又是罕见病+高药价 现实版“买家俱乐部”在英国上线

相信很多人还没有忘记《我不是药神》里罕见病患者买仿制药的情景，另一个因为正版药物价格太高只能四处寻求仿制药的“情节”正在现实中上演。

为给患罕见病的孩子买到便宜的救命药，英国患者家属效仿好莱坞电影《达拉斯买家俱乐部》（Dallas Buyers Club）的做法，组成了现实版“买家俱乐部”。

《达拉斯买家俱乐部》剧照（图片来源：图虫创意）

目前唯一一个能治CF潜在病因的药物

这一次，故事的主人公是囊性纤维化（CF）患者。

囊性纤维化是一种罕见的致命性遗传病，会导致患儿多器官中盐和水分无法顺畅进出细胞，造成肺部异常粘稠的粘液堆积，使得许多患者出现慢性肺部感染和进行性肺损伤，最终死亡。据媒体报道，囊性纤维化患者的平均死亡年龄为25~30岁。

可喜的是，2015年7月，美国FDA首次批准由Vertex制药研发的Orkambi用于治疗12岁以上的囊性纤维化患者。

2016年11月，FDA批准扩展该药的标签，用于治疗6~11岁的囊性纤维化患者。

2018年8月，Orkambi又被FDA批准用于治疗2~5岁的囊性纤维化患儿。

Orkambi是第一个也是唯一治疗囊性纤维化潜在病因的药物。由于囊性纤维化是一种进行性疾病（渐进式疾病），其产生的粘液会堵塞肺部引起感染，导致持久性损伤和早逝。因此给药越早，药物就越有效。

据英国《卫报》（The Guardian）报道，英国目前有1.04万名囊性纤维化患者，是世界上囊性纤维化患者数第二多的国家。这一万多名患者中有一半可以从该药物中获益。

和《我不是药神》中慢粒白血病患者一样，因为价格高昂，这些囊性纤维化患者的唯一希望成了触不到的泡影。

图片来源：图虫创意

Orkambi在英国的定价纠纷

这款救命药价格有多高？

Vertex制药在英国的定价是每位患者每年10.4万英镑（相当于人民币91.3万）。Orkambi在其他国家同样售价高昂。在加拿大，每位患者每年的费用相当于14.6万英镑，在美国更是高达27.2万美元（20.7万英镑），几乎是英国的两倍。

2016年，英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）以价格、成本太高为由，拒绝该药进入英国。此后，Vertex制药与英国国家医疗服务体系（NHS）和NICE进行了长达三年的“讨价还价”。

2018年5月，患者和家属给特蕾莎·梅写了1000多封信，请她介入NHS与Vertex的谈判。其中一位家长写道：“我无法向你描述白发人送黑发人的痛苦，更不奢求你能感同身受。但明知道有药物可以缓解他们的痛苦却得不到，这太难以接受了。”

2018年7月，NHS在谈判中提出，5亿英镑购买5年的Orkambi及其他囊性纤维化药物，遭到Vertex制药的拒绝。

2019年英国卫生部长马特·汉考克（Matt Hancock）与Vertex制药首席执行官Jeff Leiden会面后，Vertex制药重返谈判桌，但仍然没有任何交易迹象。

NHS最近透露，其进一步的报价提高了Orkambi的价格，同时提出一项为期两年的管理计划（managed access scheme）。该计划允许NHS收集有关Orkambi疗效的数据，然后根据疗效重新调整价格。而Vertex给出的报价却远高于NHS愿意支付的价格。

Vertex制药在回应患者家属的公开信时表示，Orkambi销售收入的近70%投入了后续研发，以研发其他更多治疗囊性纤维化的药物。“Orkambi这样的精准疗法的效果是超乎想象的，但也同时是昂贵的。我们理解各国卫生当局的艰难处境，但他们也需要改变规则适应现代医学的发展。”

这场“拉锯战”没有让患者看到任何希望。但疾病不允许他们等待，很多患者及其家属只能各处寻找仿制药。

图片来源：图虫创意

组建买家俱乐部获取仿制药

发现仿制药的人是罗布·朗（Rob Long），他9岁的儿子也是囊性纤维化患者。

在2018年2月欧洲批准Orkambi用于治疗与他儿子年龄相仿的患者时，他就开始在网络上和社交媒体上搜索更便宜的仿制药。“那段时间搜不到线索，我都不休息。”

最终一位哥伦比亚人告诉他阿根廷有仿制药。罗布·朗最初是持怀疑和谨慎态度的，直到2018年4月确定消息真实性后，他才把这一消息分享给了其他父母。“他们非常兴奋。”

由阿根廷制药公司Gador生产的仿制药Lucaftor被证明与Orkambi疗效相当。Vertex没有在阿根廷申请专利，因此其专利在阿根廷并不适用，目前阿根廷已有120多个家庭使用这种仿制药。

罗伯特·芬利（化名）在伦敦与Gador制药公司一位代表会面时说：“手里拿到一盒仿制药时，真的是感慨万千。”他的女儿——弗洛伦斯，7岁，目前情况良好，但另一个与她同龄的孩子情况却不妙。“自2018年秋天以来，她已经失去了40％的肺功能。在过去半年里，她一直在通过静脉注射抗生素治疗。”

Gador的仿制药比正版药物定价低70％~80％，目前每名患者每年的价格是2.3万英镑（超20万人民币）。虽然这种仿制药比正版药便宜了不少，但这个价格对许多人（家庭）来说仍然无法负担，只有4个英国家庭自费购买了该药物。

为获取相对便宜的仿制药，这些家庭借鉴了《达拉斯买家俱乐部》中的做法：成立了买家俱乐部。英国法律规定，从海外进口三个月的药物，用作个人使用是合法的。他们决定联合起来使用这项权利。

而且阿根廷的仿制药公司答应，如果这个买家俱乐部能够让至少500人参与其中，他们可以将价格降至1.8万英镑。

买家俱乐部成员之一的克里斯蒂娜·沃克（Christina Walker）说，他们的俱乐部希望招募来自全世界各地的患者（家属），因为人越多，他们能买到的救命药就越多。

《达拉斯买家俱乐部》男主 （图片来源：图虫创意）

购买仿制药仍然需要患者自费，有没有可能NHS支付这些费用呢？

BBC报道，从法律上讲，NHS可以以研究的名义，资助一种药物的临床试验，而忽视药物的专利。而且这种试验可以根据需要确定持续时间。

因为这样的事情，之前有过先例。

大约两年前，由于艾滋病预防性药物PreP药物（有感染HIV风险的人，通过服用PreP减少感染HIV风险的）正版太贵，为从海外进口仿制药，英国民众组建了买家俱乐部PrePster。

在PrePster买家俱乐部的努力下，NHS开展了一项大型临床试验，招募了2.6万名患者。他们在受到NHS监测的同时也获得了药物治疗。

克里斯蒂娜希望他们组建的囊性纤维化买家俱乐部能够像PrePster对艾滋病毒感染产生的影响一样。“这可能是最终解决办法，也是我们所要求的。”

对此，英国卫生和关怀部（Department of Health and Social Care）拒绝发表评论。

参考资料：

1. The Guardian: Families create buyers club for cut-price cystic fibrosis drug

2. Daily Mail: Cystic fibrosis drug 'too pricey for the NHS': Almost 3,000 patients set to miss out on 'breakthrough' treatment

3. The Guardian: Calls for action on patients denied £100,000 cystic fibrosis drug

4. BBC: Inside the UK’s drug buyers’ clubs