独家专访 | 贵州百灵欲借基因治疗与国际接轨

9月5日晚公告，贵州百灵以5000万元，受让了成都恩多施生物工程技术有限公司拥有的一种“重组人内皮抑素腺病毒注射剂（EDS01）技术”。该技术优势明显，有条件和可能成为世界上第一个通过抑制血管生长达到治疗恶性肿瘤目的的基因药物。

2013年，贵州百灵曾花亿元资金购买杨国顺、杨爱龙的祖传治疗糖尿病苗药秘方，最终研发出糖宁通络；此次贵州百灵再掏5000万买断首只治疗恶性肿瘤的基因药物。作为首家拥有基因治疗概念的上市公司，贵州百灵对于该项目给予了怎样的厚望？这个前所未有的科研项目中会遇到哪些风险？贵州百灵花了5000万的基因药物入场券到底能否走到成功步入终点站？

《健康界》记者以邮件形式向贵州百灵进行了独家专访，最终贵州百灵学术部部长向记者进行了详细的回复。

《健康界》：EDS01项目目前刚刚开始开展Ⅱ期临床，今后还要开展Ⅲ期临床实验，对于这样一个距离上市还很遥远，且存在临床失败风险等新药项目，公司采取全资控股的方式，而不是以参股的形式介入，是否意味着公司非常看好这个项目，且预料该项目一定能够成功上市？

贵州百灵：临床试验分为I、II、III、IV期。临床研究的风险和进度主要在研究的Ⅰ期和Ⅱ期，70%的研究失败都集中在这个阶段。Ⅰ期和Ⅱ期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评价试验和治疗作用初步评价阶段，Ⅲ期临床试验为治疗作用确证阶段。基因药物的临床试验方案无法按要求设计随机盲法对照，所以临床方案相对简单，研究进展相对可控。况且EDS01Ⅰ期临床试验已经结束，试验结果显示肿瘤患者对该药的耐受良好，未出现剂量限制性毒性（DLT）和最大耐受剂量（MTD）。药代动力学试验中个别患者肿瘤组织活检取样表明，EDS01在肿瘤注射部位可以高效表达人内皮抑素蛋白，并能有效抑制肿瘤中的新生血管，抑制肿瘤细胞生长。说明该药的前景是初步显现的，当然科学研究一定存在不确定性，但我们相信通过和原研团队的共同努力可以将这种不确定性带来的风险降到最低。

《健康界》：从Ⅱ期临床，再到Ⅲ期临床，以及推进该新药上市，公司对该药物从研发到上市预计至少得多少年，以及还需要追加投入多少资金？

贵州百灵：临床研究的时间和投入取决于临床方案的设计和研究过程中是否有意外情况发生，存在不确定因素。既然贵州百灵承接了这个具有世界领先技术的新药，就会以一种既有利于研究又有利于转化的进度进行。

 《健康界》：EDS01项目的主要科研力量负责人魏于全博士，曾于去年11月份，与上市公司银河生物签署了《靶向人VEGFR-1和人CD19的CAR-T项目合作框架协议书》（以下简称“协议书”）。《协议书》约定，双方合作开发靶向人VEGFR-1和人CD19的抗肿瘤CAR-T细胞I类新药。魏于全院士与银河生物的合作是否会影响到、EDS01项目的研究进展？

贵州百灵：由魏于全院士担任主任的生物治疗国家重点实验室，作为一家国家级的研究机构有责任推广和转化科研成果。与我们合作的EDS01项目已经进入Ⅱ期临床研究阶段，双方都将把精力集中在临床机构的临床研究实施上，为早日完成临床研究努力。

《健康界》：基因治疗药物的布局与公司的大苗药战略有着怎样的补充？未来公司是否会在生物医药板块继续加大投资并购？

贵州百灵：重组人内皮抑素腺病毒注射液（EDS01）项目的引进标志着贵州百灵以中药/民族药为核心、化学药和生物药为两翼的发展战略布局的完成。EDS01所具有的全球领先技术，让贵州百灵迅速与世界医药发展的前沿顶尖技术实现了接轨，必将成为企业迈向国际化发展的重要事件。

《健康界》：此前A股存在十几家基因诊断、基因测序等上市公司，目前尚无基因治疗概念的上市公司，贵州百灵是否算作A股首家基因治疗概念的上市公司？

贵州百灵：基因治疗已成为当前美国生物技术领域投资的三大热点之一（另外两个热点是癌症免疫治疗和基因测序）。欧盟EMA（欧洲药物管理局）对基因治疗也持相当肯定的态度，在欧盟开展的基因治疗临床试验达到524例，仅次于北美。2012年EMA批准了Uniqure公司用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症（lipoprptein lipase deficiency）的产品Glybera在欧盟上市销售，成为第一个被批准在西方国家上市销售的基因治疗产品。

目前，基因治疗加速发展，技术越来越成熟，2009年美国Science杂志将其评选为世界十大科技进展之一。“人类基因组计划”的实施和成功，精准医学计划的提出，个体化医疗的发展，为基因治疗领域注入了新的生命力，随着基因治疗产品的不断进入市场，基因治疗将成为21世纪重要的医药产业，成为世界各国新的经济增长点。