70万降至3.3万！救命药开打背后是这些人的持续努力

新年，患者的第一道光

新年伊始，山东枣庄，四岁男孩佳树接受了脊髓性肌萎缩症（简称SMA）靶向药「诺西那生钠」纳入医保后的全国首针注射。

同一天，这样的场景在北京、上海、广东、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院陆续上演，近20名患者，接受诺西那生钠注射液治疗，迎来新年「最好的礼物」。

宁波，注射前，患儿乐乐用那稚嫩的娃娃音对身边人说：「我到现在也不能走路。」

「上厕所嘛，就是随便搞一个矿泉水瓶子，把它盖子打开直接把尿撒进去，瓶子满了我就没办法。」

「下课了不能跟同学一起去玩，同学碰一下我就会摔倒。」

「现在我最想的就是跟同学一起玩。打针嘛，想，想，想，一万个想。只要打了针，我干啥都同意。」

乐乐口中的「打针」实为「鞘内注射」，俗称「打鞘」。这是一种通过腰穿、直接将药物注入蛛网膜下腔的注射方法，可以绕过血脑屏障，使脑脊液中的药物浓度立即升高，使用较低剂量（最小毒性）实现临床有效性。

治疗全程通常需要30分钟。取4~5腰椎间隙为穿刺点，局部麻醉后，穿刺点垂直进针，见脑脊液流出后，取冷藏的诺西那生钠注射液在室温下复温。留取5毫升脑脊液后插回穿刺针芯，待药物复温至25°C，核对无误，拔出穿刺针芯，缓慢鞘内注射给药，注射用时1-3分钟。

小小5毫升注射液，将会在乐乐体内产生复杂的反应，让他免受疾病折磨——脊髓性肌萎缩症号称「2岁以下婴幼儿头号遗传病杀手」。

脊髓性肌萎缩症不是没有特效药，渤健公司的诺西那生钠注射液是中国首个获批治疗该症的药物，于2019年2月获得药监局批准上市。得益于医学研究，部分遗传性疾病由不可治转变为可治，本是人类与疾病抗争的巨大进步，但要让进步成果落实到一个个患者身上，还有许多限制，比如钱。

诺西那生钠69.7万元/针的上市价格，令大多数中国患者家庭难以负担。接受媒体采访时，佳树妈妈说：「70万，像我们根本就给孩子看不起。」

因此，佳树一度只能进行保守康复治疗。一年14.6万元的医疗费用，基本医保和大病统筹报销12.29万元，医疗救助报销1.7万元，佳树一家承担5938.01元。

直到2021年国家医保谈判。

健康界在现场了解到，药企第一轮报价是53680元每瓶。

国家医保局谈判代表张劲妮则回答道：「希望企业拿出更有诚意的报价，每一个小群体都不该被放弃。」

48000、45800、42800、37800……经过8轮谈判后，以每针3.3万元的「地板价」，诺西那生钠于2021年12月3日正式纳入国家医保目录，并于2022年1月1日起正式执行，佳树的规范治疗由此迎来曙光。

诺西那生钠第一年需用药6次，后续每年用药3次，且需长期使用。这意味着患者首年医疗花费在20万元左右，次年降至10万元左右。经过医保报销后，患者年自费还能再度降低。

2021版医保目录落地，从公布到正式执行，不足1个月，堪称「史上最快落地速度」。每一个可以在新年第一天用上医保救命药的患者背后，都是医保、医院、药企、属地多方联动的结果。

不易，史上最快落地速度背后的各方力量

一瓶小小的5毫升注射液，在调入医保目录后，要想「救命」，至少还要经过以下几个「关卡」。

首先是要有药。罕见病天价药进入医保目录前后差价35万元以上（以年费用计算），这相当于2020年居民可支配收入的10余倍。进入医保目录后，购药患者可能大幅增加，因此药企需要保证足够的药品供应。

第二要挂网。健康界从此前举办的国家医保药品目录调整新闻发布会上了解到，为确保患者尽快用上国谈创新药，新进入目录的国谈药品直接在省级药品集中采购平台挂网，以便医疗机构、零售药店按需采购。

健康界从渤健公司相关负责人处了解到，为保障药品可及，正式拿到医保谈判准入及支付标准协议后，渤健仅用时3天，就完成了海关调价备案以及保税区内的库存清关工作。2021年12月27日，诺西那生钠到达了全国27个省级渠道平台。截至目前，诺西那生钠已完成在全国34个招采平台的挂网工作，覆盖大陆地区所有省市自治区。

第三是进院。只有通过遴选，进入医院药品目录的药品，才能具备进院资格。而药品遴选则取决于药品临床需求、临床用药评估、药品经济学评价及医院定位等综合考虑。

给佳树实施治疗的枣庄市妇幼保健院，为此优化流程。针对采购诺西那生钠药物，召开临时药师管理委员会，制定采购计划，实现快速快捷途径。这才实现了国谈药品的快速入院。

第四是存储和流通。诺西那生钠对储存条件要求较高，需要在在2-8℃的环境中密闭保存，避光，并且要保证运输全程达到标准温度。进院入库后，正常情况下要在冰箱中保存，直到治疗前取出，在室内回温。这需要药品流通企业和医院的紧密配合。

