北京通知监控大品种，各医院至少15个；疾病控制率100％！丨贝壳日报

药明康德：今日，美国FDA批准了赛诺菲（Sanofi-Aventis）的短效胰岛素注射液Admelog（insulin lispro injection）上市，用于改善成人和3岁以上儿童的血糖控制。值得一提的是，这是首款作为后续产品（“follow-on” product）获批的短效胰岛素，也被认为是目前已获批的短效胰岛素的“me-too”版本。

今日获批的Admelog是一款短效胰岛素产品，能帮助糖尿病患者控制血糖。通常来说，患者在饭前使用短效胰岛素，就能控制饭后的血糖水平。这类胰岛素也能被用于胰岛素泵内，满足患者用餐时的血糖控制需求。对于1型糖尿病患者而言，为了有效控制血糖，短效胰岛素和长效胰岛素（维持日常胰岛素水平）都是必须的。

SPK8001从将军到奴隶

美中药源：今天Spark Therapeutics正在进行的ASH年会上公布了其A型血友病基因疗法SPK8001的最新数据。尽管四位至少观察12周病人年出血率下降82%（四周后出血率下降100%）、VIII因子使用下降96%，但因为VIII因子表达水平低于竞争对手美国制药公司BioMarin 的BMN270（全称valoctocogene roxaparvovec，简称valrox），而且病人个体差异较大、量效关系不明显，结果今天ONCE下滑35%，而BMRN上扬7%。

首项基因编辑技术治疗遗传病

明年启动人体试验

基因谷：据美国《麻省理工技术评论》杂志近日报道，生物科技公司就CRISPR基因编辑技术目前最大卖点，是可将其“变身”为一种精准的基因疗法来对付疑难杂症，其中的一家名为基因编辑治疗公司（CRISPR Therapeuics）日前表示，他们计划在人身上测试这一想法，现在已准备就绪。

这家初创公司发表公告称，他们已向欧盟监管机构递交申请书，希望尝试用CRISPR技术对β地中海贫血病患的血细胞进行基因修改，从而治愈该疾病。如果获批，临床试验将于明年启动。

B端业务落棋不断

春雨医生牵手中信医疗布局旗下医院

健康点healthpoint：12月11日晚间，中信医疗健康产业集团有限公司（下称中信医疗）与春雨医生对外正式宣布达成战略合作。根据协议，双方将在中信医疗下属医院搭建“互联网诊疗”平台，并探索“互联网+医养+医药+医保”运营模式。

据了解，该项目将率先在中信惠州医院落地。该医院位于惠州市仲恺高新区，隶属中信医疗，是一家三级综合性医院，整体规划床位2000张，目前开设床位515张。目前，中信惠州医院新版微信公众号已经上线，实现了在线问诊、预约挂号、查报告单、缴费等多项功能。

春雨医生CEO张琨表示，“此次能够与中信医疗达成战略合作，是春雨医生‘拥抱医疗’公司战略的进一步落地。”此前，春雨医生已经与河北燕达医院共建“燕达医院互联网诊疗平台”。

疾病控制率100％！

血液病新药期待近期上市

药明康德：Blueprint Medicines公司今天宣布其在研新药 avapritinib（曾用名BLU-285）针对晚期系统性肥大细胞增多症（SM）的1期临床试验的积极数据。数据显示，不论晚期SM的亚型，也不论患者先前是否曾接受米哚妥林（midostaurin）治疗或是否存在额外的突变，治疗的总体缓解率为72％，疾病控制率（DCR）为100％。

Avapritinib是口服的小分子药，是高效和高选择性的KIT和PDGFRα抑制剂。临床前数据显示，avapritinib在广泛的KIT和PDGFRα突变（包括KIT D816V，PDGFRαD842V和KIT外显子17突变）中有活性。Blueprint最初开发avapritinib用于治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）和晚期SM。2017年6月，avapritinib获得了FDA突破性疗法认定，用于治疗具有PDGFRαD842V突变的不可切除或转移性GIST的患者。此前，FDA授予avapritinib孤儿药资格，用于治疗GIST和肥大细胞增多症。

A轮4950万美元

癌症免疫细胞疗法也能实现精准调控？

创鉴汇：近日，一家位于马萨诸塞州剑桥市的生物技术初创新锐得到了业内的大量关注。这家名为Obsidian Therapeutics的公司完成了4950万美元的A轮融资，由GV（原Google Ventures，谷歌风投）领投，Atlas Venture、Takeda Ventures、Vertex Ventures、Amgen Ventures、Alexandria Venture Investments、以及ShangPharma Investment Group参与投资。利用这些资金，Obsidian计划研发下一代可实时精准双向调控的抗肿瘤免疫细胞疗法。

瑞华康源获约印医疗基金数千万元投资

动脉网：近日，国内领先的医疗物联网与大数据服务企业瑞华康源正式对外宣布完成数千万元人民币A轮融资。约印医疗基金为本轮独家投资机构，本轮融资资金主要用来进行新产品研发和全国服务体系建设。

目前公司产品已经在北京协和医院、301医院、北大肿瘤医院、北京阜外医院、天坛医院、朝阳医院、山东千佛山医院、深圳市人民医院、兰州大学第二附属医院等数十家大型三甲医院得到应用，成为国内医疗物联网领域的领先企业。

