休斯敦卫理公会医院转化研究院：医学创新如何“越过山丘”

科研成果从实验室研发，到成为患者切身受益的先进药物及疗法，转化医学在其中起到关键作用。但由于耗资巨大、收获不定，医院建立自己的转化医学中心无异于一场冒险之旅。2018年5月，健康界造访美国休斯敦卫理公会医院，深入其转化研究院，就医学创新转化的项目选取、人才培养、资金募集等问题进行深入探讨。

高投资风险下的“死亡之谷”

转化医学中心可在实验室到临床（Bench to Bedside, B2B）、实验室到公众健康（Bench to Public, B2P）之间搭建桥梁，让基础研究及临床研究之间“天堑变通途”，实现双向、开放的互动。目前，中国医学创新论文及专利数不在少数，但转化却不尽如人意。在医学创新缺少驱动力的大背景下，很多医学创新成了“囚徒”。“其实，转化的困难、困境，国内国外都是一样的，大家都面临着所谓的‘死亡之谷’，” 休斯敦卫理公会医院转化研究院副院长Tong Sun如是说。1990年至2000年初，医学、医药投资在美国掀起一股热潮，但热潮过后带来的大量损失使人们看到了医药行业投资存在的高风险，医疗科研成果的转化也因此冷却。

Tong Sun表示，“死亡之谷”的形成是有原因的，实验室里科研成果从小动物模型（老鼠）到大动物模型（猴），再从大动物模型到人的过程中暗藏着巨大的风险，而大部分的研究成果往往在从动物试验到人体试验的阶段就夭折了。因此在动物模型到人的一期临床试验之间，基本没有人投资支持。政府的基金也很少或基本没有，风险投资及制药公司往往只有在科研成果做了前期一系列试验，有了认证机构的检验数据，可以向FDA申请的时候才会觉得风险降低、价值增大了。

而事实上，“90%以上的实验室科研成果是没有机会拿去检验的，” Tong Sun说。

“死亡之谷”是否无法逾越？

转化医学的复杂性及重要性涉及到药物产品的一个特点：专利保护。在美国，专利保护期为17年，而药品从研发生产到上市需要7-10年时间，就算在资金、精力充足情况下最快也要5年。该院院长Mauro Ferrari教授常说，一个新药品从生产、专利申请到批准、上市平均要17年，研发经费成本为20-30亿美元。这意味着新药上市第一天其专利可能就过期了。

Tong Sun表示：“虽说这是比较极端的例子，但我们可以实际看到的是一项技术如果不能得到合适的发展，很快便会在相对短的时间内失去自身的价值，这对人类来说是一个很大的损失。”