基因编辑被“诺贝尔奖风向标”青睐？

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导语：5月2日，河北科大韩春雨等关于基因编辑新技术的文章发表于《Nature Biotechnology》（IF：42），引起了国内外生物学界的广泛关注，而基因编辑更被《麻省理工科技评论》评选为“2016年十大突破技术”之一。基因编辑究竟是什么？

从今天起，火石将发布hsmap第三期，带您走近“基因编辑”这个医学与生物学桥梁般的细分领域！本篇为概述与技术篇!本文信息及数据均来自hsmap（火石地图）！关注“火石在线”并转发，您将有机会参与“基因编辑”线上分享与线下沙龙！

近年来，基因编辑在全球的热度日趋高涨。去年，科学家Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier因发现CRISPR-Cas9系统获得了2015年“生命科学突破奖”，该奖项被喻为“

豪华版诺贝尔奖”，而随后她俩更是获得了2015年度化学领域的诺奖风向标——引文桂冠奖。

基因编辑热度变化趋势图

去年年底，连娱乐圈的偶像王力宏也发微博力挺基因编辑的热门技术——CRISPR/Cas9，似乎为基因编辑做了免费“代言”。综上可见，CRISPR/Cas9是目前生物学领域最炙手可热的工具之一。然而就在前几天，河北科大的一篇研究报道引起了全球生物学界的广泛关注，基因编辑技术——NgAgo-gDNA或许将成为新的颠覆。

基因编辑究竟有哪些技术？目前的各项技术优劣势如何，与临床研究的结合情况又是怎样？基于hsmap的信息，以下将对技术原理及分类做详细介绍。

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基因编辑的定义及技术原理

基因编辑的定义是：通过精确识别靶细胞DNA片段中靶点的核苷酸序列，利用核酸内切酶蛋白对DNA靶点序列进行切割，从而完成对靶细胞DNA目的基因片段的精确编辑。

技术原理如下：

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基因编辑的技术分类

目前，基因编辑的技术主要包括以下几类：

第一代技术:ZFN(锌指核酸酶)，1996年；

第二代技术: TALEN(转录激活样效应因子核酸酶)， 2011年；

第三代技术: CRISPR/Cas9(成簇的规律性间隔的短回文重复序列)，2013年；

其他技术: HE(归巢核酸内切酶) ；以下主要介绍主流的三代技术。

一代：ZFN技术原理与演进

二代：TALEN技术原理与演进

（滑动框内屏幕查看更多）

三代：CRISPR技术原理与演进

由于CRISPR最热门，以下做重点描述，首先是它的技术原理：

（滑动框内屏幕查看更多）

CRISPR蛋白的类型与技术演进 ：

目前基因编辑三种主流技术详情对比如下：

基因编辑技术优劣势为：

• ZFN已建库,识别多种DNA序列,但不能达到识别任意靶DNA,且细胞毒性强,构建繁琐；

• TALEN可以识别任意目标基因序列,比ZFN更灵活,但TALE分子的模块组装和筛选过程繁杂,需大量测序工作；CRISPR最容易操作,比ZFN/TALEN更简单方便,脱靶效应低,价格低，HE脱靶效应低,细胞毒性小,特异性高,构造难度大。

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基因编辑技术的辅助领域

基因编辑作为一门辅助技术，为了更好地为临床研究服务，目前已与多种技术相结合。

其中最主要的辅助领域为：干细胞治疗 CAR-T治疗人类胚胎研究高通量测序

1. 基因编辑与干细胞治疗

2. 基因编辑与CAR-T治疗

3 & 4. 基因编辑与人类胚胎研究、高通量测序

基因编辑技术辅助各种治疗的最新进展：

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基因编辑存在的问题

目前，基因编辑领域的发展过程中还存在一些问题：

• 行业发展处于早期监管政策风险

• 国家尚未出台基因编辑的监管政策,同时对于遗传修饰的干细胞临床研究尚未完全放开,存在一定的监管政策的风险；
  

• 临床研究的不确定性风险
  

• 基因编辑临床研究投入大,时间周期长,不确定因素多。无法预计开发相关药品需要投入的时间和资金成本；
  

• 技术不规范使用带来的伦理问题风险

基因编辑技术的不规范使用和滥用,尤其是在辅助生殖领域,将带来巨大伦理问题和社会问题。

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