抗菌生物制药研发商“盟科医药”

火石创造：近日，盟科医药宣布完成新一轮1亿元人民币融资，本轮融资由盟科医药现有投资人德联资本领投，百奥财富基金跟投。资金将用于支持完成正在进行的口服抗生素Contezolid （MRX-I）的三期临床和即将在中国进行的新药上市申请，以及在中国开展的其他业务。

盟科医药成立于2007年，致力于发现和开发具有更高安全性的抗生素，以改善对耐药菌感染的治疗。盟科医药正在研发的新型抗生素Contezolid（MRX-1）和Contezolid Acefosamil （MRX-4）是用于治疗耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）感染的新一代噁唑烷酮类抗生素，其结构的特殊设计可以减少同类已上市药物的对造血系统的不良反应。

各医院至少15个

赛柏蓝：北京市卫计委在11月24日就曾发布《关于加强医疗机构重点监控药品管理的通知》（下称通知），通知北京各区卫计委、各三级医院。 

《通知》明确重点监控药品主要特征：某种疾病非治疗必需、临床疗效证据不充分、未获得权威疾病诊疗指南推荐或不具备药物经济学优势，且用量大或采购金额高。

要求各医疗机构，根据重点监控药品主要特征，按照本机构使用金额排名前100位药品（通用名），制定本机构重点监控药品目录，目录品种数不少于15种（含化学药品、中成药和生物药品）。

这些药企被“双规”了

赛柏蓝：昨日（12月11日），广西壮族自治区药械集中采购网发布《关于要求企业做出廉洁承诺的通知》，要求药企即日起，进入廉洁承诺系统，向自治区公共资源交易中心药械采购部作出廉洁承诺。

血友病基因疗法首次取得明确成功

测序中国：近日，The New England Journal of Medicine杂志报道了使用基因疗法SPK-9001治疗血友病的1/2期临床试验中期数据。根据报道，接受治疗的10名患者中有9名没有出血。单次治疗18个月后，患者体内的因子IX水平中值为正常数值的34%。更重要的是，10位患者中的8位不再需要每隔几天进行IX因子注射。而在安全性上，SPK-9001没有引起严重的副作用，没有一名患者在治疗后出现血栓，也没有患者发生对因子IX产生抑制的情况，表明该基因疗法治疗血友病取得了第一个明显的成功。

科学家发现癌细胞转移的新机制

奇点网：加利福尼亚大学圣地亚哥分校的生物工程师和生物信息学家们发现了肿瘤周围环境的变化是如何引发癌细胞转移行为的。简单来说，研究人员发现当肿瘤细胞处于受限制的拥挤环境中时，会开启一组特定的基因（CINP），导致形成类似于血管的结构。这样的一个通道，不仅便于血液流动到肿瘤以提供“粮草”，更关键的是为癌细胞传播到远方提供了的机会。

加州大学圣地亚哥分校生物工程学教授、也是本次研究的负责人Stephanie Fraley说：“过去我们都盯着肿瘤的生长研究，但是对癌症转移的了解还不够充分。”而这项研究让我们对癌细胞如何启动转移过程有了更深的认识，尤其是开启的这个基因模块的发现，或许能够帮助科学家们找到阻止转移启动的靶点，并能够预测癌症患者是否可能发生积极转移，以帮助患者和医生采取更适合的治疗策略。

牛磺酸可修复这种罕见病的受损细胞

生物探索：多发性硬化症（MS）是一种自身免疫性疾病，目前尚无治愈方法，但可以通过一些药物治疗来促进髓鞘再生以减少MS的复发。最近一项发表在《Nature Chemical Biology》杂志上的研究发现，人类细胞的代谢物——牛磺酸，可以提高MS治疗的有效性。

Gary Siuzdak博士表示，这一发现也突显了“代谢组学分析”的潜力，它可以为许多不同的疾病提供独特的见解。科学家们可以利用代谢组学分析来分析疾病中的代谢紊乱，然后应用这些信息来破译细节。

治疗花生过敏又进一步！

生物探索：花生过敏在美国影响着大约2-5%的学龄儿童，已成为影响公共健康的主要风险因子。当前除了在意外事故采用的紧急救助疗法之外，并没有FDA批准用于预防或治疗花生过敏的疗法。不过，最新一项研究发现了急性花生过敏反应的关键驱动因素，或有望为治疗提供新线索。

Bunyavanich教授认为，这项研究的意义在于，这些基因和生物过程有助于我们对花生过敏机制的理解，并有可能为花生过敏反应新的治疗策略提供信息。

靶向线粒体可“对抗”阿尔茨海默症

生物谷：近日，发表在Nature杂志上的一篇论文带来了阿尔茨海默症领域的一项突破进展。研究首次证实，修复线粒体健康能够减少阿尔茨海默症小鼠大脑中毒性斑块的形成，最重要的是，这种新疗法还能改善大脑功能，而这正是所有阿尔茨海默症研究者和患者的终极目标。

不过，这一治疗阿尔茨海默症的新方法能否在人类患者中“奏效”还有待进行进一步的测试。值得一提的是，研究者们认为，该方法还有可能对其它疾病也有效，如帕金森病。该疾病也表现为严重的线粒体和代谢缺陷。