国药控股枣庄有限公司总经理段明骥介绍，公司对诺西那生钠注射液协调采购事宜，开辟了绿色通道，安排了专用冷链药品配送车辆，对温度全程实时监控，保障该药品在贮藏运输直到患者注射前的各个环节，始终处于规定的低温环境，保证药品的运输质量安全。

第五是医护培训。鞘内注射给药的方式，决定了治疗对医生和护理人员的要求都很高，对于没有注射经验的地方医院，需要组织专门的药品使用培训。

枣庄市妇幼保健院副院长刘成文介绍，为加强对诊疗工作的指导，确保佳树得到及时有效地救治，医院成立权威专家治疗组，与国内相关专家进行了6次线上培训交流活动，并且渤健公司也安排专家在2021年12月29日到院进行了注射各关键环节的指导，以确保佳树注射过程规范化、标准化。

竞赛，罕见病药物研发的下一步

2022年，像脊髓性肌萎缩症患者一样迎来希望的，还有血友病、遗传性血管性水肿、多发性硬化、转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病、法布雷病和纯合子型家族性高胆固醇血症6种疾病的患者——新版医保目录新增7款罕见病药品，加上此前已经纳入国家医保目录的46种药品，我国已有53种罕见病药品纳入基本医保目录。

通过医保谈判，我国罕见病用药价格大幅降低。2021年就有两款罕见病天价药纳入医保目录——治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液，此前年治疗费用高达百万；治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠，刚进入中国时69.5万元一针。

但是由于医保基金有限，不愿降价的天价药，暂不具备纳入医保的条件。

而对于年治疗费用超百万的高值药物来说，降价进入医保并不容易。有跨国药企罕见病相关负责人对健康界直言：「没有进，30万以下做不了。」

30万是医保目录能接受的最高价格——在国家医保局召开的2021年医保药品目录调整结果发布会上，2021医保谈判基金测算组组长郑杰表示，按照目前药品限定支付范围，国家医保目录药品年支付费用不超过30万元。这是「保基本」原则的体现，我相信未来国家医保局仍然会坚决杜绝天价药进医保，守好老百姓的救命钱。

但这并不意味着罕见病高值药可及无门。

日前召开的2021年中国罕见病大会上，国家医保局医药服务管理司原司长熊先军表示，虽然罕见病患者相对较少，但若以人口基数衡量，国外定义的罕见疾病在中国仍有较大市场空间。因此从需求看，罕见病药品在中国的价格应当比欧美市场低。

此外，随着罕见病药物研发逐步成为药企关注焦点，同种适应症将有望展开一定程度上的竞争。这也会促使药企更强烈的降价欲望。

以脊髓性肌萎缩症为例，2021年6月17日，罗氏旗下利司扑兰口服溶液用散在华获批上市，年治疗费用和诺西那生钠相当。但相比需要鞘内注射给药的诺西那生钠，利司扑兰口服给药的方式依从性好且对患者身体状况要求不高。这给诺西那生钠带来了一定冲击。

「渤健也没选择，他们铁了心要进，不进没有支付，没有销售，也是死。」有业内人士评价。

在罕见病药物研发和管线引进方面，近年来国内也诞生了一批创新企业，包括已经在港股上市的北海康成，和琅钰集团、曙方医药、信念医药等。

「（罕见病药物研发）对于用药市场来说，是有利的。拿肿瘤药举例，PD-1中的O药、K药过去我们都认为它是高高在上的昂贵奢侈品，但随着国内药企的快速发展，更多平民老百姓也有机会用得到这一创新疗法。」曙方医药创始人严知愚表示。

但这也给罕见病药企带来了一定挑战。「客观上，想进来的人会担心，罕见病市场潜力究竟如何？是否会有『内卷』的现象？可能就会因此望而却步。所以未来如何平衡好资本市场预期和客观的医疗需求之间的矛盾，是罕见病药物研发的一大挑战。」严知愚称。

参考资料：

1.阳娜，章毅，潘丽丽，王秀玲.脊髓性肌萎缩I型患儿鞘内注射诺西那生钠注射液1例的护理[J].护理与康复，2021，20（9）：47-49

2.山东枣庄市中区脊髓性肌萎缩症靶向药医保首针注射新闻发布会举行，山东枣庄市市中区人民政府网，

http://www.zzszq.gov.cn/zw/gkml/qzbm/ylbzj/202201/t20220104_1371963.html

3.70万砍到3.3万,打全国第一针的枣庄4岁男孩出院，齐鲁晚报果然视频，

https://www.qlwb.com.cn/videoDetail/18307356.html

4.新版国家医保目录正式实施 罕见病创新药氯苯唑酸开出医保处方，环球网，

https://health.huanqiu.com/article/46EdN4EGxaP

5.《中国罕见病定义研究报告2021》

6.《熊先军：罕见病药品医保准入需先谈价格再谈保障》，财新网，https://www.caixin.com/2021-12-21/101820185.html

7.《中国罕见病医疗保障城市报告2020》，蔻德罕见病中心&IQVIA艾昆纬

8.刚刚！70万天价药首进医保，28天后医生开药将有新变化，健康界，https://mp.weixin.qq.com/s/pg_HfjT7ejQPsdEDiMvJ7w

9.70万元一针“救命药”降至3.3万元 8岁男童成为浙江宁波首位受益者，央视网，

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