“广谱”抗癌药没有传说那么神 期待国产靶向新药首冠

2018年11月28日，微信公众号为“旧金山湾区华人资讯”的一篇《重大突破！昨日，美国FDA正式上市“广谱”抗癌药，治愈率高达75%！》的文章，在医药圈广为传播。健康界通过美国FDA官网查询获知，确有此事。

图片来源：美国FDA官网

据了解，上述抗癌药已于2018年11月26日通过美国FDA上市审批。拜耳方面透露，此款抗癌药目前只能在美国市场上买到，公司已于2018年8月向欧盟提交了一份市场授权申请，其它国家的申请也正在进行中。因此，中国市场还需进一步等待。

对于将来该款药物是否能够进医保，中国社会科学院公共政策研究中心副主任王震告在《每日经济新闻》报道中表示，“进医保需要看药物的疗效、药物经济学评价的结果，以及医保基金的承受能力等，比较复杂。但考虑到该药品研发投入等情况，定价肯定不会太便宜。”健康界对该抗癌药介绍做出如下梳理，以供参考。

“神药”认知回归理性

微信文章称这是第一款不区分肿瘤类型、与患者年龄无关，且能精准对抗NTRK基因融合这一罕见癌症驱动因子的抗肿瘤化学药物。此种药物的问世，无疑对肿瘤无法切除，或已经转移的晚期患者来说是巨大利好。以至有媒体宣称，“这无疑是人类医学史上的又一伟大创举和传奇。”

如此“神药”获批上市，自然引起诸多医药专业人士的关注。在庆幸有此“神药”上市的同时，媒体报道、群众认知显然比对待往日爆炸性新闻冷静的多。在百度搜索“抗癌神药”信息时，多数媒体都用反问形式来表现对此“神药”问世的疑惑。

其实，媒体和患者的问题多数集中在癌症能否治愈？有效率高达75%是否为真？这款“广谱”药究竟广在哪里？通过健康界的整理搜集，在此对上述问题做如下解答。

首先，癌症不能被治愈，只能通过治疗延长患者总生存期。

“癌症是不可能被治愈的，癌症是个慢性病，癌症的产生比人类的历史更久远。”此外，北京中医药大学东方医院副院长胡凯文还向健康界表示，衰老是人们得肿瘤的最主要原因，也是肿瘤复发的最主要因素。

同样，春风健康、铭研医药总裁兼CEO何小炳也在接受动脉网采访时也表示，癌症不能“治愈”，目前的治疗目标是延长患者的总生存期。

其次，微信文章中提到的治愈率高达75%！并不准确。

根据这款新药的实验结果，一项临床试验数据结果显示有效率高达75%。而另外一项欧洲的临床试验数据显示，总缓解率80%；部分缓解率62%；完全缓解率18%。整个数据的研究结果都是说“有效率”，并没有提到微信文章中所说的“治愈率”。

那么，药物有效率、治愈率在临床中到底表现为何？北京大学肿瘤医院主任医师张晓东表示，有效率说的是肿瘤有改变，影像学中肿瘤消失或者缩小都是有效的表现。但治愈率不仅强调肿瘤有变化，从临床治愈的标准来看，还要能生存5年及以上不复发，因此说治愈率是不准确的。

最后，“广谱药”并非百姓认为的那样广。

中国医学科学院药物研究所副研究员铁偲在接受科技日报记者采访时表示，这个广谱是有引号的，只是覆盖的肿瘤种类比较多。“这种药物实际上只针对一种比较罕见的基因突变，也就是携带NTRK基因融合的实体瘤患者。而这种基因突变有可能出现在多种实体瘤中，但是它出现的概率很低。”

对此，北京大学肿瘤医院副院长、肾癌黑色素瘤内科主任郭军在接受新京报采访中以黑色素瘤为举例说道，在黑色素瘤患者中，只有约1%的人存在NTRK基因融合，也就是100个患者中只有1人适合。而此说法，也验证了铁偲口中“概率很低”的表述。

