罕见病突围 夏尔跨国演绎创新进阶谋略

罕见病制药巨头夏尔（Shire）正将目光坚定地投向中国，而且决心可见一斑。过去数年夏尔中国业绩持续实现两位数增长，已成为除美国市场外增长速度最快的市场之一。夏尔寄望将中国新兴市场打造成美国之外的第二大阵营。

深耕中国雄心之下，夏尔亦努力将释放文化和品牌价值提上日程。6月，Shire正式启用中文译名“夏尔”，并同步上线夏尔中国官方网站，意欲加速引进更多创新医疗解决方案。

此番战略布局背后站着夏尔中国市场的“掌舵者”。一年前，夏尔以高达320亿美元的出价收购百深（Baxalta），一跃成为罕见病领域的领航者，全球罕见病药物市场格局就此改变。同年6月，原百深中国总经理丛凡受命出任夏尔中国总经理。

（夏尔中国总经理丛凡）

制药行业从业多年的丛凡深谙中国罕见病政策及市场规律。近日，在与健康界的对话中，他谈及未来夏尔的中国策略，思路清晰且理念既定，“创新为基，患者至上，致力成为中国罕见病领域的领军企业”。

双城故事

PharmExec（美国医药经理人杂志）2017年全球TOP50药企排名第22位、2016年第12届Scrip“年度最佳制药企业”称号、2015年RepTrak100“全球声誉最高医药公司”……作为全球罕见病领域的领航者，夏尔正凭借世界一流的研发体系和高效的运营能力，讲述着罕见疾病专业平台的国际服务故事。

众所周知，罕见病的市场吸引力不仅在于其广阔的规模效应，更源于其增长速度远快于整体医疗市场。参照全球领先的医药市场研究机构EvaluatePharma报告，未来5年，全球罕见病药物销售额将以每年11.1%的速度增长，到2020年将达到2090亿美元。

基于此，成立30余年的夏尔始终专注于罕见病领域，并不断加大研发投入。

整合后的夏尔定位略有调整，将专注的核心治疗领域扩增至六大领域，即血液疾病、免疫系统疾病、遗传疾病、神经系统疾病、胃肠道与内科疾病以及肿瘤疾病。

目前，夏尔已有40多种产品在全球上市，还有近40个临床产品项目正在推进，其中超过半数已处于三期临床或上市注册阶段，70%的临床项目针对的是罕见病适应征。

丛凡谈到，“总部对夏尔中国发展战略给予高度支持和认同，我们现在推进战略的实施。”按照夏尔既定策略，未来5年，夏尔中国将进入快速增长期，“业绩引擎”期待明显。

不过，基于夏尔的全球业务布局考量，进行中国市场的本土化落地，并非一件容易的事。虽然有分析预测中国是世界第二大医药市场，约1150亿美元的规模潜力，但长期以来，由于缺乏全面的疾病认知和有效的药物治疗方案，面对罕见病疾病认知低、诊疗水平低的难题，突围之路尚远。

这同样是丛凡近期一直在思考的问题。“第一，如何保持核心业务的竞争优势，推动业绩持续增长；第二，如何加速引进罕见病领域的创新产品，找到市场业务发展新的增长点；第三，如何打造夏尔品牌和美誉度，因为夏尔中国属于新进者，现阶段市场知名度相对较低。”

夏尔幸福的烦恼时刻正迎来国家层面罕见病利好政策爆发期。2017年上半年，《罕见病名录（2017版）征求意见稿》、《国家基本医疗保险药品目录》、《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》等文件先后出台，无疑给罕见病市场注入一剂强心针，机遇前所未有。

丛凡坦言：“国家从立法、政策上对于罕见病给予保障和支持，对推动罕见病在中国的治疗具有重大意义。这无疑将对最终实现‘人人享有治疗’和‘健康中国2030’的建设做出贡献。”

