【健康界周刊】又一罕见病特效药在华获批 多家药企为过冬断臂求生

本期关键词：诺华 基石药业 再鼎医药 赛诺菲 勃林格殷格翰

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以下为健康界周刊本期（12月14日-12月20日）的全部内容：

【国内资讯】

【赛诺菲重磅药物阿加糖酶β在华正式获批】12月20日，中国国家药监局官宣，由赛诺菲子公司Genzyme研发的一款阿加糖酶β(Fabrazyme)在中国获批。这是一款酶替代疗法，用于治疗一种罕见遗传病——法布雷病。这是中国获批的首个用于治疗法布雷病的药物，适用于8岁以上的儿童和青少年及成人。

【基石药业合作产品ivosidenib获美国FDA突破性疗法认定】12月20日，基石药业宣布，其合作产品TIBSOVO (ivosidenib)已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定， 用于治疗携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（r/r MDS）。

【诺华双靶向联合疗法在华获批】12月19日，诺华（Novartis）宣布，其达拉非尼（商品名为泰菲乐）和曲美替尼（商品名为迈吉宁）双靶向联合治疗药物在中国获得上市许可，适用于治疗BRAF V600突变阳性不可切除或转移性黑色素瘤。

【应世生物FAK抑制剂在中国获批临床】12月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新数据显示，IN10018片已在中国获得临床试验默示许可，适应症为局部晚期或转移性胃或胃食管交界处腺癌，这是应世生物成立以来在中国获得的首个临床批件。

【勃林格殷格翰尼达尼布在华提交两项上市申请】12月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新数据显示，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司又在中国提交两项乙磺酸尼达尼布软胶囊的上市申请，并于12月18日获得受理。加上CDE在今年7月受理的两项申请，尼达尼布今年在中国共计提交四项上市申请，涉及两个新适应症：系统性硬化病相关间质性肺疾病和进行性纤维化性间质性肺疾病。

【再鼎医药合作抗癌产品在美国提交新药上市申请】12月18日，再鼎医药发布新闻称，其合作公司Deciphera Pharmaceuticals已向美国FDA提交Ripretinib的新药上市申请（NDA）。Ripretinib是一款处于开发阶段的广谱KIT和PDGFRα抑制剂，用于治疗既往接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者。

【999皮炎平商家被罚没90万】12月17日，据市场监管总局公布信息，因在综艺节目《吐槽大会》上发布违法广告，“999皮炎平”商家重庆盖勒霍普斯医药有限公司被处以90万元罚款。

【诺华3款抗癌药物的7项临床在华获批】12月17日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示了诺华（Novartis）旗下涉及3款重磅产品的多项临床试验获得默示许可。其中涉及CDK4/6抑制剂LEE011、SHP2抑制剂TN0155，以及PD-1抑制剂PDR001这三款药物，获批临床的研究主要包括LEE011与TN0155的联合疗法治疗晚期恶性肿瘤、TN0155与LEE011联合或与PDR001联合用于特定晚期恶性肿瘤、以及PDR001单药治疗晚期恶性肿瘤等。

【全球首个双抗药物重启上市之路】12月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新数据显示，凌腾医药（Lintonpharm）已在中国提交双特异性抗体catumaxomab注射液（卡妥索单抗注射液）的临床试验申请。Catumaxomab是世界上首个双特异性抗体药物，该药物的发明人Horst Lindhofer博士是凌腾医药的联合创始人。

【正大天晴重磅抗癌药安罗替尼再次申报上市】12月16日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，正大天晴已提交其重磅抗癌药安罗替尼又一项上市申请，并于12月13日获受理（受理号：CXHS1900040/CXHS1900041/CXHS1900042）。

【和誉医药自主研发FGFR4抑制剂申报临床获受理】12月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，和誉医药独立自主研发的FGFR4抑制剂ABSK011的临床申请已经获得受理。

【四环生物年底1.71亿元卖“树”，深交所发关注函】12月15日晚间，深交所向四环生物下发了关注函，询问四环生物关于旗下子公司广西洲际林业投资有限公司转让林木以及林地使用权给六万林场，转让价1.71亿元的事情。深交所要求四环生物结合转让预计完成时间，说明相关损益的确认时点，是否对其2019 年的损益产生影响，影响金额是多少。又到年底，多家企业走上变卖资产的“求生之路”。

【罗氏二代CD20单抗有望加速在华上市】12月14日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示，罗氏公司旗下的CD20抗体Gazyva（obinutuzumab，奥妥珠单抗注射液）的上市申请拟被纳入优先审评程序。

【和记黄埔医药索凡替尼上市申请拟纳入优先审评】12月14日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，和记黄埔医药旗下索凡替尼（surufatinib）用于治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请（NDA），拟纳入优先审评（受理号为CXHS1900034）。

【国际资讯】

【吉利德使用优先审评券递交JAK1抑制剂新药申请】12月20日，吉利德科学（Gilead Sciences）公司宣布，向美国FDA递交了JAK1抑制剂filgotinib的新药申请（NDA），用于治疗中重度类风湿关节炎成人患者。

【10亿美元开发肺癌口服创新疗法，Jazz达成合作】12月20日，PharmaMar和Jazz Pharmaceuticals公司联合宣布，双方就lurbinectedin的商业化发展签署了一项独家许可协议。Jazz将获得治疗晚期小细胞肺癌（SCLC）患者的lurbinectedin的开发和推广权益，扩大其在肿瘤学领域的产品组合。

