委官网挂出《2017年上海市医用耗材专项整治活动暨药品回扣整治督导检查方案》（下称方案）。《方案》由上海卫计委、发改委、工商局、食药监局等10部门联合制定。

《方案》显示，这个专项整治回扣的活动为期7个月，已于2017年7月11日正式开始。根据时间表，在沪的药企、药商、各级医院现在进入“自查自纠”阶段，2018年1月上旬，上海统一部署“督导检查”。

5药品被踢出市场！

赛柏蓝：昨日（12月19日），上海市阳光采购网发布《关于暂停单唾液酸四己糖神经节苷脂钠注射液等药品采购资格的通知》，有5个药品被暂停采购。

通知显示，被暂停采购的5个药品，均为此前被食药总局通报的品种。

康复医疗普及仍需“爬坡过坎”

人民日报：近日，北京市卫生计生委召开发布会称，在本市12家医疗机构成功转型为康复机构后，2018年将继续推动3家公立医疗机构的转型。当前，中国的康复市场规模达200亿元，若按基本满足康复需求的水平测算，康复市场规模应达到1000亿元以上。此外，中国人均康复消费标准为15元，与美国人均80美元相比，中国的康复医疗还有很长的路要走。

很多癌症药物组合的疗效 源自药物的独立作用

生物谷：在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院的研究人员发现很多获得FDA（即美国食品药品管理局）批准的癌症药物组合的疗效并不是由于药物之间的协同相互作用，而是由于药物的“两面下注（bet hedging）”。

通过对15项临床试验的数据进行重新分析，这些研究人员发现与单一药物治疗相比，在药物组合治疗中，每种药物的独立作用---指的是一种药物并不增强另一种药物的疗效---能够准确地解释大多数癌症药物组合治疗中增加的存活期。

这些研究人员说，患者之间的遗传变异导致不同的药物反应，而且利用多种药物治疗患者群体会提高患者受益于至少一种药物治疗的可能性。

药物疗效“因人而异”？

基因突变“在作怪”

生物探索：最新发表在Cell杂志上的这项研究中，来自美国哥本哈根大学和MRC分子生物学实验室等机构的科学家们通过挖掘现有的数据集，描绘出了“个体中GPCR药物靶点发生突变”的程度，并揭示了这些突变对药物疗效的影响。

GPCRs是人类基因组中最大的膜蛋白家族，在视觉、嗅觉、味觉以及神经传递等人类各项生理代谢活动过程中发挥着重要的作用。关于GPCR的研究极大改变了我们对生命活动的认识以及革新了现代医药研究。

科学家发现癌症基因或在囊性纤维化患者的肺部感染中扮演关键角色！

生物谷：PTEN是我们熟知的肿瘤抑制蛋白，其能够保护细胞免于失控生长以及癌症的发生；近日，来自哥伦比亚大学医学中心的研究人员通过研究发现，蛋白PTEN或许有第二种不为人知的功能，其能够同CFTR蛋白相互协作来维持肺部组织健康，并有效清除潜在的危险感染，相关研究刊登于国际著名杂志Immunity上。

这项研究中，研究者发现，CFTR突变会通过一种完全不同的方式来促进感染进行；研究者Sebastian A. Riquelme博士表示，携带CFTR突变的细胞或许对细菌免疫反应较低，从而就会降低机体清除感染的能力，也会促进炎症扩张；这一点看起来非常有趣，因为其阐明了一种平行的解除管制的免疫学机制，这种机制会促进呼吸道破坏，这种效应远远超过了CFTR对粘液的效应。

古老的基因突变

成就了人类某些器官

测序中国：根据发表在《Nature Communications》上的一项研究，一个7亿年前在生物进化过程中出现的中性基因突变（在进化过程中出现的没有明显生物学目的的突变）可以解释人类和其他脊椎动物的某些复杂器官和结构的起源。该研究的参与者包括CRG负责人Manuel Irimia，巴塞罗那大学(IBUB)生物医学系的教授Jordi García-Fernàndez和意大利动物学家Maria Ina Arnone。

第一作者是Demian Burguera，采用了进化发育生物学（evo-devo）领域的方法。这是进化学研究中一种相对较新的范式，它将多种生物体的胚胎发育进行对比，以理解它们成年后的变化方式如何导致新物种的产生。

小分子TRPC5抑制剂

有望治疗进展性肾病

生物谷：在一项新的研究这中，来自美国布罗德研究所、布莱根妇女医院和哈佛医学院的研究人员描述了一种阻止这些至关重要的肾细胞死亡的新方法。通过研究多种肾病动物模型，他们发现了一种能够阻止这些过滤细胞丢失并恢复肾脏功能的化合物。这项研究有潜力影响对数百万进展性肾病患者的治疗研究。

这些结果提示作为一种离子通道蛋白，TRPC5被多种肾脏应激物激活，并且TRPC5抑制剂可能能够阻止肾脏过滤功能破坏。这些抑制剂可能成为开发治疗进展性肾病所急需的基于机制的药物的基础。