罕见病用药保障怎么做?从国际视角来看看

2019
03/13

+
分享
评论
中国医疗保险
A-
A+
罕见病种类繁多,但其用量又明显小于常用药,因此其管理和保障也必定是更为复杂的。

来源 | 中国医疗保险梦瑶

罕见病患者一直以来都是容易被社会忽视的特殊群体。但近年来,随着我国社会文明程度和医疗水平的不断提升,在各方共同努力下,这一群体开始引起社会和公众的广泛关注,党和政府也开始从政策层面加强对这一群体的保障。

在刚刚过去的2018年,党和国家多管齐下,出台了数项利好政策推进罕见病用药的市场准入、降低药品费用负担,旨在加强罕见病患者的用药保障。无疑,国家的这些举措带来了很多积极影响,但要从根本上保障罕见病患者的用药,还需要更多科学合理、可持续的政策来提高罕用药的可获得和可负担性。

而相比于我国,国际上一些发达国家或地区在罕见病用药保障方面已经有多年探索实践经验,这些经验可以为我们制定相关政策提供良好借鉴。3月2日,在《中国医疗保险》杂志社举办的第20期青年药政论坛——“罕见病患者用药保障”上,中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心执行副主任邵蓉教授以“域外做法及对我国的启示”为主题,与我们分享了罕用药医保准入的相关思考。

从《我不是药神》引发的“药品可及性”思考

2018年,《我不是药神》的上映引起了社会各界对高值抗癌药的关注,也带来了更深层次的对医药行业的影响。而在这个电影中,既然“我”不是药神,那谁是药神?谁应当是药神?应当引人思考。

电影的公开放映,让人直接关注的是药品价格、是药品的支付,是罕见病患者这类特殊的群体,但引起间接关注和思考的是原研药的疗效、品牌、高定价以及不同国家药物政策的差异。

现实中,需要我们关注的就不仅仅是高值药支付问题,而是用全面的、系统的、协同观指导下的药品可及性问题。作为一项国家药物政策的其中一个目标,药品可及性分为可获得性、可负担性和内在质量三个属性,可获得性是解决“吃的上”、可负担性是解决“吃得起”的问题,此外还要“吃的好”“吃的放心”。影响可及性因素很多,涉及研发、上市、生产、配送、采购、处方等多个环节,涉及药品研发的创新激励、审评、审批、生产、采购、医保支付等政策。

从罕见病用药的角度,由于全球罕见病种类可达六-七千种,多数情况下罕见病是没有药可用的,完全不可能获得。这是可及性的第一重障碍。还有一种情况是虽然已经有药可用,但这种药尚未在我国上市,或者在我国上市但却因为其他的原因买不到。这是第二重。最后,如果药品可以获得,那么患者自己是否有能力支付?如果没有能力,可以依赖医疗保险、商业保险、社会慈善,或者建立专门基金吗?究竟谁是“药神”,或者谁应当是“药神”?事实上,对于高值创新药来说,单独依靠某种资金来源都很难负担其全部支出,从而也就产生了第三重障碍。

我国罕见病保障之路:从认识到政策激励

随着我国经济不断发展,社会制度保障体系逐渐完善,对国家政策关注的层次和内涵越来越高。也正是因为这种进步,才能让政府、行业、研究者、企业乃至全社会开始关注罕见病患者这个特殊的群体,进而关注罕用药可及性,这不仅是社会文明程度提升的表现,更是我国国家药物政策不断发展、不断完善的重要标志。

对罕见病的保障应当从明确界定罕见病开始。对此,各个国家其实都是用两种维度,一种维度是发病的绝对数,一个是发病的相对率(见下表)。我们国家虽然尚没有对罕见病的官方定义,但实际上大家经常引用一个来自于2010年中华医学会遗传学分会在“我国罕见病定义专家研讨会”上的定义——“患病率低于五十万分之一,新生儿发病率低于万分之一”。其后,我们国家也形成了一套自己的罕见病管理模式——目录准入,2018年由卫生健委等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》就是这种管理模式的产出。

根据官方说明,《第一批罕见病目录》是根据我国人口疾病罹患情况、医疗技术水平、疾病负担和保障水平等,参考国际经验,由不同领域权威专家按照一定程序遴选出来的。纳入目录的病种应当同时满足四项条件:(1)国际国内有证据表明发病率或患病率较低;(2)对患者和家庭危害较大;(3)有明确诊断方法;(4)有治疗或干预手段、经济可负担,或尚无有效治疗或干预手段、但已纳入国家科研专项。

诚然,这种目录管理存在一定缺陷,如对于目录外的疾病无法进行保障,或者在目录遴选过程中可能会因为各种利益因素使得公平公正受到影响。但在我国当前罕见病保障体系尚不完善的情况下,这种方式能够先为一部分临床需求较急迫、疾病负担较严重、社会关注度较高的罕见病争取到社会资源,进而以此为突破点开展更大范围、更高层次的罕见病保障。