【膀胱癌突破性疗法获优先审评资格】12月20日，UroGen Pharma公司宣布，美国FDA已接受其凝胶药物UGN-101的新药申请（NDA），用于治疗低级别上尿路上皮癌（LG UTUC）患者。FDA同时授予该药物优先审评资格，预计将在明年4月18日作出回复。

【Epizyme递交EZH2抑制剂新药申请】12月20日，Epizyme公司宣布，已经向美国FDA递交tazemetostat的新药申请（NDA），寻求加速批准这一创新疗法治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者。

【百时美施贵宝CAR-T疗法递交监管申请】12月20日，百时美施贵宝（BMS）公司宣布，已经向美国FDA递交了靶向CD19抗原的CAR-T疗法lisocabtagene maraleucel（liso-cel）的生物制品许可申请（BLA），治疗复发/难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤患者（DLBCL）。

【FDA加速批准创新ADC上市】12月19日，美国FDA批准Seattle Genetics公司和安斯泰来（Astellas）公司联合开发的Padcev（enfortumab vedotin-ejfv）上市，治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。这些患者曾经接受过铂基化疗和PD-1/PD-L1抑制剂的治疗。

【辉瑞BRAF/EGFR抑制剂组合获优先审评资格】12月19日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为BRAF抑制剂Braftovi（encorafenib）和EGFR抑制剂Erbitux（cetuximab）构成的组合疗法递交的补充新药申请（sNDA），用于治疗携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌患者（mCRC）。

【Keytruda有望治疗特定高危膀胱癌患者】12月19日，默沙东（MSD）宣布，美国FDA肿瘤学药物咨询委员会（Oncologic Drugs Advisory Committee, ODAC）以9:4的投票结果，支持其重磅PD-1抑制剂Keytruda治疗特定高风险非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。

【GSK公司红斑狼疮疗法达到3期终点】12月19日，葛兰素史克（GSK）公司宣布，其静脉输注疗法Benlysta（belimumab）在治疗狼疮性肾炎（LN）患者的3期试验BLISS-LN中，达到试验的主要和所有次要终点。

【治疗小细胞肺癌，创新口服疗法递交新药申请】12月18日，PharmaMar公司宣布，该公司已经向美国FDA递交lurbinectedin的新药申请（NDA），治疗经过铂基化疗治疗后疾病进展的小细胞肺癌（SCLC）患者。这一申请的递交是基于加速批准条例。

【Alnylam创新RNAi疗法达到3期终点】12月18日，Alnylam公司宣布，其在研RNAi疗法lumasiran，在治疗1型原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria Type 1，PH1）患者的3期试验ILLUMINATE-A中，达到主要和所有次要研究终点。

【首款鼻内给药CGRP受体拮抗剂达到2/3期主要终点】12月18日，Biohaven Pharmaceutical公司宣布，其CGRP受体拮抗剂vazegepant，在治疗急性偏头痛患者的2/3期关键性临床研究中，达到主要研究终点。Vazegepant是目前治疗偏头痛患者的首款，也是唯一一款鼻内给药的CGRP受体小分子拮抗剂。

【FDA批准辉瑞/安斯泰来口服疗法扩展适应症】12月17日，安斯泰来（Astellas）和辉瑞（Pfizer）公司宣布，美国FDA批准Xtandi（enzalutamide）扩展适应症，治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mCSPC）患者。

【Agios公司IDH1抑制剂获突破性疗法认定】12月17日，药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已授予IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，治疗携带致敏IDH1基因突变的复发/难治性骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome，MDS）。

【一线治疗EGFR突变肺癌，礼来创新组合疗法有望率先登陆欧洲】12月16日，礼来（Eli Lilly）宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）推荐欧盟批准其抗血管生成的单抗药物Cyramza（ramucirumab）与酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）erlotinib构成的组合疗法，一线治疗携带EGFR基因突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

【一周融资】

【荣联康瑞完成1500 万元Pre-A轮融资】12月18日，专注于以科技助力研究型医院建设的荣联康瑞（北京）医疗信息技术有限公司宣布完成1500万元Pre-A轮融资，本轮投资人为猎豹移动。

【ArcherDX完成5500万美元C轮融资】12月18日，美国分子诊断公司ArcherDX宣布完成了5500万美元C轮融资。本轮融资由Perceptive Advisors领投，新投资者Redmile Group、Soleus Capital、Driehaus Capital Management和ArrowMark Partners，以及现有投资者Sands Capital、Longwood Fund、PBM Capital及Boulder Ventures跟投。

【Bright Health完成6.35亿美元D轮融资】12月17日，美国医疗保险初创公司Bright Health宣布完成6.35亿美元D轮融资，本轮融资由NEA（恩颐投资）领投，Bessemer Venture Partners、Cross Creek Advisors、Declaration Partners等8家投资机构和公司跟投。Bright Health成立于2015年11月，总部位于美国明尼苏达州，是一家健康保险初创公司。

【微岩医学完成数千万元天使轮融资】12月17日，微岩医学宣布完成数千万元天使轮融资，由幂方资本独家领投。微岩医学专注于临床感染病原微生物检测，该公司搭建了超广谱宏基因组学和超快速微流控芯片两大技术平台，用于布局系列临床感染病原诊断产品，以应对当下临床感染性疾病病原精准诊断的痛点。

【怡脂完成数千万A轮融资】12月16日，成都智塑医疗管理有限公司完成了数千万A轮融资，由长岭资本领投，原股东新氧跟投。怡脂成立于2018年3月，是一家以脂肪管理为核心业务的企业，致力于提供品质医疗服务的同时，打造轻松愉悦的客户体验。

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