新冠肺炎（NCP）疫情相关医疗制度与法律评析系列之特殊制度篇

新型冠状病毒肺炎（暂命名：NCP）疫情爆发以来，病毒的科学研究、疫情的应对措施、确诊方法和治疗药物等备受关注。虽然在应对2003年的SARS中我们已积累了部分经验，但此次新型冠状病毒（2019-nCoV）疫情防控过程中，突发性传染性疾病的新药和相关鼓励制度储备不足也为我们指明，国家需要重视突发性公共卫生事件的新药研发，出于非经济效益主导一些公共卫生项目，出台特别的激励措施刺激企业投入研发公共卫生急需用药。传染性疾病不可能消失，提前布局、防患于未然才是最好的应对策略。

2001年前后，美国国会遭遇了炭疽病恐怖袭击，此后美国各政府部门联合行动，在政策层面和基金调配方面做了很多调整。美国健康与社会服务部（HHS），美国国立卫生院（NIH）、美国食品药品监督管理局（FDA）和美国国防部（DoD）等部门一起合作，针对国内突发疫情出台了动物规则、同情用药、紧急使用授权等一系列措施激励，旨在刺激企业开发传染病新药。

康达律所i医法律服务团队基于医疗和法律的双重专业背景，从现有医疗技术和行业规范层面出发，分析和检视新冠肺炎爆发下关于核酸诊断产品、药品、中医药以及开发新药的激励措施等相关制度。本期，我们一起来对本次疫情中出现的一些特别制度进行解析。

1、什么是动物规则？

按照美国食品药品监督管理局（FDA）规定，针对治疗或预防严重威胁生命的化学药物或生物制品（包括疫苗），因伦理道德或不可操作性等原因无法开展临床有效性试验审批和注册，制定了动物法则（AnimalRule），即可依据适当的动物有效性试验获得的数据及其他支持性临床试验数据批准该药物上市。

此法则在2002年5月正式在美国生效，是美国应对生物恐怖袭击的有效策略之一。当时对于GSK提供的一款抗体，FDA决定对其采取动物规则，先是在健康人体中进行了一些临床研究以证明安全性，然后在动物模型中开展一些药代动力学以及药效学实验，探索合适剂量。之后FDA根据动物模型的数据结果，遵循动物规则批准了该药物上市，用于治疗和防御吸入性炭疽病。值得提醒的是，虽然已经被批准上市，但临床上必须的相关研究仍然需要继续进行。

动物规则的制定，为人类治疗一些棘手的疾病带来了福音，但是，该制度的适用，对于药品研发者和药品监管当局都提出了极高的要求。动物法则并非药物审批的捷径，只有严格执行规则，才能让绿色通道真正造福人类。

2、什么是同情用药制度？

按照美国食品药品监督管理局（FDA）的规定，同情用药（CompassionateUse）也被称为“扩大使用（ExpandedAccess）”或“病人使用（Named-patientUse）”，指对于患有严重或危及生命疾病的患者，在不能通过现有药品或入选临床试验来得到有效治疗时，可以申请在临床试验之外使用未经上市许可的试验用药物。

美国首例新型冠状病毒患者能够用上未上市的药物正是适用了美国“同情用药”制度。

其实，同情用药制度在欧美国家的实施已有年头，比较成熟。美国是最早建立同情用药制度的国家，欧盟、日本等国家也已建立该制度。该制度关注的对象虽然为个体或者少数群体，但其蕴含的人文关怀得到了社会的认同和支持。

值得关注的是，2019年12月1日实施的《中华人民共和国药品管理法》第23条规定，对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。

这是我国首次以法律形式原则性地确立了同情用药制度。但是，对于同情用药制度的具体操作规范还有待完善，什么药物可以适用同情用药、什么样的疾病可以用药、同情用药的医学伦理标准如何把握、由谁负责审查、医疗机构及医药企业给予知情同意的告知义务等问题，还有待详细的配套措施得以落地。

其实，国家食品药品监督管理局在2017年曾发布了一个关于扩展同情用药的规定，即《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》，但是到目前为止，还没有正式发布。此次疫情，原则上可以参照这个办法。

在严重的公共卫生事件中，应对来势汹汹的新型病毒时，在平衡安全与保障知情同意的前提下，尽量增加新型药物对患者的可及性不仅是科学尝试，更是人文关怀的体现。

3、什么是紧急使用授权？

紧急使用授权（EmergencyUseAuthorization，EUA）是一种特殊情况下的药品器械上市许可路径，其目的是在出现特定生物、化学、辐射或核战武器攻击等紧急情况时，保护公众免受传染病、化学污染等导致的疾病威胁，主要特点是采用特殊审评团队，按照特殊审评标准，加快审评程序，附加风险控制措施，并建立与普通上市许可之间灵活的转化机制，以及责任豁免机制。

在美国，有专门的法律《公共卫生安全和生物恐怖主义准备和应对法》、《生物恐怖防疫计划法》，对药品紧急使用授权制度作出具体规定，即在公众和军队因生物、化学、辐射和核制品的攻击引发严重威胁生命的疾病和安全紧急情况时，FDA局长可以授权未批准上市的药品、生物制品和医疗器械等医疗产品或已批准上市产品未经批准的用途紧急用于疾病的诊断、治疗和预防。

在欧盟和日本，没有确立单独的紧急使用授权制度，但是针对紧急情况下医药产品的使用授权分别建立了相应的通道。

在我国，《医疗器械应急审批程序》规定了医疗器械的紧急授权程序，而且在此次新型冠状病毒（2019-nCoV）突发公共卫生事件中得到有效实施。这是我国在医疗器械领域中紧急使用授权的体现，也是我国对突发公共卫生事件的准备和应对能力提升的体现。

在药品领域，《中国人民共和国药品管理法》第26条规定，对治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及公共卫生方面急需的药品，药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值的，可以附条件批准，并在药品注册证书中载明相关事项。

2005年11月18日实施的《国家食品药品监督管理局药品特别审批程序》，对于存在发生突发公共卫生事件的威胁时以及发生突发公共卫生事件发生后，应急所需防治药品尽快获得审批而进行的特别审批的流程和要求进行了详细规定，希望通过紧急使用授权制度，能加速应急药物审批，尽快救治病患。

事实上，完整的紧急使用授权制度不仅包含药品前期上市审批制度，还有其他相关的配套内容。比如，在药品上市后，药品监管部门要对其进行持续的风险控制，包括不良反应监测和报告、上市后持续研究、药物警戒、风险最小化行动计划、药品特征摘要和药品包装说明信息、后续补充数据完整性等，并对因使用或管理紧急授权产品遭受或可能遭受严重身体伤害的人建立赔偿机制，进一步完善紧急使用授权制度，保证药品质量，保障公共用药安全。

作者：李丹丹，魏旻，张广