如此背景之下，夏尔中国市场的解决方案锚定未来加速引进新产品。

一方面，加速引进已在国外批准上市的重点创新药物，如治疗干眼症产品等；另一方面，对于在欧美等发达国家已经进入三期临床的研发药物等，推动中国临床同步，争取与发达国家同步上市，为患者获得及时治疗缩短时间，让更多的中国罕见病患者享受到顶尖的创新药物。

丛凡说，从这个角度来看，夏尔中国的高速增长时期，也是研发和业务团队的建设、发展的投入期。

如何有效平衡成本与效率之间的关系？丛凡如是说道：“我们现有的业务运营很健康，可以支持合理的市场投入。”

实际上，极度罕见病的治疗药物，其人均研发成本往往约为常见药物的25倍。也因此，很少有医药企业愿意投资开展罕见病治疗药物的研发。关涉研发未来，夏尔如何释放显著的研发技术优势，有效进行成本控制将是挑战。

很显然，现阶段的夏尔中国尚未触及研发职责，现有团队主要聚焦市场业务拓展。外加近期中国正式成为ICH成员，创新药品引进格局也将发生改变。“未来，我们可能会考虑如何把研发更加本地化，比如创造和国内研发企业的一些合作机会，发挥一些地域资源的优势。”丛凡说，最大程度消除中国尚未建立研发团队的影响将是未来战略考量。

创新致远

进一步扩大引进罕见病领域的创新产品，同时贴近本土市场的独特医疗需求，提供专科疾病的高价值产品线，是夏尔深耕中国一直努力的方向。

丛凡举例向健康界说明如何通过突破性的创新医疗解决方案造福更多中国患者。

“在产品线方面，2016年夏尔在美国上市了全球首款可同时改善干眼症症状和体征的处方滴眼剂，在全球也是独家的，没有同类的产品。干眼症在中国的发病率是17%，整个人群基数有2亿患者，可见产品的市场需求和潜力之大。”

“类似这些都是创新产品，目前在国内还没有相应的有效治疗手段。”丛凡一语道出致力于成为中国罕见病及专科疾病领域领航者的市场策略本质。

凭借丰富的产品线和领先的研发体系，辅以极具本土化的竞争性策略，夏尔视创新价值为当前和未来取得成功的生命力。这一点似乎在并购整合百深之后更是充满希冀。

问及夏尔未来如何实现持续创新，丛凡坦承“这是一个挑战”。在他看来，基于夏尔的业务理念，只有认真思考如何以患者为中心，真正地了解患者的需求，才是创新本源。

“我们从几个角度考虑创新。一是新产品如何更快速地引进，帮助解决未被满足的治疗需求；二是如何与医疗体系政策制定与实施各方建立更好的合作机制，使创新产品很好地被应用，让患者获益；三是商业模式创新，提升企业运作效率。”

2010年，夏尔中国与医疗机构共同发起“血友病分级诊疗系统建设”项目，帮助完善中国血友病病例信息管理。目前，全国已有1.3万名患者在43个登记中心进行了注册。

在创新支付模式上，夏尔中国还联合中华慈善总会、中国初级卫生保健基金、中国儿童少年基金会等社会各方力量，以及厦门、广州等地方慈善及医疗机构，通过建立多方共付模式，减轻贫困血友病患者的经济负担。

整个访谈过程中，丛凡每每谈及产品时，习惯性脱口而出“以患者为中心”。在他的理解里，药物研发最终是为了向患者提供有效的解决方案，来创造价值，企业也可以从中获取合理的利润。给患者提供更多的服务，帮助其做好疾病的自我管理，医疗投入就会产生最大化的效益。

患者至上的理念在夏尔内部渗透。丛凡说，夏尔在未来的三到五年内要想实现销售业绩保持两位数增长，如何吸引人才至关重要。“我们希望在人才市场上能够吸引更多具有国际化视野同时也立足本土的复合型人才。”

创新始于患者需求发掘，动力则在于人才培养。罕见病不罕见，解决尚未满足的患者需求终将成为夏尔落地中国的极致追求。