在全社会对罕见病的认知逐渐提升的同时,国家的政策也开始往这方面倾斜。比如2018年,药品审评中心遴选出48个临床急需、境外已上市的药品纳入优先审评审批程序,其中有20种药物的适应症涉及《第一批罕见病目录》中的12种疾病;比如2019年初国务院常务会议对罕见病的药物进行减免税收的制度性的安排,以及卫生部门牵头建立的全国罕见病诊疗协作网。可以说,现在社会各界对罕见病诊疗的关注度达到了前所未有的水平。

罕见病医保准入的域外实践经验和启示

在罕见病用药保障方面,域外经验可以总结为:政府主导并负责罕见病药物支付保障。其中,在全民健保体系国家如英国、澳大利亚,医保基金大部分来源于税收,对罕见病药物支付也以税收和财政收入为主,辅以专项基金、救命药项目等。在社会保险体系国家如德国、法国、日本、俄罗斯和台湾地区,医疗保险基金筹资大部分来自投保人及其单位缴纳保险费,对常规罕见病药物的支付直接来自法定医疗保险基金。

此外,值得一提的是,俄罗斯在探索尝试由中央、地方财政共同承担的“7+24种”特殊罕见病药物医疗保障模式(见下图),

即7种治疗昂贵、威胁生命的罕见病由中央财政出资保障用药,24种严重威胁生命的疾病由地方政府出资,其余230种普通罕见病则由法定医疗保险保障。这种模式其实比较符合我国国情,即基本医保的省级统筹水平有限,仍然以地市级统筹为主。在这种情况下,罕用药如果要纳入医保,单个统筹地区的基金池难以承载压力,需要像类似俄罗斯这样建立分类管理、多方共付机制。

另一个值得借鉴的国家是比利时,他们有专门负责罕用药医保准入的遴选机构——药品报销委员会(DRC),并建立了特定的罕用药医保准入评审流程,从社会需求、治疗价值、预算影响三个方面对药物进行评价。DRC需要在60日内完成最终评估报告;与此同时,联邦公共服务经济部门也会与企业完成药品价格谈判。随后,联邦公共服务预算部门会基于这两个部门的工作结果进行预算影响审核,若审核通过,则由DRC向社会事务部提交最终提案,社会事务部来最终决定药品是否能够纳入医保支付范围。

比利时的这种医保准入模式一方面可以为我国的罕用药医保准入遴选提供思路借鉴。另一方面,药品报销委员会和社会事务部两层管理为遴选提供了双重保障,从而避免因为某些因素遗漏掉临床亟需的药品。例如在2002年至2008年年间,有3种药品未通过DRC的决策,但最终被社会事务部重新提起并最终通过遴选。

结语——量力而行,努力前行

罕见病种类繁多,但其用量又明显小于常用药,因此其管理和保障也必定是更为复杂的。考虑到医疗保障资金的有限性,当前能做到的就是“量力而行,努力前行”。

具体来说,可以优先考虑、逐步纳入一些罕见病用药,包括:病人需要长期用药,若停药可能造成死亡或致残的药物;通过一段时间用药可能将患者治愈的药物;制药企业愿意与国家医疗保险合作承担患者治疗花费的药物;患者多为儿童的罕见病的治疗药物;地方医疗社会保障体系重要的补充或兜底。

与此同时,要推动建立政府主导、医保覆盖、分类管理、多方共付的罕见病用药保障机制。一方面,国家推动建立专项救助基金、医疗保险(基本医保、大病保险、特殊病种)、商业保险共付的多层次保障体系。同时,还要充分发挥社会救助、慈善公益的力量,共同帮助完善罕见病用药保障体系。

不感兴趣

看过了

取消

本文由“健康号”用户上传、授权发布,以上内容(含文字、图片、视频)不代表健康界立场。“健康号”系信息发布平台,仅提供信息存储服务,如有转载、侵权等任何问题,请联系健康界(jkh@hmkx.cn)处理。
关键词:
罕见病,视角,用药,医保,药物,药品

人点赞

收藏

人收藏

打赏

打赏

不感兴趣

看过了

取消

我有话说

0条评论

0/500

评论字数超出限制

表情
评论

为你推荐

推荐课程


社群

  • 医生交流群 加入
  • 医院运营群 加入
  • 医技交流群 加入
  • 护士交流群 加入
  • 大健康行业交流群 加入

精彩视频

您的申请提交成功

确定 取消
剩余5
×

打赏金额

认可我就打赏我~

1元 5元 10元 20元 50元 其它

打赏

打赏作者

认可我就打赏我~

×

扫描二维码

立即打赏给Ta吧!

温馨提示:仅支持微信支付!