首个国产「重组人凝血因子Ⅷ」报上市

11月19日，神州细胞工程自主研发的重组凝血八因子蛋白（研发代号：SCT800）上市申请获受理（受理号：CXSS1900042，CXSS1900043），拟用于治疗甲型血友病；这是目前首个报上市的国产重组凝血八因子蛋白药物。

甲型血友病是缺乏凝血八因子蛋白引发的凝血功能障碍，患者由于凝血反应链条断裂，无法形成血小板凝集网络，终身面临极高的出血风险以及长期炎症导致的关节畸形和残疾风险。甲型血友病现阶段主要依赖输入凝血八因子药物进行治疗。

2018年，全球血友病患者人数约77.4万，我国患者人数约占14万，其中约85%为甲型血友病患者。预计到2030年，全球血友病患者人数将达到89万。

八因子是甲型血友病患者的特效药和必备药，目前国内已上市的凝血因子VIII厂家主要有上海莱士、华兰生物、绿十字、山东泰邦、上海新兴医药等，均为第一代血源凝血因子VIII；进口产品有百特(百因止)、拜耳(拜科奇)、辉瑞(任捷)主要销售的是注射用重组人凝血因子VIII（二代），目前国内尚无长效产品上市销售。

我国凝血八因子大多提取自人血浆，但因人血浆供应短缺，血浆提取八因子的产能非常有限。同时，因凝血八因子蛋白热稳定性差及产量低，重组凝血八因子蛋白的生产工艺技术门槛高、生产难度大，我国尚未有经批准上市的国产重组凝血八因子蛋白药物。

神州细胞工程招股书显示，SCT800产品为发行人自2008年开始自主研发的重组凝血八因子蛋白，目前该产品的儿童、成人及青少年的预防治疗III期临床研究也正在进行，并正在开展国际多中心临床研究的准备工作。

招股书显示，公司已建立了SCT800产品的高效的稳定表达的工程细胞株、无血清无白蛋白成分的悬浮流加培养工艺、以自主研发和生产的亲和纯化抗体为核心步骤的高效率和高特异性下游纯化工艺、无白蛋白添加剂的成品制剂配方以及4，000升细胞培养规模的生产线。

根据工艺验证批次实际产量情况推算，现有的4，000升细胞培养规模生产线的设计产能最高每年可达到100亿IU。上述高效的生产工艺可以根据市场需求快速提供相应产品。

Insight数据库显示，国产正大天晴和成都蓉生药业的重组人凝血因子Ⅷ也处于III期临床中，国产上市后对进口品种将有很大的替代作用。

此前，公司创始人谢良志博士表示：「重组八因子一旦上市，不仅将完全满足国内所需，还完全可以满足全球任何国家患者的用药需求，大幅度提高患者的用药量并降低患者的经济负担。」

我们也期待这款国产血友病药物尽早上市，为广大甲型血友病患者减轻用药负担。