为向患者学习，扎克伯格夫妇拿出1350万美元当“学费”

2006年，扎克伯格与妻子普莉希拉·陈（Priscilla Chan）创立了一家名为“陈-扎克伯格倡议”（Chan Zuckerberg Initiative，CZI）的实体公司，目标是在21世纪末治愈所有疾病。但考虑到科技水平和疾病的数量，要实现这一宏伟目标难乎其难，毕竟目前已知疾病多达上万种，其中有7000多种更是罕见病。

即便过去十余载，这番事业仍是困难重重。不过本月初，扎克伯格夫妇宣布将资助一些以患者为中心的研究团体，给予他们培训和其他资源支持，以期建立一套罕见病治疗模式。

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受资助的30个团体一直致力于罕见病的研究，CZI将为每家提供45万美元的研究经费和其他资源支持，资助期两年以上。

扎克伯格的妻子普莉希拉·陈（Priscilla Chan）曾经是一名儿科医生，在接受STAT的电话采访时，她表示是自己的儿科从医经验让她深刻意识到提升患者感受的重要性。她讲述了当罕见病患儿家属来问诊时自己束手无措的窘迫和心情，看诊最后还是在患儿家属的帮助下得以顺利进行。

后来，普莉希拉·陈（Priscilla Chan）全职做起了CZI的管理工作，她说：“最后，我摸索出了一种最有效的模式——向患者学习如何更好地照顾他们，哪些措施有用，哪些没有用，因为我们缺乏对罕见病的系统认知。”

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“目前我们只触及了7000种罕见病中的30个，” CZI科学政策负责人塔尼亚·西蒙切利（Tania Simoncelli）表示，“但是，如果我们可以与这些小组一起建立起一套模式，并总结出普适的方式，那么其他病种也可以做到。”

这并非易事，即便是比罕见病患者研究组资金雄厚许多的制药公司，在罕见病研究中也频频受挫。过去，即便这些患者研究组或多或少成功地推动了病情研究，研究成果也并非都能转化为新疗法。就算可以作为临床新疗法，其作用往往只是减轻疾病严重程度而不是治愈疾病。

为患者研究组提供资金是CZI科学计划中的最新项目，该计划于2016年启动，为期10年，预算为30亿美元，并承诺“治愈、预防或管理孩子一生中的所有疾病”。到目前为止，该计划集中为基础研究和工具提供资金支持。CZI最初计划开放10个资助名额，但在第一轮申请中，CZI收到来自患者研究组的287封申请后，决定将资助名额增加三倍。

据CZI相关负责人西蒙切利说，受资助的团体均为免征税的非营利性慈善组织，其中绝大多数规模很小，也没有领薪员工。许多研究组是由患者自主经营，或者由罕见病患儿的父母经营。

受资助的研究团体可自主支配资金使用，不少团体将会雇用员工。受资助的所有团体需召开一次国际学术会议，将患者、研究人员和临床医生聚集在一起，让研究人员和患者及时了解最新信息，从而确定不同时期的研究重点。

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除了给予资金支持，CZI还将把患者团体与团体导师和科学顾问配对，每月举行一次网络研讨会，以帮助各团体就筹款和确定合适研究人员等问题制定战略。

CZI希望帮助这些团体搭建技术基础设施，以执行诸如网站设计和管理联系人的任务。西蒙切利表示，她的团队正与研究人员兼患者团体倡导者David Fajgenbaum博士紧密合作。David博士成立了自己的罕见病研究小组，致力于研究癌症和自身免疫性疾病之间的联系。他也希望更好地了解哪些技术工具对他的研究组有效以及CZI如何将这些技术在其他患者团体中普及。

原文来源：STAT

原文标题：Chan Zuckerberg Initiative to fund 30 patient groups, aiming to build a model for tackling rare diseases