《2022血液大咖谈》第二讲｜专家详解“血友病骨骼肌肉系统并发症评估和康复治疗”

血液病是常见的临床疾病，包括淋巴瘤、多发性骨髓瘤、血友病等，但在实际工作中，由于医疗资源分布不均等原因叠加，血液病的诊治仍存在一定的困难。为提高血液病的诊断率与治疗率，推广规范化治疗理念与实践，加强血液病工作者之间临床诊疗规范和科研能力的学术交流，神州细胞工程有限公司联合健康界策划推出《血液大咖谈》线上直播课程。

血友病（hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。可分为血友病A（hemophilia A，HA）和血友病B（hemophilia B，HB）两种。前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。2021年的《血液大咖谈》我们为大家分享了血友病的实验室诊断、人凝血因子Ⅷ抑制物相关进展、血友病治疗的现在与未来等血友病相关诊疗策略。基于此，2022年《血液大咖谈》栏目延续既往分享宗旨，全新升级重磅归来！本期的《血液大咖谈》我们非常荣幸邀请到了北京协和医院康复科主任陈丽霞教授作为主席，北京协和医院康复科刘淑芬副教授作为分享嘉宾，于3月17日在线直播分享“血友病骨骼肌肉系统并发症评估和康复治疗”。

图1: 《2022血液大咖谈》第2期直播

关节肌肉出血是血友病常见的并发症

刘淑芬教授首先对血友病并发症进行了介绍。她表示，关节肌肉出血占血友病出血并发症的80%以上，其中，骨骼肌肉并发症是影响患者功能的重要因素。因此，物理治疗师是血友病多学科会诊（MDT）团队的核心成员。

“实际上，血友病患者在发生急性关节血肿后，滑膜发炎、充血，会变得十分脆弱。如果滑膜炎得不到治疗，会导致关节血肿的反复发生。在这个阶段，需要用可移动式夹板或加压绷带保护关节。应该限制患者的活动，直至关节肿胀和温度恢复到基线标准。”

关节功能评估工具

而综合关节结构、功能等多项相关因素的方法来评价预防治疗的疗效、决定治疗方案的调整应更加充分。关节结构检查，即通过影像学对关节结构改变进行检查，主要手段为超声、X线和磁共振成像（MRI）检查。关节功能评估主要是血友病关节健康评分（HJHS）。

刘淑芬教授介绍，日常生活活动能力（activities of daily living, ADL）评估包括疾病特异性量表及疾病非特异性量表，包括徒手肌力测定法、血友病活动能力评（hemophilia activities list,HAL）、世界血友病联盟骨关节评分表（World Federation of Hemophilia Orthopedic, WFH Orthopedic）、血友病功能独立性评估（function independence scorefor hemophilia, FISH）、麦克马斯特多伦多患者残疾问卷（MACTAR）等。

图2: 社会参与度评估量表

“目前，在血友病康复的各个层面上，都有一个经过汉化及疗效评估的量表。”刘淑芬教授补充道。

血友病的康复治疗

血友病的康复治疗包括急性关节/肌肉出血的康复治疗、慢性滑膜炎的康复治疗、骨关节病的康复治疗、围手术期的康复治疗及康复预防和运动锻炼指导。

急性关节/肌肉出血的康复治疗主要使用“因子保护治疗”，治疗原则遵循PRICE原则——即刻开始，直至疼痛消失，物理治疗包括磁疗、光疗、水疗在出血停止后48-72小时开始，直至关节恢复至出血前水平，康复训练在肿胀减轻时开始，直至关节功能恢复至出血前状态（疼痛停止，尽早开始，因子保护下进行）。

慢性滑膜炎的康复治疗的目的是尽快抑制受损滑膜并保护关节功能。包括凝血因子替代治疗，给药频率和剂量应足以防止反复出血的发生；另外，如果能以足够的剂量提供浓缩物，配合强化物理治疗的短期次级预防治疗（6-8 周）会有效果。物理治疗包括每日锻炼，以改善肌肉力量并维持关节活动。使用各种具备的治疗手段，降低继发性感染的机会。功能性训练包括NSAIDs (COX-2 抑制剂)，可用来减轻炎症；也可使用功能性支具，这种支具允许关节活动但限制活动范围，以防滑膜受到挤压，可防止新的出血。在其他方法无法控制的情况下，最终也可进行滑膜切除术。

骨关节病的康复治疗包括关节松动训练、肌力训练、支具佩戴、步态训练以及ADL训练。康复预防和运动锻炼指导包括增强肌肉力量，这对关节的保护增加，不易出血；提高平衡能力和协调能力，在日常活动中不容易出现意外损伤；增强体能，让患者能够参与更多的活动，更好地融入社会提高自信心。

简而言之，每个血友病病人，无论是否存在功能障碍，都应有康复医生和物理治疗师进行一到两次的锻炼指导。

陈丽霞主席点评

本次课程分享结束后，陈丽霞主席总结道，血友病患者出现关节病变，常常导致活动受限，很多患者年纪轻轻就无法下地行走。血友病患者出现关节病变就不单是血液科的参与，骨科、康复科对于患者后续治疗同样重要。

实际上，康复治疗应在足量凝血因子保护下进行，目前我国自主研发的国产重组FVIII——安佳因，于2019年11月14日提交上市申请，2021年7月20日国家药监局核准签发的注射用重组人凝血因子VIII（商品名：安佳因）的《药品注册证书》，拟用于成人及青少年（≥12岁）血友病A患者出血的控制和预防。国产重组FVIII安佳因的获批，相信可为血友病患者带来更多的选择。

栏目介绍

《血液大咖谈》系列线上课程由神州细胞工程有限公司联合健康界策划出品，以「淋巴瘤」与「血友病」的诊疗进展为出发点，内容涉及边缘区淋巴瘤的规范诊治、套细胞淋巴瘤的诊疗最新进展、弥漫大B细胞淋巴瘤治疗方案的探索、血友病A合并抑制物治疗的困境和希望、血友病B的临床分型与替代治疗等热门话题。

锁定健康界直播间，各路专家云集，对各种血液病的诊治与预防、最新前沿研究做出详细解读，以供临床工作者参考。