设施+资金+人才 休斯敦卫理公会医院转化研究打造源头活水

休斯敦卫理公会医院转化研究院(标清)

科学发展日新月异，实验室里捷报频传。如何让最顶尖的科学成果转化为产品，走向市场，造福民众，正是转化医学研究的使命。近日，健康界造访美国休斯敦卫理公会医院，就转化研究向该院权威“取经”。

转化研究要想成功，需要三大要素，分别是：设施、资金和人才。在此基础上，还可以打造生态环境，促进区域内转化医学研究的全面发展。

患者会赢

“转化研究的本意是让更多人获益，不是为了赚钱。这是我们的使命。”谈到转化医学的根本宗旨，休斯敦卫理公会医院研究院院长Mauro Ferrari 教授如此告诉健康界。

休斯敦卫理公会医院研究院院长Mauro Ferrari 教授

“我们需要寻找不同的方式，把科技创新带到临床工作中来……我们会展开竞争。谁会赢呢？患者会赢——全世界的患者，他们会赢。”Ferrari 院长说：“不过，有人注意到转化医学成功率的问题，这是因为转化医学在本质上周期很长，难度很大。”

转化医学三大成功要素

 “转化医学，说起来容易，做起来很难。”休斯敦卫理公会医院研究院副院长 Mr. Tong Sun说，“转化医学实施起来需要3个方面，分别是设施、资金和人才。”

休斯敦卫理公会医院研究院副院长 Mr. Tong Sun

首先，转化医学的设施， 在一般的学术研究单位很缺乏。“大学、医学中心、研究型医院。”Mr. Sun告诉健康界：“首先以教学、科研和服务医疗为主，而不是以产品开发为主。”Sun Tong同时直言：“大部分情况下，缺少转化医学所必需的一些基本设施。”

对于转化而言，最基本的设施包括什么？ Mr. Sun自问自答，一方面是药品生产质量管理规范（GMP），如果没有达到这种质量控制体系的标准，生产出来的药物和器材就不能在临床中进行试验；另一方面是良好实验室规范（GLP），它是药物在申请临床研究前必须遵守的质量管理规范。 GMP和GLP不仅需要高质量的设备和设施，更重要的是管理理念，要有质量控制，并有可重复性，也能在质量上获得认可，才能向美国的FDA提出申请许可，开展临床实验，包括一期、二期和三期。

 “没有GMP和GLP，什么转化医学也做不了。” Mr. Sun总结。

休斯敦卫理公会医院研究院

依赖资金的“死亡之谷”

转化医学当然需要钱，并且花费巨大。研究经费主要有主要来源：一是政府，二是公司。

在美国，政府主要通过美国卫生研究院（NIH）发放医学研究经费。不过，Mr. Sun坦承，美国政府研究机构重视的是基础研究，却很少拿出资源支持转化研究。该国政府近日提交给国会的预算案显示，特朗普总统计划削减数十亿美元的NIH研究经费，受到医疗、科学界的广泛关注。对原本就重视程度不够的转化医学研究而言，这无异于雪上加霜。

另一方面，对于以风险投资为代表的公司来说，避险心理则越来越强。“老实说，生物医学产业，尤其是初始的产业的成功率很低，生物研发产品的风险非常大。一般认为，只有做到早期人体试验以后，投资人才愿意拿出钱来，支持进一步的研发。”

然而，从一无所有到人体实验又谈何容易。Mr. Sun说：“从实验室到动物模型是一个跨越，从小动物到大动物是一个跨越，从大动物到人体是更大的跨越。每一步跨越，你的风险都在降低，你成功的可能性都在增加。”

实验室的基础研究有国家资助；到人体实验之后，企业有兴趣。但是，在国家资助结束后和企业投资入局之前，这一段时间该如何应对？

Mr. Sun理解是，这是转化医学中最困难的一部分，被称为“死亡之谷”。而休斯敦卫理公会医院研究院要做的就是在学术中心、非营利的环境下，建立转化医学机制，提供对应设施，培养转化医学人才，帮助人们走过“死亡之谷”，找出有价值、有前景、有可能帮助病人的项目，拿出资金，推动它们发展。

“比如，癌症、心脏病、老年痴呆症、中风，以及器官移植和一些传染病。” Mr. Sun说：“在这些方面比较紧急，对社会意义十分重大，能够帮助更多病人的研究，而且项目本身基础医学做的比较好的，我们会把它们筛选出来。”

有了休斯敦卫理公会医院的经费支持，以及一些社会人士的捐款，该研究院就能支持一些项目跨入人体实验阶段，由此增加其成功的可能性。

这，就是“死亡之谷”上的一座桥。

休斯敦卫理公会医院研究院

科学人才+商业人才

只有“桥”显然不够，还需要走在这座桥上的人才。

人才有多重要？Mr. Sun打了个比方。转化研究如果是一辆车，设备和设施就相当于轮胎和方向盘，经费支持就是汽油，而人才是真正开车的司机。他还表示，转化医学的人才不同于实验室的科研人才。另外，在转化医学领域，研究型人才和商业人才也是不同的。

谈到人才差异，Ferrari院长深有体会。他说：“研究型人才擅长创造性工作，而商业人才要做的是竞争性极强却相当重复的工作；研究型人才不懂生意，商业人才不懂技术，这两种道路差异明显，好像是接力赛跑，由研究型人才把棒交给商业人才，同时持续给后者提供咨询和建议。建立这种合作关系非常困难。”

“我们是这样做的。”费拉里继续说，“我们找来聪明绝顶的科学家……再另招商业人才，让他们把科技创新转化成为实实在在的产品。让这两种人共处一室。”

然而，针对转化医学的对口人才，其实少之又少。有鉴于此，休斯敦卫理公会医院干脆创立研究生项目，培养转化医学人才。

      临床转化管理研究生课程

既有科学素养，又懂商业研究，还了解政府监管部门的管理、批准机制，这些本领，在一般高校、研究所都学不到，而需要在公司里摸爬滚打才能掌握。不过，Mr. Sun说：“这并不是最有效的方法。我们要大规模地、更有效地推动转化医学，就得有更有效的人才培养机制。”

休斯敦卫理公会医院是这么说的，也是这么做的。得益于Ferrari院长，Mr. Tong Sun等人的发起，联合休斯顿圣托马斯大学商学院于2015年共同创立“临床转化管理”研究生课程，旨在融合商业与科学专业知识，支持生物医药创业。首批学生刚毕业不久，第二届学生也将于2018年毕业。Mr. Sun透露说，自2017年入学的第三届学生起，该项目将缩减至1年，而且可网上授课。

“我们招收的学生需要有较好的生物医学基础。传授的内容，一方面是商业运作所需课程，如MBA课程，包括金融、会计、财务、知识产权等；另一方面是针对FDA药物、器械批准的流程和要求开展系统教育，这样的课程此前在美国几乎没有。” Mr. Sun说。