A型血友病又有新疗法 长效凝血因子Esperoct获批

最近，好医友接到多位血友病患者咨询血友病新药。的确，大洋彼岸又有新的利好：美国FDA批准血友病A的新疗法，预计将在2020年在美国上市。

此次获批的新生物制剂Esperoct(turoctocogalfapegol)，原名N8-GP，用于儿童和成人血友病A(先天性VIII凝血因子缺乏症)的治疗。Esperoct是一种经聚乙二醇(PEG)修饰的长效重组凝血因子VIII(FVIII)，其作为血友病患者的替代疗法，被批准用于常规预防以减少出血的频率，按需治疗以控制出血事件以及围手术期出血的管理。

血友病A是一种遗传性出血性疾病，由F8基因突变而导致凝血因子VIII蛋白量的异常或功能异常，为X连锁隐性遗传。在美国，每5000名新生儿中就有1名患有血友病A。

缺失或有缺陷的凝血因子VIII会阻止血液正常凝血，凝血失败可导致频繁自发性出血，重复的关节出血会导致关节疼痛，活动幅度受限，乃至永久性的关节损伤，进而严重影响血友病患者的生活质量。目前，血友病A患者的典型治疗需要每周多次注射VIII因子替代品。

关于N8-GP

N8-GP(turoctocogalfapegol)是糖基聚乙二醇化形式的turoctocogalfa，专为延长半衰期而设计。其糖基聚乙二醇化定点位于截去的B区内。N8-GP是一种B区修饰形式的turoctocogalfa，因此通过凝血酶活化作用产生的因子VIII与内生FVIII及turoctocogalfa均相同。

新的血友病治疗方案的批准是基于270名以往接受过治疗的严重血友病A患者5年以上临床试验的观察结果。在临床试验中，Esperoct被证明可以为严重血友病A患者提供“有效的常规预防措施”。该药物通过固定剂量方案(青少年或成人每四天注射一次，儿童每三到四天注射一次)提供给患者。

在试验期间，Esperoct被证明可以提供有效的预防措施，通常A型血友病患者需接受每周3次的凝血因子输液治疗，而作为每4天接受一次输液的预防性疗法，Esperoct可将患者的年出血率降低96%。此外，在维持剂量的情况下，患者的中位年化出血率维持在1.18次的低水平。

临床试验表明，Esperoct在急性出血发作的治疗和控制以及围手术期出血管理方面是有效的。在临床试验中，Esperoct显示出良好的耐受性，未发现安全隐患。新批准的Esperoct的总体安全状况与其他长效FVIII产品的报告类似。

Esperoct有望为血友病A患者提供一种更简单、更稳定的出血预防和治疗方案，从而提高患者的生活质量。