但实际上“概率很低”只是一方面难点，如何检测NTRK基因融合则是另外一个急需直面的难点。上海思路迪医学检验所有限公司战略市场部总监白跃宗在每日经济新闻的报道中表示，NTRK的融合检测在国内尚不普遍。“商业检测公司可以通过做基因测序来检测，但它必须用RNA测，而现在主流的检测都是用DNA测。”国内虽有此技术，但目前均处于实验室开发阶段，尚未商业化。

国产靶向药物趋势大好

看完如上“注解”，是不是对这个款抗癌新药有了更深的认识？其实对于该款药物评价，还有另外一个需要纠正的地方。据专家介绍，其实第一款此类“神药”并非文中Vitrakvi，而是《我不是药神》中出现的“神药”——格列卫。

而从费城染色体的发现，到美国FDA的加速批准，格列卫上市整整用了41年，其研发之艰，由此可见一斑。但现实中的癌症患者哪有41年可等？其实，反观以前癌症治疗环境，现在癌症治疗条件要好得多。

从目前癌症治疗来说，PD-1/PD-L1这类广谱免疫抗癌药最受关注。“从科研的角度讲，如果将适用多种癌症的药物称为广谱抗癌药的话，目前在广谱抗癌药上布局的公司还是比较多的，例如目前已上市的且有大量临床数据证明有效的‘广谱’抗癌药，就是PD-1类药物。”何小炳如是说。

而且从市场规模来看，PD-1/PD-L1抑制剂也已经成为肿瘤免疫治疗的“翘楚”。据市场研究机构Research and Markets发布的报告显示，PD-1/PD-L1单抗在2017年的全球市场份额已超100亿美元，并且到2025年之前将以23.4%的复合年增长率增长，预计峰值能达到350亿美元。

虽说国外已有五款PD-1/PD-L1单抗上市，但中国尚未有自研PD-1/PD-L1单抗上市。从国家食品药品监督管理总局药品评审中心的数据可知，国内对其研发依旧火热。

2018年4月，国家食品药品监督管理总局药品评审中心发布的《拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示（第二十八批）》中，备受关注的卡瑞利珠单抗（恒瑞）、特瑞普利单抗（君实）、信迪利单抗（信达）三大国产抗PD-1抗体药物已被列入优先审评名单。

除上述3家企业之外，截至目前，百济神州、基石药业、康宁杰瑞、嘉和生物、誉衡药业、复宏汉霖、丽珠、科伦、百奥泰等在内的多家医药企业，已有超20个国产PD-1/PD-L1单抗向监管部门提交了临床或注册申请，且分别处于不同的开发阶段。

其中，PD-1靶向药物丽珠单抗的LZM009，复宏汉霖的HLX-10，以及康方生物、瀚思生物、瀚中生物联合研发的AK103；PD-L1靶向药物科伦药业的KL-A167，君实生物的重组人源化抗PD-L1单克隆抗体注射液，兆科药业、李氏大药厂联合研发的STI-A167已批准临床。

PD-1靶向药物康方生物的AK104、AK105（PD-1/CTLA-4），神州工程的重组人源化抗PD-1单克隆抗体注射液，基石药业CS1003，山东新时代药业的重组人源化抗PD-L1单克隆抗体注射液；PD-L1靶向药物百济神州的BGB-A333、迈博斯的NSB2311、复宏汉霖的HLX-20、海正药业的重组抗PD-L1全人体单克隆抗体注射液，亦均进入申请临床阶段。

另外，健康界通过网络信息，对部分已处于研发阶段的药品做出如下整理，仅供参考。

事实上近年来，已有越来越多的国内药企加入抗肿瘤药物研发行列，众多实力较强的企业已在抗肿瘤领域提前布局。PD-1/PD-L1类肿瘤药物是一个新兴肿瘤药物方向，其因具有有效性强、安全性高等诸多难以替代的优势，未来临床需求还会愈来愈大。

国产PD-1/PD-L1类肿瘤药物若能早日上市，会让我国在此方面不受国外束缚，亦会在价格及供应保障上定会给患者带来更多的福祉。将来，谁家将夺得国产PD-1/PD-L1类肿瘤药物上市“首冠”，健康界与您一起拭目以待。

（本文素材来源自动脉网、健识局等媒体）