学术快讯 | 瑞金功能神外首次报道STN DBS治疗儿童孤立型肌张力障碍的疗效

神外前沿讯，2020年4月的《The Canadian Journal of Neurological Sciences》杂志发表了一项上海交通大学医学院附属瑞金医院功能神经外科专业团队关于丘脑底核脑深部电刺激治疗儿童孤立型肌张力障碍的研究成果。

在这项研究中，上海交通大学医学院附属瑞金医院功能神经外科专业团队回顾性分析了2002年10月至2008年10月对采用STN DBS治疗的9例≤21岁的药物难治性孤立型肌张力障碍患者术后运动功能及生活质量的改善情况，分别于基线、术后一年及十年随访根据Burke-Fahn-Marsden肌张力障碍评分量表（BFMDRS）评估患儿肌张力障碍的严重程度，同时记录手术相关、硬件相关及刺激相关的不良事件发生情况。

本研究首次报道STN DBS治疗儿童孤立型肌张力障碍的治疗效果和安全性。

论文链接：https://www.cambridge.org/core/journals/canadian-journal-of-neurological-sciences/article/subthalamic-nucleus-stimulation-in-pediatric-isolated-dystonia-a-10year-followup/3E5C8C25D4A1B94688C95C0D68067115

据了解，儿童期（3-12岁）和青少年期（13-20岁）肌张力障碍往往会发展为全身性肌张力障碍，最多三分之一的患者可保持病情稳定。然而，儿童肌张力障碍的临床治疗选择有限，且药物治疗存在的一些副作用或可影响患儿生长发育。以内侧苍白球（GPi）和丘脑底核（STN）作为主要靶点脑深部电刺激（DBS）已成功应用于成人肌张力障碍。但与成人相比，DBS靶向刺激儿童脑部核团有一定的特殊性，如电极刺激或可影响患儿的大脑发育，因此DBS在治疗儿童孤立型肌张力障碍的经验有限。

本研究表明在短期（1年）和长期（10 - 18年）的STN-DBS刺激下，9例儿童肌张力障碍患者的运动症状有明显好转，与短期随访相比，长期随访时发现DBS不仅有持续的治疗效果，甚至改善更加明显，其术后一年及十年运动症状改善率分别达77.1%和90.4%，尤其是颈部、四肢和躯干等部位，且患者的功能障碍及生活质量都有显著改善，患者术后恢复基本的日常生活活动，并能在成年后参与正常的社会交往。

另外，本研究发现患者的病程与手术年龄之比和术后一年及十年随访时BFMDRS评分改善率呈负相关（图2），即对难治性孤立型儿童肌张力障碍患者进行早期STN-DBS干预可以极大地改善他们的短期和长期临床结果。这也提示年龄较小的儿童肌张力障碍患者可能对DBS有较好的反应，因此在较早的时机使用DBS治疗，或可避免因疾病进展导致的挛缩畸形，但仍需更多的研究进一步证实。

表1 患者人口学资料和临床结局

图1A表示所有患者基线、1年随访及十年随访的BFMDRS运动评分。B表示基线、1年随访及十年随访的BFMDRS功能障碍评分。C表示1年随访和十年随访BFMDRS运动评分、功能障碍评分及总评分的改善率。D表示在基线、1年随访及十年随访时BFMDRS运动评分中颈部、上肢、躯干和下肢的亚评分。注：*，p < 0.05;**，p < 0.01。

图2 A 1年随访时病程与手术年龄之比和BFMDRS运动评分（p = 0.0124）、功能障碍评分（p = 0.0549）及总评分（p = 0.0096）呈负相关。B 末次随访时病程与手术年龄之比和BFMDRS运动评分（p = 0.0150）、功能障碍评分（p = 0.0351）及总评分（p = 0.0150）呈负相关。

参考文献

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[3] Cao C, Pan Y, Li D, Zhan S, Zhang J and Sun B. Subthalamus deep brain stimulation for primary dystonia patients: a long-term follow-up study[J]. Movement disorders: official journal of the Movement Disorder Society. 2013; 28: 1877-82.

论文通讯作者

李殿友 上海交通大学，医学院附属瑞金医院，功能神经外科，主治医师。现任上海交通大学附属瑞金医院功能神经外科主治医师，中国康复医学会帕金森病与运动障碍康复青年专委会副主任委员。2001年起开始从事运动障碍疾病和精神疾病的手术治疗及研究工作，在功能神经外科手术治疗运动障碍病领域功底深厚，有多篇相关论文在Brain Stimulation、Journal of Neurosurgery、Movement Disorders、Australian and New Zealand Journal of Psychiatry等国际期刊发表。

吴逸雯 上海交通大学，医学院附属瑞金医院，神经病学，副主任医师，硕士生导师。现任上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科担任副主任医师，长期以来一直进行运动障碍疾病的临床和基础研究，已发表多篇相关研究论文；近来，主要从事帕金森病、原发性震颤及肌张力障碍的发病机制研究，主要研究结果已发表在Human Genetics、Acta Neurological Scandinavica、Neuroscience letters、Parkinsonism Related Disorders、Clinical Neurology and Neurosurgery等杂志发表多篇相关论著。作为主要执笔者，参与编写了我国ET诊疗指南并发表在中华神经科杂志上。