协和儿科专家呼吁：多方合力提高托珠单抗医保可支付性惠及患儿

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全身型幼年特发性关节炎（systemic juvenile idiopathic arthritis，sJIA） 是一种固有免疫异常的自身炎症性疾病，是儿童时期最为严重的慢性炎症性疾病之一。 

北京协和医院儿科主任宋红梅教授在接受健康界采访时告诉记者：“sJIA严重影响患儿的生长发育、具有很高的致残率和死亡率，我国对于sJIA患儿的治疗存在高度未满足的需求。

全身型幼年特发性关节炎目前存在的三个主要问题

宋红梅教授颇为遗憾地说：“第一点，由于目前边远地区对sJIA疾病的认知不够，经常会被误诊为结核、川崎病，到确诊sJIA时已经过去几年时间，误诊漏诊现象较为普遍，给患儿和家庭都带来长期的痛苦。”sJIA患儿的明显症状是持续两周以上的高热，且一天可有1-2个热峰，并伴随皮疹，间或有淋巴结、肝脾的肿大。由于sJIA的发病原因待解，针对该疾病的早期诊断便成为降低危害的关键。

“第二点，事实上，对患儿危害较重的是sJIA的致残性，因为该病可以累及全身各个系统。比如，它可以引起眼部并发症，严重的可以致盲。另外，因为sJIA对心脏有所损伤，导致死亡率高居10%左右。”同时影响至深的是生长迟缓，患病儿童明显比同龄孩子身材低矮，进而造成心理自卑。因此有效控制病情来减少并发症很重要。 

“第三点，在过去，由于sJIA发病原因不清，无法‘对因治疗’，加上其主要病理或生理特点是全身炎症，只能‘对症治疗’。医生选择最多的药物是糖皮质激素，利用它的抗炎作用延缓病情，但长期使用激素会给患儿造成诸多不良后果，如生长发育缓慢、肥胖、高血压、骨质疏松、消化道出血、糖尿病等。而在急性期出现的眼压增高，还会导致激素性白内障的发生。”因此，激素治疗不适合长期使用。

托珠单抗治疗sJIA列入国际指南

有没有一种药物，既能治疗原发病又少有副作用呢？随着科技的进步，生物制剂应运而生。“其中，托珠单抗就是一个很好的例子，”宋红梅教授介绍道。去年，在国家药品食品监督管理局药品评审中心的大力推动下，托珠单抗的sJIA适应症获得免三期临床试验的优先批准，比原计划提前4年上市。“这对我国的患儿来说意义非凡，提前四年用药，让更多的患儿家庭获得追赶生长的希望。” 作为全球首个获批治疗sJIA的生物制剂，全面控制全身和关节症状，减少了对身高的抑制作用，起到“追赶生长”的效果。“在很大程度上也改善了患儿的生活质量”宋红梅教授称其为“一箭双雕”。

期待：多方合力提高托珠单抗医保可支付性，惠及更多患儿

由于托珠单抗的使用能快速减停激素的用量，这就直接减轻或避免了激素副作用在患儿身上引起的肥胖、高血压、骨质疏松、白内障和抑制生长等问题。托珠单抗安全性与安慰剂相当，这也是儿科医生和患儿家庭最关心的一点。

然而，托珠单抗需要持续用药抑制炎症反应，用药时间越长，sJIA复发率才会越低。如果过早停药，可能得不到理想的治疗结果。但从另一方面来说，长期服药，患儿家庭的经济负担就会增加。

今年2月，雅美罗sJIA患者援助项目正式启动。在项目的支持下，患儿每年的治疗费用降低至84000元。尽管如此，对于普通家庭，这笔费用成了治疗的很大的阻碍。如何让更多sJIA患儿能尽快且足量地使用到托珠单抗呢？宋红梅教授建议医保能给予sJIA患儿更多支持。值得注意的是，sJIA的发病率很低，在中国的发病率大约为10/10万，我国目前约有15000名sJIA患儿；同时，该疾病易被漏诊误诊，按北京参保人数测算每年当地患儿约仅为80人，因此将托珠单抗纳入医保报销范围，各地基金也是可以承受的。

宋红梅教授从医生角度向社会呼吁：“希望各界关注儿童的身心健康、更多关注sJIA给患儿家庭带来的沉重精神压力和经济负担。希望通过社会各界慈善团体、企业、保险、医保等多方合力将托珠单抗等儿童用药尽早纳入医保报销目录，使患儿得到更好的治疗。”